Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 18-12 / København, 15. oktober 2012
Den 15. oktober 2012 tildelte Europa-Kommissionen Topotarget A/S Orphan Drug-status for belinostat, selskabets innovative histon deacetylase (HDAC)-hæmmer til behandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL). PTCL er en sjælden form for non-Hodgkins lymfom.
“At opnå Orphan Drug-status for belinostat til behandling af PTCL i den Europæiske Union er en vigtig milepæl i vores bestræbelser på at indsende en registreringsansøgning for belinostat i denne region. Dette er gode nyheder for Topotarget og potentielt også for de patienter, der har den sjældne sygdom PTCL, og som har behov for nye behandlingsmuligheder”, udtaler Topotargets administrerende direktør Anders Fink Vadsholt.
Orphan Drug-status
EU's forordning om lægemidler til sjældne sygdomme har til hensigt at fremme udviklingen af lægemidler, som kan være til væsentlig gavn for patienter, som lider af sjældne (som rammer færre end fem ud af 10.000 personer) og livstruende eller kronisk invaliderende lidelser, hvortil der ikke findes nogen effektiv behandling. Orphan Drug-betegnelsen medfører vigtige incitamenter som f.eks. gratis protokolbistand (for at optimere lægemiddeludviklingen) hos det Europæiske Lægemiddelagentur, afgiftsreduktion for diverse regulatoriske aktiviteter samt efter lægemidlet er godkendt og tildelingen af 10 års eksklusiv ret på markedet i EU.
Belinostat fik i september 2009 tildelt Orphan Drug-status i USA af de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) for behandlingen af PTCL.
Belinostat har klinisk effekt i behandlingen af PTCL
Topotarget har for nylig meddelt, at det primære effektmål i det pivotale BELIEF-studie for patienter med PTCL er opfyldt i henhold til den såkaldte Special Protocol Assessment hos FDA, som kræver, at BELIEF-studiet opnår en objektiv responsrate på mindst 20 %.
BELIEF-studiet er et pivotalt, ikke-blindet, multicenter, enkelt-armsstudie til evaluering af effekt og sikkerhed af intravenøst indgivet belinostat til behandling af patienter med recidiverende eller resistent PTCL. Data fra studiet analyseres nu yderligere og forventes at blive offentliggjort i løbet af 4. kvartal 2012. Studiet blev indledt i december 2008, og rekrutteringen blev afsluttet med 129 patienter i september 2011.
Om belinostat
Belinostat er en ny pan-HDAC-hæmmer i den sene fase af den kliniske udvikling, og mere end 1.000 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Belinostat har en lovende sikkerhedsprofil, som giver mulighed for at kombinere stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har påvist, at belinostat har effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Belinostat er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier indikerer, at belinostat viser antitumor-effekt, herunder som enkeltstofbehandling af PTCL og kutant T-celle lymfekræft (CTCL) og leverkræft og som kombinationsbehandling af bløddelssarkom, kræft i æggestokkene og tymom.
Om PTCL
PTCL er en blodkræftsygdom og omfatter en heterogen gruppe af kræftsygdomme med T-celle oprindelse, som udgør omkring 10-15 % af alle tilfælde af non-Hodgkins lymfom. PTCL er en aggressiv og alvorlig kræftform med en dårlig prognose og en forventet gennemsnitlig overlevelse uden behandling på ca. to år fra diagnosetidspunktet. Estimater over årlige kræftforekomster peger på 15.500 nye tilfælde af PTCL i USA, Japan og de fem største lande i EU.
Forventninger til året
Denne meddelelse ændrer ikke ved de tidligere udmeldte forventninger, som blev offentliggjort den 29. august 2012.
Topotarget A/S
For yderligere information kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39 17 83 45; mobil: +45 28 98 90 55
Axel Mescheder, CMDO: Direkte: +45 39 17 83 14; mobil: +45 51 55 71 66
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et internationalt biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for at et eller flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici; usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det
