SÃO PAULO, July 14, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) anunciou hoje o início do programa de acesso expandido (PAE) para o voxelotor no Brasil destinado ao tratamento de doença falciforme (DF) em adultos e pacientes pediátricos de 12 anos ou mais que não podem ser tratados de forma satisfatória com um medicamento autorizado para uso no país. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu o aval ao programa, que está recrutando pacientes em centros clínicos brasileiros.
“Estima-se que existam até 100 mil pessoas com doença falciforme no Brasil, mas ainda não há tratamentos aprovados que abordem diretamente a causa subjacente da doença”, disse a Dra. Kim Smith-Whitley, vice-presidente executiva e chefe de pesquisa e desenvolvimento da GBT. “Como parte do nosso profundo e contínuo compromisso com o acesso de pacientes ao redor do mundo, temos o prazer de iniciar esse programa de acesso expandindo para pacientes elegíveis no Brasil que podem se beneficiar do voxelotor, que acreditamos poder potencialmente modificar o curso dessa doença debilitante.”
Uma terapia inovadora, oral, de dose única diária, voxelotor inibe diretamente a polimerização da hemoglobina, que é a causa raiz da falcização e destruição dos glóbulos vermelhos na doença falciforme. O processo de falcização provoca hemólise e anemia (baixos níveis de hemoglobina devido à destruição das hemácias), o que prejudica o fornecimento adequado de oxigênio para os tecidos e órgãos no corpo. O medicamento não está atualmente aprovado para comercialização pela Anvisa no Brasil.
Um programa de acesso expandido é um mecanismo para disponibilizar medicamentos em pré-aprovação, sob solicitação de um médico, para pacientes sem opção de tratamento alternativo. A autorização de um PAE pela Anvisa é baseada nos seguintes critérios:
- O produto destina-se a pacientes com uma doença grave, debilitante e com risco de vida.
- Não há alternativa terapêutica satisfatória com produtos registrados no Brasil.
- A autorização para o uso do produto é entregue com base no pedido, e somente sob a responsabilidade do médico prescritor, pois espera-se que ele forneça um benefício significativo para o paciente.
O medicamento será fornecido gratuitamente enquanto o paciente precisar do tratamento. Em parceria com a GBT, a iniciativa está sendo administrada pela divisão de acesso a medicamentos do Inceptua Group, que tem expertise na estratégia, design e implementação operacional de programas de acesso pré-aprovação que disponibilizam produtos farmacêuticos para pacientes, quando apropriado, em vários países ao redor do mundo.
Sobre a Doença Falciforme
A doença falciforme (DF) afeta mais de 100.000 pessoas nos Estados Unidos,1 estima-se que 52.000 pessoas na Europa2, até 100,000 pessoas no Brasil3 e milhões de pessoas em todo o mundo1, principalmente entre aqueles cujos ancestrais são da África Subsaariana. Também afeta pessoas de ascendência hispânica, do sul da Ásia, do sul da Europa e do Oriente Médio.1 A DF é uma doença rara do sangue herdada que ao longo da vida afeta a hemoglobina, uma proteína transportada pelos glóbulos vermelhos que fornece oxigênio aos tecidos e órgãos em todo o corpo.4 Devido a uma mutação genética, indivíduos com DF formam hemoglobina anormal conhecida como hemoglobina falciforme. Quando a hemoglobina falciforme torna-se desoxigenada, ela se polimeriza para formar bastonetes, que deformam as hemácias em células falciformes – em forma de crescente, rígidas.4,56
O processo de falcização recorrente causa destruição das hemácias, hemólises, anemia (baixa hemoglobina devido à destruição de glóbulos vermelhos) e bloqueios em capilares e pequenos vasos sanguíneos (vaso-oclusão), que impedem o fluxo de sangue e fornecimento de oxigênio por todo o corpo, comumente referido como crises vaso-oclusivas. A diminuição do fornecimento de oxigênio aos tecidos e órgãos pode levar a complicações com risco de vida, incluindo acidente vascular cerebral e danos irreversíveis aos órgãos.5,6,7,8,9 As complicações da DF começam na primeira infância e podem incluir comprometimento neurocognitivo, síndrome torácica aguda e síndrome silenciosa e acidente vascular cerebral evidente, entre outros problemas sérios.10 A intervenção precoce e o tratamento da DF mostraram potencial para modificar o curso desta doença, reduzir sintomas e eventos, prevenir danos a longo prazo nos órgãos e prolongar a expectativa de vida.5
Sobre o Voxelotor
Voxelotor é uma terapia oral tomada uma vez ao dia por pacientes com doença falciforme (DF). Voxelotor atua aumentando a afinidade da hemoglobina por oxigênio. Como a hemoglobina falciforme oxigenada não polimeriza, voxelotor inibe a polimerização da hemoglobina falciforme e a resultante falcização e destruição dos glóbulos vermelhos, o que leva à hemólise e à anemia, as patologias primárias encaradas pelas pessoas vivendo com DF. Por meio da abordagem de hemólise e anemia e melhorando a distribuição de oxigênio por todo o corpo, a GBT acredita que voxelotor tem o potencial de modificar o curso da DF.
