TORONTO, 25 sept. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), compagnie biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de nouveaux traitements contre des maladies génétiques rares et très rares, a annoncé aujourd’hui l’approbation d’EVKEEZAMD (évinacumab pour injection) au Canada. EVKEEZA a été approuvé par Santé Canada en complément d’un régime alimentaire et d’autres traitements réduisant le taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (C-LDL) pour le traitement des patients adultes et des enfants âgés de 5 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo). Le médicament sera disponible sur le marché canadien dès le 25 novembre 2023. EVKEEZA, premier anticorps monoclonal inhibant la protéine angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3), constitue un nouveau traitement contre la HFHo. EVKEEZA est administré par perfusion intraveineuse de 60 minutes toutes les 4 semaines. Le traitement peut désormais être prescrit aux patients atteints de HFHo au Canada.
« L’approbation et le lancement d’EVKEEZA au Canada pour traiter l’hypercholestérolémie familiale homozygote est un exemple de notre engagement à fournir de nouveaux traitements innovants aux personnes qui vivent avec des maladies rares, voire ultrarares, explique Monty Keast, vice-président et directeur général d’Ultragenyx Canada. Nous sommes impatients de collaborer avec les prestataires de soins de santé, les patients atteints de HFHo et les payeurs de partout au pays afin de rendre accessible ce médicament qui peut modifier le sort des personnes ayant la HFHo. »
« La HFHo est une maladie athérosclérotique grave associée à une morbidité cardiovasculaire précoce qui, dans la plupart des cas, ne répond pas adéquatement aux traitements hypocholestérolémiants actuellement offerts, dit le professeur Daniel Gaudet, lipidologue et directeur de l’Unité des troubles lipidiques graves du Centre de médecine génétique communautaire de la Faculté de médecine de l’Université de Montréal. Notre expérience des études cliniques de phases 2 et 3 menées ces dernières années a clairement montré qu’en association avec un régime alimentaire et d’autres traitements visant à réduire le cholestérol à lipoprotéines de basse densité (C-LDL), l’évinacumab constitue une option efficace pour réduire considérablement les niveaux de C-LDL, entre autres lipoprotéines athérogènes chez les patients atteints de HFHo. »
À propos de l’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo)
La HFHo, également appelée « HF homozygote », est la forme la plus grave d’hypercholestérolémie héréditaire. Cette maladie très rare touche 1 personne sur 300 000 dans le monde. Il existe un effet fondateur dans la population canadienne francophone, avec une prévalence estimée à 1 personne sur 250 000. La HFHo frappe des familles et se transmet par le père et la mère. Les personnes qui en souffrent présentent des taux de cholestérol LDL (« mauvais cholestérol ») extrêmement élevés dès leur naissance. Cette hypercholestérolémie peut conduire à des crises cardiaques, des atteintes des valves cardiaques ou d’autres problèmes à un âge précoce. Pour en savoir plus sur la HFHo, veuillez visiter le site www.hofhdisease.ca.
À propos d’EVKEEZAMD (évinacumab pour injection)
L’évinacumab, substance active d’EVKEEZA, se fixe à une protéine présente dans l’organisme appelée « ANGPTL3 » et bloque ses effets. ANGPTL3 participe au contrôle de la production de cholestérol, et le blocage de son activité permet de réduire la production de cholestérol. EVKEEZA est administré par perfusion toutes les 4 semaines.
EVKEEZA est approuvé par Santé Canada en complément d’un régime alimentaire et d’autres traitements réduisant le taux de C-LDL pour le traitement des patients adultes et des enfants âgés de 5 ans et plus atteints de HFHo. Les effets d’EVKEEZA sur la morbidité et la mortalité cardiovasculaires n’ont pas été déterminés.
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : REGN) a découvert et développé EVKEEZA et commercialisé le produit aux États-Unis seulement. Ultragenyx est responsable des efforts de commercialisation d’EVKEEZA dans les autres pays.
Indications
Au Canada, EVKEEZAMD (évinacumab pour injection) est indiqué en complément d’un régime alimentaire et d’autres traitements réduisant le taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (C-LDL) pour le traitement des patients adultes et des enfants âgés de 5 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo).
