SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, 12 mai 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ : GBT) a annoncé aujourd'hui que six abstracts relatifs à son programme de développement sur la drépanocytose seront présentés dans le cadre du Congrès virtuel 2021 de l'Association européenne d'hématologie (EHA), qui se tiendra en virtuel du 9 au 17 juin 2021. Les résultats de l’analyse de l'étude de Phase 2a HOPE-KIDS 1 (GBT440-007) menée chez des enfants de 4 à 11 ans atteints de drépanocytose et traités par Oxbryta® (voxelotor) en comprimés seront présentés pour la première fois, dans une séance orale.
L'analyse de HOPE-KIDS 1, qui a évalué 45 enfants traités par Oxbryta (1 500 mg ou l'équivalent ajusté au poids), a montré que 47 % des enfants ont obtenu une augmentation de l'hémoglobine de >1 g/dL à 24 semaines. Une réduction des marqueurs de l'hémolyse a également été observée. Oxbryta a été bien toléré et aucun effet secondaire inconnu n'a été observé. Les principaux effets secondaires liés au traitement étaient des diarrhées (11 %), des vomissements (11 %) et une éruption cutanée (11 %).
Ces observations faites dans l'étude HOPE-KIDS 1 sont conformes aux données de l'étude de Phase 3 HOPE chez des patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus, publiée dans The New England Journal of Medicine et présentée dans le cadre du Presidential Symposium lors du Congrès de l'EHA en juin 2019. L'analyse complète des données sur 72 semaines de l'étude HOPE, récemment publiée dans The Lancet Haematology, montre une amélioration durable des taux d'hémoglobine et une réduction de l'hémolyse chez les patients recevant Oxbryta.
« Il existe un besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques pour les jeunes enfants atteints de drépanocytose. Nous pensons qu'en réduisant la falciformation et la destruction des globules rouges, et donc en atténuant l'anémie et l'hémolyse qui caractérisent cette maladie génétique dévastatrice dès le plus jeune âge, on pourrait modifier l’évolution de la maladie et atténuer les complications graves et engageant le pronostic vital », a déclaré le Dr Ted W. Lowe, PDG de GBT. « Nous sommes encouragés par toutes les nouvelles données qui seront présentées lors du Congrès de l'EHA cette année, confirmant l'intérêt d’une utilisation d'Oxbryta en vie réelle ou dans le cadre d’essais cliniques. Nous sommes impatients d'élargir l'accès à Oxbryta, au fil du temps, au plus grand nombre de patients atteints de drépanocytose aux États-Unis, en Europe, dans les pays membres du Conseil de Coopération du Golfe et d'autres régions. »
L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté d'examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM), déposée par GBT, en vue d'obtenir une AMM complète pour Oxbryta en Europe, comme traitement de l'anémie hémolytique chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus. GBT prévoit aussi de demander une autorisation aux États-Unis pour étendre l’utilisation potentielle d’Oxbryta pour le traitement de la drépanocytose chez l'enfant dès l'âge de 4 ans.
Les abstracts de l'EHA sont disponibles sur https://ehaweb.org. Toutes les présentations orales et tous les posters seront disponibles sur le site de l'EHA le vendredi 11 juin à 9h00 CEST/15h EDT. Les autres abstracts qui seront présentés incluent des données en vie réelle justifiant l’utilisation d'Oxbryta chez les patients âgés de 12 ans et plus. Ci-dessous les détails complets :
Séance orale : Changer le paysage de la drépanocytose
Abstract n°S260 : Tolérance et efficacité de Voxelotor chez des enfants de 4 à 11 ans atteints de drépanocytose
Présentateur(trice) : Clark Brown, M.D., Ph.D., Children’s Healthcare of Atlanta
Q/R en direct : Mardi 15 juin à 16h00-16h45 CEST/10h00-10h45 EDT
Séance de posters : La drépanocytose
Abstract n°EP1209 : Expérience en vie réelle de Voxelotor pour le traitement des patients atteints de drépanocytose : Étude monocentrique
Présentateur(trice) : Alan R. Anderson, M.D., University of South Carolina School of Medicine Greenville
Abstract n°EP1206 : Expérience en vie réelle de patients atteints de drépanocytose traités par Voxelotor : Étude rétrospective multicentrique
Présentateur(trice) : Biree Andemariam, M.D., University of Connecticut Health
Abstract n°EP1198 : Le GBT021601 améliore la physiopathologie de drépanocytose dans un modèle murin
Présentateur(trice) : Kobina Dufu, Ph.D., GBT
Abstract n°EP1201 : Ictus cérébraux silencieux dans une cohorte d'enfants dans le cadre de l’histoire naturelle de la drépanocytose : Trop, Trop tôt ?