Em novembro de 2019, a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu aprovação acelerada para os comprimidos de voxelotor, sob a marca Oxbryta®, para o tratamento da DF em adultos e crianças de 12 anos de idade ou mais velhas. E em dezembro de 2021, a FDA expandiu o uso aprovado de Oxbryta para o tratamento da DF em pacientes com 4 anos de idade e mais velhos nos Estados Unidos.10 Como condição para a aprovação acelerada para pacientes de 4 anos ou mais velhos nos Estados Unidos, a GBT está avaliando Oxbryta no HOPE-KIDS 2 Study, um estudo confirmatório pós-aprovação usando Doppler transcraniano (analisa a velocidade do fluxo sanguíneo no cérebro) para checar a capacidade da terapia em diminuir o risco de derrame em crianças de 2 anos até adolescentes de 14 anos de idade.
Em reconhecimento da necessidade crítica para novos tratamentos da doença falciforme, a FDA concedeu ao Oxbryta as designações de terapia inovadora, fast track, droga órfã e doença pediátrica rara para o tratamento de pacientes com DF. Além disso, Oxbryta recebeu o prestigioso prêmio Prix Galien USA 2021 por “Melhor Produto de Biotecnologia” da Fundação Galien.
Sobre a Global Blood Therapeutics
A Global Blood Therapeutics (GBT) é uma empresa biofarmacêutica dedicada a descoberta, desenvolvimento e entrega de tratamentos de mudança de vida que proporcionam esperança a comunidades de pacientes carentes, começando com a doença falciforme (DF). Fundado em 2011, a GBT está cumprindo seu objetivo de transformar o tratamento e o cuidado da DF, uma doença sanguínea hereditária devastadora e duradoura.
A empresa lançou o Oxbryta® (voxelotor), o primeiro medicamento aprovado pela FDA que inibe diretamente a polimerização da hemoglobina falciforme (HbS), a causa raiz da falcização dos glóbulos vermelhos na DF. A GBT também está avançando em seu programa de pipeline em DF com inclacumabe, um inibidor da P-selectina em fase 3 de desenvolvimento para tratar crises de dor associadas à doença, e GBT021601 (GBT601), o inibidor de polimerização de HbS de próxima geração da empresa. Além disso, as equipes de descoberta de medicamentos da GBT estão trabalhando em novos alvos para desenvolver a próxima geração de tratamentos para DF. Para saber mais, visite www.gbt.com e siga a empresa no Twitter @GBT_news.
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Referências
- Centers for Disease Control and Prevention. Sickle Cell Disease Data and Statistics (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Accessed June 7, 2022.
- European Medicines Agency. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Accessed June 12, 2020.
- Ministério da Saúde (Brasil), Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença Falciforme, Feb. 19, 2018
- National Heart, Lung, and Blood Institute. Sickle Cell Disease. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Accessed February 23, 2022
- Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
- Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
- Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760.
- Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
- Nader E, et al. Front Immunol. 2020 Mar 13;11:454.
- Kanter J, et al. Blood Rev. 2013 Nov;27(6):279-87.
