·L’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a élargi ses recommandations concernant le financement par les fonds publics du traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale (AS).
·Les recommandations continuent malheureusement à limiter l’accès au traitement pour de nombreux patients atteints d’AS.
·Les gouvernements provinciaux ont le dernier mot dans la prise des décisions concernant le remboursement par les régimes d’assurance médicaments publics.
MISSISSAUGA, Ontario, 01 mars 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- L’ACMTS a diffusé aujourd’hui une mise à jour des recommandations sur lesquelles pourraient se fonder les décisions des diverses autorités provinciales concernant le remboursement de SPINRAZA (nusinersen) par les régimes d’assurance médicaments publics. SPINRAZA est le premier et le seul médicament approuvé s’étant avéré efficace contre l’amyotrophie spinale (AS). La portée des recommandations a été élargie pour inclure les patients répondant aux critères suivants :
Documentation génétique d’une amyotrophie spinale 5q résultant de la délétion ou de la mutation homozygote du gène SMN1 sur le chromosome 5q, ou documentation génétique de l’état hétérozygote composite du patient.
Patient présymptomatique ayant deux ou trois copies du gène SMN2, ou
Patient atteint d’amyotrophie spinale depuis moins de six mois, ayant deux copies du gène SMN2 et chez lequel les symptômes sont survenus plus d’une semaine après la naissance et à l’âge de sept mois au plus tard, ou
Patient de 12 ans ou moins chez lequel les symptômes sont survenus après l’âge de six mois et qui n’a jamais acquis la capacité de marcher sans aide.
Patient n’ayant pas besoin d’une ventilation effractive permanente à l’heure actuelle.
L’amyotrophie spinale (AS), une maladie neurodégénérative et invalidante, est la principale cause génétique de décès chez les enfants en bas âge. Les enfants atteints de la forme la plus grave d’amyotrophie spinale survivent rarement au-delà de l’âge de deux ans. L’amyotrophie spinale est une maladie rare dont l’incidence est d’environ 1 cas sur 10 000 naissances vivantes.
Même si l’élargissement des recommandations permettra à un plus grand sous-groupe de patients atteints d’AS d’accéder au traitement, les critères cliniques faisant partie des recommandations continuent malheureusement à limiter l’accès au traitement pour de nombreux patients atteints d’AS qui auraient avantage à recevoir SPINRAZA, le seul traitement disponible pouvant avoir un impact transformateur. Le traitement demeure notamment inaccessible aux patients ayant plus de 12 ans et à ceux ayant acquis la capacité de marcher sans aide (AS de type III).
« Biogen convient que l’ACMTS a reconnu le besoin urgent de rendre SPINRAZA plus accessible aux patients canadiens, mais nous demeurons extrêmement inquiets concernant les patients atteints d’amyotrophie spinale qui ne répondent toujours pas aux critères de l’ACMTS », dit Marina Vasiliou, directrice générale de Biogen Canada. « L’ACMTS s’est prononcée et maintenant il appartient aux gouvernements provinciaux de prendre une décision concernant le remboursement du traitement par leurs régimes d’assurance médicaments publics respectifs. Nous prévoyons continuer à travailler en collaboration avec les gouvernements provinciaux pour les appuyer dans leurs tâches et faciliter le remboursement soutenu du traitement pour tous les patients atteints d’AS au Canada ».