Présentateur(trice) : Raffaella Colombatti, M.D., Ph.D., Université de Padoue, Italie
Publication
Abstract n°PB1769 : Résultats rapportés par des patients pédiatriques recevant Voxelotor pour le traitement de la drépanocytose
Premier auteur : Clark Brown, M.D., Ph.D., Directeur de la Recherche clinique sur la drépanocytose, Children's Healthcare of Atlanta
À propos de la drépanocytose
Selon les estimations, la drépanocytose touche environ 100 000 personnes aux États-Unis2, 52 000 en Europe3 et des millions à travers le monde, en particulier parmi les personnes ayant une ascendance issue d’Afrique subsaharienne.2 Elle affecte également les personnes d'ascendance hispanique, sud-asiatique, sud-européenne et du Moyen-Orient.2 La drépanocytose est un trouble sanguin génétique héréditaire rare qui affecte l'hémoglobine, une protéine des globules rouges qui apporte l'oxygène aux tissus et aux organes dans l’ensemble de l’organisme.4 En raison d'une mutation génétique, les personnes atteintes de drépanocytose développent une hémoglobine anormale appelée hémoglobine S. En raison d’un processus appelé « polymérisation de l'hémoglobine », les globules rouges se dégradent, sont désoxygénés, prennent une forme de faucille et se rigidifient.4-6 La falciformation provoque une anémie hémolytique (faible taux d'hémoglobine due à la destruction des globules rouges) et des blocages dans les vaisseaux capillaires et les petits vaisseaux sanguins, ce qui entrave la circulation du sang et de l'oxygène dans tout l'organisme. La diminution de l'apport d'oxygène dans les tissus et les organes peut entraîner des complications mortelles, notamment des accidents vasculaires cérébraux et des dommages irréversibles au niveau desorganes.5-8
À propos d'Oxbryta® en comprimés (voxelotor)
Oxbryta (voxelotor) est un traitement oral, administré une fois par jour aux patients atteints de drépanocytose. Oxbryta agit en augmentant l'affinité de l'hémoglobine pour l'oxygène. Étant donné que l'hémoglobine S oxygénée n’est pas polymérisée, GBT pense qu’Oxbryta bloque la polymérisation, ainsi que la falciformation et la destruction des globules rouges qui en découlent, qui sont les premiers effets auxquels doivent faire face chaque personne atteinte de drépanocytose. Par la prise en charge de l'anémie hémolytique et l’amélioration de l'apport d'oxygène dans l'ensemble de l'organisme, GBT estime qu'Oxbryta a la capacité de modifier la progression de la drépanocytose. Le 25 novembre 2019, Oxbryta a reçu l'approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus.8
Dans la cadre de l'approbation accélérée, GBT continuera d'étudier Oxbryta dans l'étude HOPE-KIDS 2, une étude de post-approbation confirmatoire utilisant le Doppler transcranien fonctionnel (DTC) pour évaluer la vitesse des globules rouges et la capacité du traitement à réduire le risque d'accident vasculaire cérébral chez les enfants âgés de 2 à 15 ans.
Reconnaissant le besoin crucial de nouveaux traitements pour la drépanocytose, la FDA a accordé à Oxbryta les désignations de « Breakthrough Therapy » (traitement révolutionnaire), « Fast Track » (procédure accélérée), « Orphan Drug » (médicament orphelin) et « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour le traitement des patients atteints de drépanocytose. En outre, Oxbryta s'est vu attribuer la désignation de « Priority Medicines » (PRIME- médicament prioritaire) par l'Agence européenne des médicaments (EMA), et la Commission européenne (CE) a accordé à Oxbryta le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de drépanocytose.
