- 3mg/kg的剂量两次输注之后，TED的体征和症状均有显著和迅速的改善，与先前10mg/kg和20mg/kg剂量的结果基本一致
- 在接受3mg/kg剂量VRDN-001治疗的患者中，67%获得了眼球突出缓解，56%获得了全面的体征及症状缓解，67%达到临床活动评分（CAS）0或1，20%取得了复视完全缓解
- 在迄今为止接受VRDN-001治疗的所有21例患者中，71%获得了眼球突出缓解，67%得到了全面的体征及症状缓解，62%达到CAS 0或1，54%取得了复视完全缓解。所有剂量水平都显示了良好的安全性
- 3mg/kg剂量数据支持潜在的每月一次小剂量皮下给药方案
马萨诸塞州沃尔瑟姆, Jan. 17, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- 致力于成为免疫疗法研发和商业化领导者的全球生物制药公司Zenas BioPharma宣布，其合作伙伴Viridian Therapeutics, Inc.（一家专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病潜在的同类最优药物的生物制药公司，纳斯达克交易代码：VRDN）正在进行的抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体VRDN-001用于活动性甲状腺眼病（TED）患者的1/2期临床试验获得了第三个、低剂量队列的积极顶线临床数据。该数据进一步验证了VRDN-001（ZB001）的潜在差异化和同类最优特性。
该数据为Zenas正在中国进行的ZB001治疗甲状腺眼病（TED）的1/2期临床研究提供了进一步支持。Zenas于2020年10月获得Viridian独家授权，在大中华区开发、生产和商业化ZB001以及其它IGF-1R靶向化合物的非肿瘤适应症。
Viridian公司VRDN-001（ZB001）- 1/2期概念验证试验简介
这项双盲、安慰剂对照的1/2期试验的概念验证部分评估了两次静脉输注（间隔三周）VRDN-001（ZB001），在第一次输注六周后衡量疗效。试验对VRDN-001（ZB001）的3mg/kg、10mg/kg和20mg/kg剂量进行了评估，每个队列设计为包括6名随机接受药物治疗的患者和2名随机接受安慰剂治疗的患者。Viridian此前宣布了前两个剂量队列取得了积极结果，显示出该药物良好的安全性。第三个队列评估了VRDN-001（ZB001）3mg/kg剂量，并公布了6周数据。在3mg/kg剂量队列中，9名患者随机接受VRDN-001 (ZB001)治疗，以使所有经筛选符合条件并同意参与的患者都能参与试验，此外还有2名患者随机接受安慰剂治疗，其中一名接受安慰剂的患者在6周评估前中止了参与试验。
VRDN-001（ZB001）安全数据
VRDN-001（ZB001）在三个剂量队列组的所有患者中总体安全并且和耐受性良好。截至2022年12月19日（最后一次随访观察截止日期），接受VRDN-001（ZB001）治疗的患者没有报告严重不良事件（SAE）、停药、输液反应。3mg/kg剂量水平的安全性和耐受性概况与先前报道的结果基本一致。
VRDN-001（ZB001) 临床活性数据
包括3mg/kg（n=9)、10mg/kg（n=6）和20mg/kg（n=6）队列的所有VRDN-001（ZB001）治疗患者（n=21）均接受了两个完整疗程的治疗，以及对眼球突出、临床活动评分（CAS）和复视变化的评估。在这三个队列中，眼球突出和CAS的改善情况基本一致。初步分析显示，作为靶点作用生物标志物的系统性IGF-1水平在三个队列中也观察到了相似的增加。第6周时，在3mg/kg队列（n=9）和全部三个剂量队列（n=21）中观察到以下活性：
眼球突出
- 眼球突出反应率，定义为经眼球突出测量法评估的眼球突出比基线减少≥2毫米（mm）
- 在3mg/kg队列中达67%
- 全部三个剂量队列中达71%
- 按眼球突出测量法测定的相对于基线水平的眼球突出平均减少幅度
- 在3mg/kg队列中达2.7mm
- 全部三个剂量队列中达2.3mm
- 与基线水平相比，通过盲法、集中复核磁共振成像（MRI）测量的眼球突出平均减少幅度
- 在3mg/kg队列中达2.8mm（7名患者有MRI结果）
- 在所有三个剂量队列中达2.76mm（16名患者有MRI结果）
临床活动评分（CAS）
- 按TED体征和症状7分制测量方法对比基线的CAS平均降低幅度
- 在3mg/kg队列中达4.2分
- 全部三个剂量队列中达4.1分
- 对CAS的最大或接近最大治疗效果，定义为在TED症状和体征的7点综合测量中CAS得分为0或1
- 在3mg/kg队列中达67%
- 全部三个剂量队列中达62%
总体缓解
- 总体缓解率，定义为≥2mm的眼球突出减少且≥2分的CAS减少
- 在3mg/kg队列中达56%
- 全部三个剂量队列中达67%
复视
- 复视完全缓解，定义为有基线水平复视症状的患者按戈尔曼主观复视量表衡量达到0分
- 3mg/kg队列中达20%（5名患者有基线复视症状）
- 在全部三个剂量队列中达54%（13名患者有基线复视症状）
关于TED
TED是一种严重的影响和危害视力的自身免疫性疾病，会引起眼眶内的炎症，从而导致复视、疼痛，甚至失明。TED是一种进行性疾病，包括最初的活动期，随后过渡到慢性期。在中国，对于TED患者没有获批的治疗药物，治疗方案有限，而且通常涉及会带来严重副作用的高剂量类固醇或手术干预。
关于Viridian Therapeutics
Viridian Therapeutics是一家生物制药公司，专注于为严重和罕见疾病患者研发潜在的同类最优药物。Viriidian在抗体发现和工程方面的专业知识，使其能够在商业化已经确立的疾病领域，针对已验证药物靶点开发出差异化的治疗性候选药物。
Viridian正在推进用于甲状腺眼病（TED）患者治疗的多种候选药物的临床开发。公司最近启动了首个全球3期临床试验“THRIVE”，以评估VRDN-001在活动性TED患者中的安全性和疗效。Viridian还在进行评估VRDN-001用于慢性TED患者的一项2期概念验证试验。除了静脉给药VRDN-001项目外，该公司还在推进两种皮下给药候选药物，以期为TED患者提供更方便的治疗方案。Viridian正在针对自身免疫疾病和罕见疾病开发多个临床前项目。
Viridian总部位于马萨诸塞州的沃尔瑟姆。如需更多信息，请访问：https://www.viridiantherapeutics.com。
关于Zenas BioPharma
Zenas BioPharma是一家全球性生物制药公司，致力于成为面向世界各地患者的免疫疗法开发与商业化领域领先企业。依托覆盖全球的临床开发和运营，在面向不断发展变化的全球医疗环境以满足其价值要求的同时，Zenas不断推进深厚而均衡的全球产品组合，其中包含潜在的同类首创和同类最优自身免疫疗法，以服务于具有高度未满足医疗需求的领域。通过我们成功的业务发展战略，公司的产品管线持续增长。我们经验丰富的领导团队和广泛的业务合作伙伴共同推动卓越运营，以提供潜在的变革性疗法来改善自身免疫疾病和罕见病患者的生活。要了解有关Zenas BioPharma的更多信息，请访问www.zenasbio.com，并通过Twitter（@ZenasBioPharma）和LinkedIn关注我们。
投资者和媒体联系人：
总裁兼首席运营官Joe Farmer
Zenas BioPharma
IR@zenasbio.com
