• La Société est sur la bonne voie pour soumettre sa demande de mise sur le marché européen au 4e trimestre 2022
• Aucune étude supplémentaire n'est requise
PITTSBURGH, 23 sept. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (la « Société ») (NASDAQ : KRYS), chef de file de la thérapie génique redosable, a annoncé aujourd'hui que le Comité pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif pour le plan d'investigation pédiatrique (PIP) sur beremagene geperpavec (B-VEC) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique.
Dans le cadre du processus réglementaire pour l'enregistrement de nouveaux médicaments en Europe, l'EMA exige des entreprises qu'elles fournissent un PIP décrivant leur stratégie d'investigation sur le nouveau médicament au sein de la population pédiatrique. Un PIP approuvé est une condition préalable au dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM). Cet avis positif est basé sur le programme d'innocuité non clinique portant sur B-VEC ainsi que sur les données des études cliniques menées aux États-Unis qui seront incluses dans la prochaine AMM.
« L'approbation du PIP fournit une voie claire à suivre, et nous sommes impatients de travailler avec l'EMA et le PDCO pour apporter cet important traitement sur le marché européen le plus rapidement possible », a déclaré Suma Krishnan, présidente de la recherche et du développement.
Sur la base de cet avis positif, la Société serait éligible à deux années supplémentaires d'exclusivité commerciale dans l'UE, en plus de l'exclusivité de dix ans sur le marché européen après l'approbation de mise sur le marché dans l'UE.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'EMA ont chacune accordé la désignation de médicament orphelin à B-VEC pour le traitement de l'EBD. La FDA a accordé à B-VEC la désignation « fast track » de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT - thérapie avancée de médecine régénérative) et la désignation de Rare Pediatric Disease (maladie pédiatrique rare) pour le traitement de l'EBD. B-VEC est éligible pour recevoir un Priority Review Voucher (PRV - droit d'accès à un examen prioritaire) après approbation de B-VEC aux États-Unis. L'EMA a accordé l'éligibilité en tant que PRIority MEdicines (PRIME - médicament prioritaire) à B-VEC pour le traitement de l'EBD.
À propos de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD)
L'EBD est une maladie rare et grave qui affecte la peau et les tissus muqueux. Elle est causée par une ou plusieurs mutations dans un gène appelé COL7A1, responsable de la production du collagène protéique de type VII (COL7) qui forme des fibrilles d'ancrage liant le derme (couche interne de la peau) à l'épiderme (couche externe de la peau). L'absence de fibrilles d'ancrage fonctionnelles chez les patients atteints d'EBD conduit à une peau extrêmement fragile qui forme des cloques et se déchire à cause de frottements légers ou de traumatismes. Les patients atteints d'EBD souffrent de plaies ouvertes, conduisant à des infections cutanées, à une fibrose pouvant provoquer la fusion des doigts et des orteils, et finalement à un risque accru de développer une forme agressive de carcinome épidermoïde qui, dans les cas graves, peut être mortelle.
À propos de B-VEC
B-VEC est une thérapie génique expérimentale, non invasive, topique et redosable conçue pour livrer deux copies du gène COL7A1 lorsqu'il est appliqué directement sur les plaies causées par l'EBD. B-VEC a été développé pour traiter l'EBD au niveau moléculaire en fournissant aux cellules cutanées du patient le modèle pour fabriquer des protéines COL7 normales, s'attaquant ainsi au mécanisme fondamental causant la maladie.
À propos de Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ : KRYS) est une société spécialisée dans les thérapies géniques à un stade crucial qui tire parti de sa plateforme exclusive de thérapie génique redosable et de ses capacités de fabrication internes pour développer des médicaments qui changent la vie des patients atteints de maladies graves, y compris de maladies rares de la peau, du poumon et d'autres domaines. Pour tout complément d'information, veuillez consulter http://www.krystalbio.com et suivre @KrystalBiotech sur LinkedIn et Twitter.
Énoncés prospectifs
Toute déclaration contenue dans le présent communiqué de presse concernant les attentes, plans et perspectives futurs de la Société, y compris les déclarations portant sur le moment de la soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché de la Société et autres affirmations contenant les termes « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », « peut », « planifier », « prédire », « projeter », « viser », « potentiel », « susceptible », « pourra », « pourrait », « devrait », « continuer » ainsi que l'usage du futur ou du conditionnel et d'autres expressions similaires, constituent des énoncés prospectifs au sens des dispositions relatives à la sphère de sécurité de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans ces énoncés prospectifs en raison de divers facteurs importants, y compris : les incertitudes associées à l'examen réglementaire des essais cliniques et des demandes d'approbations de mise sur le marché, la disponibilité ou le potentiel commercial des produits candidats, y compris B-VEC, le caractère suffisant des ressources de trésorerie de la Société et la nécessité d'un financement supplémentaire, ainsi que d'autres facteurs importants tels que décrits dans la rubrique « Risk factors » (Facteurs de risque) des rapports annuels et trimestriels de la Société déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. En outre, les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse représentent le point de vue de la Société à la date de celui-ci. La Société prévoit que les événements et développements ultérieurs soient susceptibles d'entraîner un changement de son point de vue. Toutefois, si la Société peut choisir d'actualiser ces énoncés prospectifs ultérieurement, elle décline expressément toute obligation de le faire. Ces énoncés prospectifs ne doivent pas être considérés comme représentant le point de vue de la Société à une date ultérieure à celle du présent communiqué de presse.
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Krystal Biotech
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Source : Krystal Biotech, Inc.