Renseignements importants en matière d'innocuité
Oxbryta ne doit pas être administré en cas d’antécédents de réaction allergique au voxelotor ou à l'un des excipients d'Oxbryta. Veuillez vous reporter à la fin de la notice destinée aux patients pour obtenir une liste des excipients d'Oxbryta. Oxbryta peut provoquer de graves effets secondaires, notamment de graves réactions allergiques. Les patients doivent consulter leur médecin ou obtenir une aide médicale d'urgence en cas d'éruption cutanée, d'urticaire, d'essoufflement ou de gonflement du visage.
Les patients recevant des exsanguino-transfusions doivent communiquer à leur médecin les difficultés éventuelles d'interprétation de certains tests sanguins lors de la prise d'Oxbryta.
Les effets secondaires les plus courants d'Oxbryta incluent des maux de tête, de la diarrhée, des douleurs d'estomac (abdominales), des nausées, de la fatigue, des éruptions cutanées et de la fièvre. Il ne s'agit pas des seuls effets secondaires possibles d'Oxbryta.
Avant de prendre Oxbryta, les patients doivent indiquer à leur médecin tout problème médical et notamment s'ils présentent une pathologie hépatique. Les patientes doivent indiquer si elles sont enceintes ou si elles prévoient de tomber enceinte dans la mesure ou les effets d’Oxbryta sur le foetus sont inconnus, ou si elles allaitent ou prévoient d'allaiter car le passage ou non d’Oxbryta dans le lait maternel est inconnu, de même que les conséquences éventuelles pour le bébé.. Les patientes ne doivent pas allaiter pendant le traitement par Oxbryta et pendant au moins deux semaines après la dernière dose.
Les patients doivent indiquer à leur médecin tous les médicaments qu'ils prennent, y compris les médicaments, à base de vitamines et complements alimentaires à base de plantes vendus sur ordonnance ou en vente libre. Certains médicaments peuvent affecter le fonctionnement d'Oxbryta. Oxbryta peut également affecter le mode d’action d'autres médicaments.
Il est conseillé aux patients d'appeler leur médecin pour obtenir des conseils sur les effets secondaires. Les effets secondaires peuvent être signalés à la FDA aux États-Unis au 1-800-FDA-1088. Les effets secondaires peuvent également être signalés à Global Blood Therapeutics, au 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU).
À propos de Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte, au développement et à la distribution de traitements innovants pour redonner espoir aux communautés de patients mal-desservies. Fondée en 2011, GBT poursuit son objectif de transformer le traitement et les soins de la drépanocytose, maladie sanguine héréditaire, dévastatrice et permanente. La société a lancé Oxbryta® (voxelotor), le premier traitement approuvé par la FDA qui inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine S, la cause profonde de la dégradation des globules rouges dans la drépanocytose. GBT développe également son portefeuille de produits dans la drépanocytose avec l'inclacumab, un inhibiteur de la P-sélectine en cours de développement pour la prise en charge des crises douloureuses associées à cette maladie, ainsi que le GBT021601 (GBT601), un inhibiteur de la polymérisation de l'hémoglobine S de nouvelle génération. En outre, les équipes de recherche de GBT travaillent sur de nouvelles cibles pour mettre au point la prochaine vague de traitements dans la drépanocytose. Pour en savoir plus, veuillez consulter www.gbt.com et suivez l’actualité de la société sur Twitter @GBT_news.
