－Neuralstem發佈NSI-189治療重度抑鬱症試驗的完整數據集，顯示患者評級結果和認知益處
－《自然醫學》（Nature Medicine）論文表明NSI-566有助於治療非人靈長類的癱瘓
馬裏蘭州日耳曼敦, April 04, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 專注於根據其神經幹細胞技術開發神經系統疾病療法的生物製藥公司Neuralstem, Inc.（納斯達克：CUR）公佈其截至2017年12月31日止年度的財務業績。
總裁兼執行長Rich Daly表示，「我們仍然致力開發我們領先的幹細胞療法候選藥物NSI-566以及用於治療重度抑鬱症（MDD）的NSI-189；我們認為，NSI-189向現行療法無法有效治療的患者提供新型療法。我們準備在中國發起NSI-566治療慢性中風的臨床試驗，目標是在2018年中開始給藥。《自然醫學》發表了NSI-566最近的研究發現，這非常令人鼓舞，表明NSI-566令受傷動物的前肢功能取得了可量度的改善。我們期待繼續探索其作為脊髓損傷癱瘓潜在療法的功效。」
Daly先生繼續表示，「我們計劃在2018年下半年與美國食品藥品監督管理局會面之後制定我們的臨床開發路綫。除了抗抑鬱效果外，NSI-189也可能提供認知益處，使它從其它獲批准療法中脫穎而出。」
領先臨床計劃的臨床概要
NSI-566是一種幹細胞療法，目前正在測試其治療中風癱瘓、肌萎縮側索硬化（ALS）和慢性脊髓損傷（cSCI）的療效。
- 在《自然醫學》發表的醫學論文顯示NSI-566在治療非人類靈長類動物急性脊髓損傷模型的前肢功能上取得重大改進。這項研究由Mark H. Tuszynski在加州大學戴維斯分校的加州國家靈長類動物研究中心完成，Mark H. Tuszynski是哲學博士、醫學博士、神經科學教授、神經修復中心主任、University of California, San Diego（UCSD/聖地亞哥加利福尼亞大學）的主治神經病學家。整份醫學論文可在此處瀏覽。
- 神經創傷雜志》（Journal of Neurotrauma）在3月發表了NSI-566脊髓神經幹細胞在一項研究中的臨床前數據，該研究的名稱為「移植人類神經幹細胞的神經元分化之後對穿透性腦部中彈損傷誘發之認知缺陷的改善」。該等數據顯示，在穿透性腦部中彈損傷的大鼠模型中移植NSI-566之後，移植的活組織和長期存活率均非常理想。該等數據是為期4年的概念性驗證研究計劃的首批數據，由美國國防部資助，以研究NSI-566治療腦部創傷的療效。該研究由邁阿密大學醫學院邁阿密治愈癱瘓研究所的醫學博士和哲學博士Ross Bullock領導。
苄氨基吡啶NSI-189是一種小分子產品，在治療重度抑鬱症方面處於臨床開發階段，在治療Angelman綜合征、照射誘發的認知障礙、1型和2型糖尿病和中風方面處於臨床前開發階段。
- 在American College of Neuropsychopharmacology（ACNP / 美國神經藥理學學會）去年12月份舉行的第56届年會上，在一張海報中發表NSI-189治療重度抑鬱症（MDD）之藥效的探索性第二期臨床試驗（每天服用一次（QD）40毫克及每天服用兩次（BID）40毫克，安慰劑對照）的額外安全性、藥效和耐受性數據，海報的標題為「對重度抑鬱症門診患者的NSI-189磷酸鹽（一種神經性化合物）第二期雙盲安慰劑對照研究」。該等額外結果表明，NSI-189在客觀和主觀指標上均有抗抑鬱效果及認知益處。
- 去年8月，Neuralstem獲得National Institutes of Health（NIH/美國國家衛生研究院）撥付約100萬美元的2期小型企業創新研究經費，以開展NSI-189預防和治療糖尿病性神經病變的臨床前研究。
- 誠如之前於2017年7月所公佈的數據，NSI-189的探索性第二期臨床試驗探討每天服用一次40毫克和每天服用兩次40毫克NSI-189在治療重度抑鬱症（MDD）方面與安慰劑比照的藥效，在醫生計量的主要終點上未能達到統計顯著性。該研究採用兩期順序平行比較設計（SPCD），並沒有達到Montgomery-Asberg Depression Rating Scale（MADRS/Montgomery-Asberg抑鬱量表）抑鬱症狀在統計學上顯著下降的主要療效終點。但是，正如我們在頂綫結果中所報告，40毫克QD劑量在MADRS呈方向性陽性，並且在幾個關鍵的次要療效終點上達到統計顯著性。
- Neuralstem計劃在2018年下半年與美國食品藥品監督管理局（FDA）舉行會議，以探討NSI-189的臨床開發路綫。
企業概要
- 公司在11月委任醫學博士David Recker為首席醫療官。Recker博士在藥物開發的多個治療領域積累了20多年的豐富經驗，包括中樞神經系統疾病和細胞治療，並且曾經參與臨床策略開發的多個領域，包括產品注册和行銷支援、臨床試驗開發和執行、數據詮釋、關鍵意見領袖開發和支援。
- 藥學博士、心理健康專家（MHP）Cristina Csimma在9月加入董事會。Csimma女士帶來了生物製藥行業的豐富領導經驗，包括在藥物開發和監管及商業流程領域的專業知識。12月份，Neuralstem的大股東Tianjin委任Xi Chen博士加入公司董事會。Chen博士替任在發行A輪可轉換優先股時委任的董事Zhang Zhuo。
- 另外，在9月，公司獲美國專利及商標局頒發的另外兩項專利。該等專利廣泛保護使用神經幹細胞治療神經退行性疾病的方法，這是公司平臺的關鍵組成部分。首個新專利（美國專利編號9,744,194）涵蓋透過移植神經幹細胞治療神經退行性疾病的方法。第二項新專利（美國專利編號9,750,769）涵蓋經過改造以表達IGF-1的神經幹細胞，IGF-1是一種神經營養分子，在治療神經退行性疾病方面擁有廣泛的潜力。
- 在FTSE對其美國系列指數進行年度重構的過程中，Neuralstem在6月獲納入Russell Microcap® Index。
截至2017年12月31日止年度的財務業績
