LONDEN, July 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kaerus Bioscience Ltd. (www.kaerusbio.com), een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van therapeutica voor zeldzame genetische syndromen van neurologische ontwikkeling, kondigde vandaag aan dat het een Fase 1 klinische studie is gestart met KER-0193, de BK-kanaalmodulator die wordt ontwikkeld voor het fragiele-X-syndroom. Het fragiele-X-syndroom is wereldwijd de meest voorkomende erfelijke oorzaak van autisme en verstandelijke beperkingen en komt wereldwijd voor bij meer dan 1,5 miljoen mensen. Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor het fragiele-X-syndroom.
“Het BK-modulatorprogramma van Kaerus is een potentiële gamechanger op het gebied van therapeutische ontwikkeling voor het fragiele-X-syndroom,” zegt Ring en voegt eraan toe: “Onze belangrijkste BK-modulator KER-0193 is ontwikkeld om specifiek een afwijking in de hersenfunctie aan te pakken die uniek verbonden is met de genetica van het fragiele-X-syndroom.”
“De start van ons Fase 1 programma voor KER-0193 is een opwindende mijlpaal voor Kaerus, na meer dan 5 jaar investering in onderzoek en ontwikkeling op het gebied van BK-kanaalmodulatoren. Dit is mogelijk gemaakt door sterke samenwerkingsverbanden met academische partners, klinische experts en onderzoeksstichtingen zoals FRAXA,” aldus Robert Ring, PhD, Chief Executive Officer, Kaerus Bioscience.
Michael Tranfaglia, MD, medeoprichter van de FRAXA Research Foundation zegt hierover: “We zijn erg enthousiast over de therapeutische strategie die zich richt op BK-kanalen en we geloven dat het een significant verschil kan maken in het leven van mensen met fragiele-X-syndroom,” eraan toevoegend dat “De hoofdmolecule KER-0193 van Kaerus zich in een uitstekende positie bevindt om zich te richten op dit goed gevalideerde behandeldoel bij het fragiele-X-syndroom. Ik ben er ook van overtuigd dat deze behandelingsaanpak waardevol kan zijn bij een groot aantal andere neurologische ontwikkelingsstoornissen. FRAXA heeft gedurende vele jaren een enorme hoeveelheid onderzoek gefinancierd naar de hypofunctie van BK-kanalen bij het fragiele-X-syndroom en de potentiële waarde van BK-kanaalmodulatoren voor de behandeling van deze aandoening.”
De Fase 1 klinische studie, die wordt uitgevoerd in België, onderzoekt de veiligheid en verdraagbaarheid van KER-0193 bij gezonde vrijwilligers en zal naar verwachting in 2025 worden afgerond.
Ring voegde eraan toe: “Het BK-modulatorprogramma van Kaerus heeft het bedrijf ook een platform gegeven om behandelingen voor diverse andere indicaties verder te ontwikkelen, met duidelijke kansen bij een reeks genetische epilepsieën.”
Over KER-0193
KER-0193 is een nieuwe, gepatenteerde en oraal beschikbare kleine moleculemodulator van BK-kanalen die ontdekt is door Kaerus. Het is aangetoond dat KER-0193 brede effecten heeft op het verbeteren van syndroomgerelateerde gedrags-, sensorische en cognitieve tekorten waargenomen bij genetische diermodellen met fragiele-X-syndroom.