Dans le cadre du vaste programme de développement de Biogen comportant une abondance d’études cliniques, SPINRAZA a amélioré significativement les taux de survie et les fonctions motrices chez de nombreux patients de tout âge et présentant divers types d’AS. SPINRAZA a obtenu l’homologation de Santé Canada en juin 2017. L’ACMTS et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec ont reçu les mêmes données cliniques au moment de la nouvelle demande d’examen du dossier déposée par Biogen. En décembre 2018, l’INESSS du Québec a diffusé des recommandations mises à jour qui préconisaient le remboursement du traitement pour les patients de tout âge, quel que soit le type d’AS dont ils sont atteints. Comme l’indiquait le communiqué de presse du gouvernement du Québec le 18 décembre 2018, « Cette annonce fait suite à une entente conclue par les membres de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique, à laquelle le Québec a participé activement. Cette entente a permis aux provinces d’obtenir des conditions économiques favorisant l’inscription du médicament. »
« L’équipe Biogen estime que SPINRAZA exerce des effets clairement bénéfiques chez les patients présentant tout type d’amyotrophie spinale. Les gouvernements, les organismes de réglementation, les payeurs et le corps médical dans plus de 45 pays et régions à travers le monde ont reconnu les bienfaits importants de SPINRAZA », ajoute Mme Vasiliou. « Nous espérons que les autres provinces canadiennes suivront l’exemple du Québec en rendant le médicament accessible à tous les patients atteints d’amyotrophie spinale, afin d’assurer un accès équitable au traitement partout au Canada. »
Déclaration de Cure SMA Canada :
« L’équipe Cure SMA Canada est ravie d’apprendre qu’un plus grand nombre de ses patients pourront accéder au traitement. Pour les patients concernés et leur famille, cela représente de l’espoir et la perspective d’un meilleur avenir, grâce à une meilleure santé et à une vie prolongée. Par contre, nous sommes déçus que certains de nos patients demeurent privés d’options thérapeutiques. Ce médicament était leur seul espoir. Imaginez ce qu’éprouvent ces patients et leur famille en sachant que d’autres patients ont maintenant accès à ce médicament salvateur, mais pas eux. Nous partageons leur tristesse, mais nous leur promettons que nous n’abandonnerons pas la lutte. Nous n’acceptons pas cette position. »
- Susi Vander Wyk, directrice administrative, Cure SMA Canada
Déclaration de Lawrence Korngut, MD :
« Les critères recommandés par l’ACMTS sont inquiétants pour de nombreux adolescents et adultes atteints d’amyotrophie spinale, particulièrement pour ceux qui sont capables de marcher sans aide ou qui l’ont déjà été (c’est-à-dire pour ceux qui présentent une AS de type III). D’après mon expérience, en raison de la faiblesse et du fonctionnement limité propres à l’amyotrophie spinale, la plupart des patients atteints ont comme priorité de préserver leur mobilité et leur autonomie autant que possible. Il est vraiment dommage que seuls les patients de ce genre qui habitent au Québec auront accès à SPINRAZA, alors que les patients ailleurs au Canada en seront privés. »
Lawrence Korngut MD MSc FRCPC
Professeur agrégé (Neurologie)
Directeur, Programme neuromusculaire de Calgary et EMG (Zone de Calgary)
Neurosciences cliniques, South Health Campus
Déclaration de Craig Campbell, MD :
« D’après les nouveaux critères de l’ACMTS, les patients atteints d’AS de type III qui sont encore ambulatoires n’ont pas accès au traitement. Selon les données probantes les plus récentes et le jugement des cliniciens, ces patients auraient grandement avantage à recevoir le traitement par nusinersen afin de maintenir leur capacité de marcher sans aide. Bon nombre de cliniciens canadiens trouvent qu’il est très important de traiter ce groupe de patients avec SPINRAZA. »
Craig Campbell MD MSc FRCPC
Chef de division de neurologie pédiatrique
Vice-président de la recherche, pédiatrie
Hôpital pour enfants LHSC
Professeur agrégé, Western University
Pour de plus amples renseignements, contactez :
Thérèse Gagnon-Kugler
therese.gagnonkugler@biogen.com
À propos de Biogen
La mission de Biogen est claire : innover en neuroscience. Biogen découvre, met au point et commercialise des médicaments novateurs à l’échelle mondiale pour venir en aide aux personnes atteintes de maladies neurologiques et neurodégéneratives graves. Fondée in 1978 par Charles Weissman, Heinz Schaller, Kenneth Murray et par les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp, Biogen fut l’une des premières sociétés de biotechnologie à voir le jour. Aujourd’hui, l’entreprise offre la gamme de produits la plus renommée pour traiter la sclérose en plaques, vient de lancer le premier traitement approuvé pour l’amyotrophie spinale et cherche à faire avancer les travaux de recherche en neuroscience, notamment dans les domaines suivants : maladie d’Alzheimer et démence, sclérose en plaques et neuro-immunologie, troubles moteurs, troubles neuromusculaires, douleur, ophtalmologie, neuropsychiatrie et troubles neurologiques aigus. De plus, Biogen fabrique et commercialise des produits biologiques ultérieurs, inspirés de produits innovants.
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