現金狀况和流動性：於2017年12月31日，現金和投資為1,170萬美元，低於2016年12月31日的2,020萬美元。减少850萬美元的原因是業務經營的現金使用以及償還380萬美元的長期債務；另一方面，2017年8月公開發售普通股和權證的所得款項540萬美元及行使已發行權證的所得款項320萬美元抵銷了部分减幅。
營運虧損：截至2017年12月31日止年度的營運虧損為1,330萬美元，低於2016年同期的虧損2,060萬美元。該年度營運虧損减少的主要原因是持續的企業重組和成本削减舉措；另一方面，隨著公司完成NSI-189的第2期臨床試驗，臨床試驗開支增加抵銷了部分减幅。
淨虧損：截至2017年12月31日的淨虧損為1,570萬美元或每股1.20美元（基本），低於2016年同期的2,110萬美元或根據拆股調整的每股2.53美元（基本）。淨虧損减少的主要原因是長期債務於2017年4月到期導致營運開支和利息開支减少；另一方面，與我們的權證債務公允價值變動相關的非現金開支抵銷了部分减幅。
研發開支：2017年的研發開支為810萬美元，比2016年開支减少510萬美元或38%。研發開支减少的主要原因是持續企業重組和成本削减舉措導致人事、設施和其他開支减少230萬美元，與我們已完成的NS-189第2期臨床試驗相關的成本减少210萬美元，以及非現金股票薪酬開支减少70萬美元。
一般和行政開支：2017年的一般和行政開支為550萬美元，比2016年的開支减少200萬美元或27%。一般和行政開支减少的主要原因是我們的持續企業重組和成本削减舉措導致工資和相關開支减少120萬美元，以及非現金股票薪酬開支减少100萬美元。
流動性：根據我們的現行經營計劃，本公司預計其現有現金、現金等價物和短期投資能够資助其業務經營直至2019年第2季度。
| Neuralstem, Inc. | |||||||
| Consolidated Balance Sheets | |||||||
| December 31, | |||||||
| 2017 | 2016 | ||||||
| ASSETS | |||||||
| CURRENT ASSETS | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 6,674,940 | $ | 15,194,949 | |||
| Short-term investments | 5,000,000 | 5,000,000 | |||||
| Trade and other receivables | 312,802 | 10,491 | |||||
| Current portion of related party receivable, net of discount | 58,784 | 53,081 | |||||
| Prepaid expenses | 402,273 | 646,195 | |||||
| Total current assets | 12,448,799 | 20,904,716 | |||||
| Property and equipment, net | 172,886 | 269,557 | |||||
| Patents, net | 883,462 | 990,153 | |||||
| Related party receivable, net of discount and current portion | 365,456 | 424,240 | |||||
| Other assets | 13,853 | 15,662 | |||||
| Total assets | $ | 13,884,456 | $ | 22,604,328 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| CURRENT LIABILITIES | |||||||
| Accounts payable and accrued expenses | $ | 875,065 | $ | 2,343,936 | |||
| Accrued bonuses | 418,625 | 852,963 | |||||
| Current portion of long-term debt, net of fees and discount | - | 3,705,787 | |||||
| Other current liabilities | 220,879 | 430,738 | |||||
| Total current liabilities | 1,514,569 | 7,333,424 | |||||
| Warrant liabilities | 3,852,882 | 3,921,917 | |||||
| Other long term liabilities | 1,876 | 18,209 | |||||
| Total liabilities | 5,369,327 | 11,273,550 | |||||
| STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Preferred stock, 7,000,000 shares authorized, $0.01 par value; 1,000,000 shares issued and outstanding in both 2017 and 2016 | 10,000 | 10,000 | |||||
| Common stock, $0.01 par value; 300 million shares authorized, 15,160,014 and 11,032,858 shares issued and outstanding in 2017 and 2016, respectively | 151,600 | 110,329 | |||||
