NIH schliesst Phase-II-Studie mit Santhera's SNT-MC17/idebenone bei Friedreich-Ataxie (FRDA) ab

Bethesda, Maryland/USA und Liestal, Schweiz, 6. Oktober 2006 - Das US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) der National Institutes of Health (NIH) und Santhera Pharmaceuticals, ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, geben den Abschluss ihrer 6-monatigen, doppelblinden, plazebokontrollierten klinischen Phase-II-Studie mit SNT-MC17/idebenone bei Friedreich-Ataxie (FRDA) bekannt. Diese Studie diente primär dem Ziel, zusätzliche Verträglichkeitsdaten insbesondere bei höherer Dosierung bei jungen Patienten mit FRDA zu ermitteln. Ausserdem wurde die potenzielle Wirksamkeit von SNT-MC17/idebenone auf neurologische Symptome dieser Krankheit untersucht. 

 

Für die Studie wurden insgesamt 48 Patienten rekrutiert; 12 Patienten für jede der drei Dosierungsgruppen sowie eine Plazebogruppe. Die Studiendaten unterstützen die gute Verträglichkeit des Wirkstoffes bei allen Dosen. Eine erste Analyse der Ergebnisse weist ausserdem darauf hin, dass SNT-MC17/idebenone einen Trend zur dosisabhängigen Verbesserung neurologischer Parameter bei FRDA-Patienten aufweist, wie sie mit der International Cooperative Ataxia Rating-Skala (ICARS) gemessen werden. Die ICARS ist eine semiquantitative, auf 19 Parametern basierende Bewertung sensorischer und motorischer Fähigkeiten.

 

Diese neuen Daten bestärken Santhera in der Ansicht, dass SNT-MC17/idebenone eine wirkungsvolle Therapie zur Behandlung von FRDA darstellt. Das NINDS wird die Studienergebnisse der Studie anlässlich der 3rd International Friedreich's Ataxia Scientific Conference" präsentieren, welche vom 10. bis 12. November 2006 in Bethesda, Maryland (USA) stattfindet.

 

Die Studie hat bestätigt, dass SNT-MC17/idebenone sicher und gut verträglich ist", meint Dr. Nicholas Di Prospero, der leitende Prüfarzt der NIH. Die Ergebnisse ermutigen uns, mit weiteren Studien die Verbesserung der neurologischen Funktionen bei jungen FRDA-Patienten zu belegen."

 

Wir freuen uns, dass Santhera bei dieser Studie mit uns zusammengearbeitet hat und die klinische Entwicklung von SNT-MC17/idebenone für FRDA in den USA weiterführen will", fügte Dr. Kenneth H. Fischbeck, Leiter der Neurogenetics Branch beim NINDS, hinzu. Wir sind speziell auch den Patienten die an dieser wichtigen klinischen Studie teilgenommen haben, und ihren Familien sehr verbunden."

 

- Ende -

 

Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine seltene, aber schwere, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die zur Degeneration von Nerven- und Muskelgewebe führt. Diese Krankheit führt zum Verlust von Muskelkontrolle, zu unkoordinierten Bewegungen, zu Muskelschwund und zur Verdickung der Herzwände. Aus diesem Grund beträgt die durchschnittliche Lebenserwartung von FRDA-Patienten lediglich ungefähr 35 bis 50 Jahre. FRDA betrifft die männliche und weibliche kaukasische Bevölkerung gleichermassen. In Nordamerika und Europa sind schätzungsweise 20'000 Patienten von der Krankheit betroffen.

 

Die Erkrankung wird durch einen genetischen Defekt in dem für Frataxin kodierenden Gen verursacht. Geringere Mengen dieses Proteins führen letztlich zu einer Beeinträchtigung der Energieproduktion in den Mitochondrien, den Energieproduzenten der Zellen, sowie zu einer Erhöhung von oxidativem Stress. Primär durch den Frataxin-Mangel betroffen sind die Gewebe mit dem höchsten Energiebedarf, insbesondere Nerven- und Herzgewebe, was zu pathologischen Veränderungen in der Herzmuskelanatomie und -funktion sowie zum Verlust von Nervenzellen führt. Es wird angenommen, dass SNT-MC17/idebenone das Gleichgewicht und den Fluss der Elektronen in den Mitochondrien verbessert und dadurch die Energieproduktion in den Nerven- und Muskelzellen steigert, was diese vor dem Zelltod schützt. Eine Reihe klinischer Studien bieten starke Anhaltspunkte dafür, dass SNT-MC17/ idebenone eine wirksame Behandlungsoption für die mit FRDA assoziierte Verdickung der Herzwand (Kardiomyopathie) bieten kann. Ausserdem weisen die Daten der kollaborativen Phase-II-Studie mit der NIH auf positive Effekte auf neurologische Funktionen hin.

 

Das NINDS gehört zu den National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, und ist das führende Forschungsinstitut in den USA zur Erforschung des Gehirns und des Nervensystems.

 

Weitere Informationen über das NINDS sind unter www.ninds.nih.gov zu finden.

 

Die National Institutes of Health (NIH) umfassen 27 medizinische Forschungsinstitute und
-zentren und sind dem U.S. Department of Health and Human Services unterstellt. Die Bundesbehörde untersucht Ursachen und Behandlungsmethoden häufiger wie auch seltener Krankheiten. Dazu werden medizinische Grundlagenforschung sowie klinische Untersuchungen durchgeführt und unterstützt.

 

Weitere Informationen über die NIH sind unter www.nih.gov zu finden.

 

Santhera Pharmaceuticals ist ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Erforschung, die Entwicklung und die Vermarktung von niedermolekularen Medikamenten spezialisiert hat. Die Vision von Santhera ist, ein führendes spezialisiertes Pharmaunternehmen für eine Reihe von seltenen Erkrankungen zu werden. Für viele dieser Indikationen sind derzeit keine Medikamente verfügbar, weshalb ein grosser medizinischer Bedarf besteht.

 

Santhera hat zurzeit vier klinische Entwicklungsprogramme: SNT-MC17/idebenone zur Behandlung von Friedreich-Ataxie (FRDA), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) sowie JP-1730/fipamezole zur Behandlung von Dyskinesie bei Parkinsonpatienten (DPD). Das am weitesten fortgeschrittene Programm, SNT-MC17/idebenone in FRDA, befindet sich zurzeit in Phase III der klinischen Entwicklung; die anderen drei sind in der klinischen Phase II. Drei weitere Wirkstoffe zur Behandlung von Krebs-Cachexie, DMD resp. Typ-2-Diabetes (an Biovitrum auslizenziert) befinden sich noch in der präklinischen Pipeline von Santhera.

 

Weiteres über Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

 

 

 

Dr. Kenneth H. Fischbeck, Leiter der Neurogenetics Branch

Telefon +1 301 435 9318

 

Dr. Nicholas Di Prospero, Leitender Prüfarzt der NIH

Telefon +1 301 435 9287

 

Thomas Meier, Chief Scientific Officer

Telefon +41 61 906 89 87

 

Thomas Staffelbach, VP Public & Investor Relations

Telefon +41 61 906 89 47