Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 01-13 / København, 24. januar 2013
Topotarget A/S (NASDAQ OMX: TOPO) meddeler, at der vil blive offentliggjort kliniske data om belinostat på det 5. årlige T-Cell Lymphoma Forum, som afholdes 24.-26. januar 2013 i San Francisco, USA.
I det videnskabelige resumé præsenteres foreløbige sikkerhedsdata fra det pivotale fase II BELIEF-studie (CLN-19) med belinostat som enkeltstofbehandling af patienter med recidiverende og/eller resistent perifert T-celle lymfekræft. Det konkluderes, at belinostat er veltolereret og har en favorabel sikkerhedsprofil i behandlingen af patienter med PTCL, samt at belinostat potentielt kan være et veltolereret alternativ i behandlingen af PTCL. Poster-præsentationen vil blive præsenteret den 26. januar.
Teksten fra det videnskabelige resumé er gengivet nedenfor:
Belinostat in relapsed and/or refractory peripheral T-cell lymphoma (R/R PTCL): Preliminary safety results
Authors: Owen O’Connor, Steve Horwitz, Tamas Masazi, Lauren Pinter-Brown, Shanta Chawla, Andrei Shustov
Background: The prognosis for patients with R/R PTCL remains poor. Romidepsin and pralatrexate are approved in the US; with overall response rates (ORR) of 25% and 27% respectively1, 2. Pralatrexate, an anti folate, causes myelosuppression and mucositis. Fatigue was prominent with romidepsin, an HDACi. This class has been implicated in QTc prolongation. Belinostat, a novel pan-HDACi, in preliminary study has similar ORR in R/R PTCL and is well tolerated with common grade 1-2 toxicities, gastrointestinal and constitutional3. These toxicities were not attenuated in combination studies4. BELIEF is the pivotal Ph 2 study that evaluated the safety and efficacy of belinostat in R/R PTCL. We present the preliminary safety data from the BELIEF study.
Methods: BELIEF is an open-label, multicenter, single-arm efficacy and safety study in patients with R/R PTCL after failure of at least one prior systemic therapy. PTCL diagnosis was confirmed by central pathology review. EKGs were centrally reviewed. Major inclusion criteria were: platelet counts ≥ 50,000/µL, no prior HDACi therapy, measurable disease and adequate organ function. Belinostat was given as a 30 min IV infusion at 1000 mg/m2 on days 1–5 of a 3 week cycle until disease progression or unacceptable toxicity. The primary endpoint was ORR. Safety was monitored through 30 days from the last dose of belinostat. Efficacy determinations are ongoing.
Results: Total of 129 patients, 53% men, median age 63 yr (range 29–81 yr) were treated. The median number of cycles was 2 (range 1–31). One dose reduction occurred in 11% of patients and 1% had two dose reductions. AEs resulted in dose delays in 21% of patients, and 18% discontinued for AEs, including death. Grade 3/4 non hematologic AEs observed in >3% of patients included asthenia/fatigue 9%, pneumonia 7%, dyspnea 6%, infection 4%, febrile neutropenia 4%, pruritus 3%, deep vein thrombosis 3%, and hypotension 3%. Grade 3 QTc prolongation was reported in 2% of patients. Grade 3/4 hematologic toxicities were: thrombocytopenia 6% in patients with platelet counts of ≥100,000, anemia, leukopenia and neutropenia each 13%. A total of 23 patients (18%) died on treatment or within 30 days of last dose, predominantly due to PTCL progression. No death was attributed to belinostat.
Conclusions: Belinostat is well tolerated with a favorable safety profile in patients with R/R PTCL. Based on efficacy in the earlier Ph 2 study and safety in the BELIEF trial, belinostat is a putative well-tolerated option for the treatment of PTCL. Other studies show that full doses of belinostat can be combined with other cytotoxic regimens making combination therapy for patients with PTCL feasible.
Topotarget A/S
For yderligere information kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39178345
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et internationalt biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Om belinostat
Belinostat er en ny pan-HDAC-hæmmer i den sene fase af den kliniske udvikling, og mere end 1.000 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Belinostat har en lovende sikkerhedsprofil, som giver mulighed for at kombinere stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har påvist, at belinostat har effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Belinostat er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier har givet evidens for belinostats antitumor-effekt, herunder som enkeltstofbehandling af PTCL og kutant T-celle lymfekræft (CTCL), leverkræft og thymom.
Om BELIEF-studiet
BELIEF-studiet er et pivotalt, ikke-blindet, multicenter, enkelt-armsstudie til evaluering af effekt og sikkerhed af intravenøst indgivet belinostat til behandling af patienter med recidiverende eller resistent PTCL. FDA har tildelt belinostat Orphan Drug og Fast Track status til behandling af PTCL. Studiet blev indledt i december 2008, og rekrutteringen blev afsluttet med 129 patienter i september 2011. Undersøgelsen omfattede i alt ca. 100 klinikker verden over.
Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol, og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne. Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk lovgivning kræver det.