| Additional paid-in capital | 217,050,174 | 204,239,837 | |||||
| Accumulated other comprehensive income | 2,631 | 3,905 | |||||
| Accumulated deficit | (208,699,276 | ) | (193,033,293 | ) | |||
| Total stockholders' equity | 8,515,129 | 11,330,778 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 13,884,456 | $ | 22,604,328 | |||
| Neuralstem, Inc. | |||||||
| Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss | |||||||
| Year Ended December 31, | |||||||
| 2017 | 2016 | ||||||
| Revenues | $ | 260,000 | $ | 16,246 | |||
| Operating expenses: | |||||||
| Research and development costs | 8,096,095 | 13,155,887 | |||||
| General and administrative expenses | 5,471,010 | 7,497,202 | |||||
| Total operating expenses | 13,567,105 | 20,653,089 | |||||
| Operating loss | (13,307,105 | ) | (20,636,843 | ) | |||
| Other income (expense): | |||||||
| Interest income | 70,269 | 58,835 | |||||
| Interest expense | (159,066 | ) | (1,141,297 | ) | |||
| Gain on related party settlement | - | 458,608 | |||||
| Gain (loss) from change in fair value of liability classified warrants | (1,470,174 | ) | 660,253 | ||||
| Fees related to issuance of liability classified warrants and other expenses | (799,907 | ) | (474,167 | ) | |||
| Total other income (expense) | (2,358,878 | ) | (437,768 | ) | |||
| Net loss | $ | (15,665,983 | ) | $ | (21,074,611 | ) | |
| Net loss per common share - basic and diluted | $ | (1.20 | ) | $ | (2.53 | ) | |
| Weighted average common shares outstanding - basic and diluted | 13,064,422 | 8,345,992 | |||||
| Comprehensive loss: | |||||||
| Net loss | $ | (15,665,983 | ) | $ | (21,074,611 | ) | |
| Foreign currency translation adjustment | (1,274 | ) | 834 | ||||
| Comprehensive loss | $ | (15,667,257 | ) | $ | (21,073,777 | ) | |
關於Neuralstem
Neuralstem是一家臨床階段生物製藥公司，專注於為醫療需求未獲滿足的神經系統疾病開發創新療法。公司擁有兩種領先的開發候選藥物：
- NSI-189是一種小分子產品，在治療重度抑鬱症（MDD）方面處於臨床開發階段，在治療Angelman綜合症、照射誘發的認知障礙、1型和2型糖尿病和中風方面處於臨床前開發階段。
- NSI-566是一種幹細胞療法，目前正在測試其治療中風癱瘓、肌萎縮側索硬化（ALS）和慢性脊髓損傷（cSCI）的療效。
Neuralstem的多元化候選藥品組合基於其專有的神經幹細胞技術。
有關前瞻性資訊的警告說明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）的「安全港」條款作出的「前瞻性陳述」。此類前瞻性陳述與未來而非與過去的事件有關，並可能常以「期望」、「預期」、「意圖」、「計劃」、「相信」、「尋求」或「將要」等詞語加以識別。就其性質而言，前瞻性陳述所涉事宜的不確定程度各不相同。特定風險和不確定性可導致我們的實際結果與我們前瞻性陳述中所述內容存在重大差异，包括潜在產品的開發和商業化中固有的風險、臨床試驗結果或監管部門批准或放行的不確定性、未來資金的需求、對合作夥伴的依賴程度以及能否維持我們的知識產權。實際結果可能與該等前瞻性陳述中所預期的結果有重大差异。有關可能影響我們結果的潜在因素及其他風險和不確定性的更多資訊在Neuralstem的定期報告中不時有詳細說明，包括提交給證券交易委員會(SEC)的截至2017年12月31日止年度的10-K表格年報，以及提交給SEC的其他報告。我們不承擔更新任何前瞻性陳述的任何義務。
聯絡人：
Kimberly Minarovich
Argot Partners（投資者關係部）
212-600-1902
neuralstem@argotpartners.com