Énoncés prospectifs
Certains énoncés contenus dans le présent communiqué de presse constituent des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform de 1995, y compris les énoncés contenant les mots « fera », « anticipe », « prévoit », « croit », « prédit », « estime », « s'attend à » et « a l'intention de » ou d'autres expressions similaires. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de GBT et les résultats réels pourraient différer sensiblement. Les énoncés contenus dans le présent communiqué de presse et qui ne sont pas des faits historiques sont considérés comme des énoncés prospectifs au sens de l'article 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. GBT formule ces énoncés prospectifs, y compris les énoncés concernant les priorités, l'implication, l'engagement, la détermination, les objectifs, la mission et la vision de GBT ; l'innocuité, l'efficacité et le mécanisme d'action d'Oxbryta et les autres caractéristiques du produit ; l'importance de réduire la falciformation et l'hémolyse et d'augmenter le taux d'hémoglobine ; la commercialisation, la distribution, la disponibilité, l'utilisation et le potentiel médical et commercial d'Oxbryta ; l'importance des données présentées lors du Congrès de l’EHA, y compris soutenant l'utilisation d'Oxbryta ; les études en cours et prévues sur Oxbryta ainsi que les protocoles, activités et attentes connexes ; les soumissions, le passage en revue et l'approbation règlementaires pour étendre potentiellement l'utilisation approuvée d'Oxbryta à davantage de patients aux États-Unis et pour traiter les patients en Europe et dans d’autres régions ; la modification du traitement, de l'évolution et du soin de la drépanocytose et l'atténuation des complications connexes ; le potentiel et la progression du pipeline de GBT, y compris l'inclacumab et d'autres produits candidats ; et le travail sur de nouvelles cibles et la découverte, le développement et la distribution de traitements, couverts par les dispositions d'exonération pour les énoncés prospectifs contenues dans l'article 27A du Securities Act et l'article 21E du Securities Exchange Act, et GBT fait cette déclaration afin de respecter les dispositions d'exonération. Ces énoncés prospectifs reflètent les opinions actuelles de GBT au sujet de ses plans, intentions, attentes, stratégies et perspectives, qui sont fondés sur les informations actuellement mises à la disposition de la société et sur les hypothèses formulées par la société. GBT ne peut en aucun cas garantir que les plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés et, en outre, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les présents énoncés prospectifs et seront affectés par une variété de risques et facteurs qui échappent au contrôle de GBT y compris, sans s'y limiter, les risques et incertitudes liés à la pandémie de COVID-19, notamment l'ampleur et la durée de l'impact sur les activités de GBT, y compris les activités de mise sur le marché, les efforts de règlementation, la recherche et le développement, les activités de développement institutionnel, et les résultats d'exploitation, qui dépendent tous de développements futurs qui sont très incertains et ne peuvent être prédits avec précision, tels que la durée réelle de la pandémie, les restrictions de déplacement, les mesures de quarantaine, la distanciation sociale et les exigences de fermeture d'entreprises aux États- Unis et dans d'autres pays, et l'efficacité des mesures prises à l'échelle internationale pour contenir et traiter la maladie ; les risques liés au fait que GBT continue d'établir ses capacités de commercialisation et peut ne pas être en mesure de mettre Oxbryta sur le marché avec succès ; les risques associés à la dépendance de GBT à l'égard de tiers pour les activités de développement, de fabrication, de distribution et de commercialisation liées à Oxbryta ; les actions des payeurs gouvernementaux et tiers, y compris celles liées au remboursement et à la tarification ; les risques et incertitudes liés aux produits concurrents et d'autres changements susceptibles de limiter la demande pour Oxbryta ; les risques que les autorités règlementaires puissent exiger des études ou données supplémentaires pour étayer la poursuite de la commercialisation d'Oxbryta ; les risques que des effets indésirables liés au médicament soient observés pendant la commercialisation ou le développement clinique ; le risque que les données et résultats ne respectent pas les exigences règlementaires ou soient autrement suffisants pour la poursuite du développement, de l'examen règlementaire ou de l'approbation ; le respect des financements et d'autres obligations en vertu du prêt Pharmakon ; le calendrier et la progression des activités conformément aux collaborations et aux accords de licence de GBT ; ainsi que les risques mentionnés dans le Rapport annuel de GBT sur Formulaire 10-K pour l'exercice fiscal clos le 31 décembre 2020, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants mentionnés dans les dépôts ultérieurs de GBT auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Sauf lorsque la loi l'exige, GBT n'assume aucune obligation de mettre à jour publiquement tout énoncé prospectif, que ce soit à la lumière de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.
Références
- Centers for Disease Control and Prevention website. Sickle cell Disease (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Consulté le 3 juin 2019.
- European Medicines Agency. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Consulté le 12 juin 2020.
- National Heart, Lung, and Blood Institute website. Sickle cell Disease. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Consulté le 5 août 2019.
- Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
- Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
- Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760.
- Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
- Informations sur la prescription des comprimés Oxbryta (voxelotor). South San Francisco, Californie. Global Blood Therapeutics, Inc. ; novembre 2019.
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