Les effets d’EVKEEZA sur la morbidité et la mortalité cardiovasculaires n’ont pas été déterminés.
RENSEIGNEMENTS D’INNOCUITÉ IMPORTANTS SUR LES PERFUSIONS D’EVKEEZAMD (évinacumab pour injection)
Consultez votre professionnel de la santé avant de prendre EVKEEZA, afin de réduire la possibilité d’effets indésirables et d’utiliser adéquatement le médicament. Des réactions d’hypersensibilité, y compris l’anaphylaxie et des réactions à la perfusion (p. ex., prurit au point de perfusion), ont été signalées avec EVKEEZA. En cas de signes ou de symptômes de réaction d’hypersensibilité grave, cesser le traitement par EVKEEZA, traiter conformément aux normes de soins et surveiller jusqu’à la résolution des signes et symptômes.
Les effets indésirables les plus fréquents d’EVKEEZA étaient une rhinopharyngite (13,7 % par rapport à 13,0 % dans le groupe placebo), une maladie pseudogrippale (7,7 % par rapport à 5,6 % dans le groupe placebo), des étourdissements (6,0 % par rapport à 0 % dans le groupe placebo), une douleur au dos (5,1 % par rapport à 3,7 % dans le groupe placebo) et des nausées (5,1 % par rapport à 1,9 % dans le groupe placebo). La fatigue (15 %) a été reconnue comme un effet indésirable d’EVKEEZA uniquement chez les patients pédiatriques âgés de 5 à 11 ans.
Qui ne devrait pas utiliser EVKEEZAMD?
Vous ne devriez pas utiliser EVKEEZA si vous êtes allergique à l’évinacumab ou à tout autre ingrédient d’EVKEEZA.
Si vous êtes enceinte, si vous pensez être enceinte ou que vous planifiez une grossesse, demandez conseil à votre professionnel de la santé avant de prendre EVKEEZA. EVKEEZA peut nuire à votre enfant à naître. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous entamez une grossesse pendant votre traitement avec EVKEEZA. Si vous êtes fertile :
- Votre professionnel de la santé peut faire un test de grossesse avant de commencer le traitement avec EVKEEZA.
- Vous devez utiliser une méthode contraceptive efficace pendant le traitement et pendant au moins les 5 mois qui suivent la dernière administration d’EVKEEZA. Discutez avec votre professionnel-le de la santé de la meilleure méthode de contraception pour vous pendant cette période.
- Si vous allaitez ou prévoyez allaiter, demandez conseil à votre professionnel de la santé avant de prendre EVKEEZA. On ne sait pas si EVKEEZA est excrété dans le lait maternel. Vous et votre professionnel de la santé devrez décider si vous pouvez prendre EVKEEZA et allaiter.
Vous pouvez signaler des effets indésirables par courriel à ultragenyx@primevigilance.com.
Veuillez consulter la MONOGRAPHIE DE PRODUIT, qui renferme des RENSEIGNEMENTS SUR LE MÉDICAMENT POUR LES PATIENTS, pour en savoir plus.
À propos d’Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx est une société biopharmaceutique déterminée à apporter de nouvelles thérapies aux patients traités dans le cadre de maladies génétiques rares et ultrarares graves. La société a bâti un portefeuille diversifié composé de médicaments et de traitements candidats approuvés afin de traiter des pathologies caractérisées par d’importants besoins médicaux non satisfaits et une biologie claire, et pour lesquelles il n’existe généralement aucune thérapie approuvée traitant la maladie sous-jacente.
La société est menée par une équipe de direction expérimentée dans la mise au point et la commercialisation de solutions thérapeutiques contre les maladies rares. La stratégie d’Ultragenyx se fonde sur un développement de médicaments rapide et rentable, dans le but de fournir des thérapies sûres et efficaces aux patients pris en charge dans la plus grande urgence.
Pour en savoir plus sur Ultragenyx, veuillez consulter le site www.ultragenyx.ca.
Contacts
Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.
Médias
Jeff Blake
(+1) 415 612-7784
media@ultragenyx.com
