メリーランド州ジャーマンタウン発, Nov. 15, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- 神経幹細胞テクノロジーを基盤とする中枢神経系向けの療法の開発を専門にしているバイオ医薬品企業、ニューラルステム (Neuralstem, Inc.、NASDAQ:CUR) は、2017年9月末日までの3ヶ月間及び9ヶ月間の財務成績を発表した。
会長兼CEO、リッチ･デイリー (Rich Daly) は次のように述べている。「NSI-189の第2相試験では極めて有望な前臨床データが取得できたため、大うつ病性障害及びアンジェルマン症候群を含めたその他の疾患のための最適な開発経路を特定するために、そのデータセットの検討を継続しています。2018年上半期に食品医薬品局 (FDA) と第2相試験後の会議を行った後に、開発計画、規制計画を含めた企業戦略について詳細な最新情報をお伝えできると予想しています。
最近の資金調達により、NSI-189の研究を続け、運営をサポートするために十分な資金準備が整いました。当社ではNSI-189で明らかになってきている臨床プロフィールが有望であると考え、12月に開催される米国神経精神薬理学会 (American College of Neuropsychopharmacology) で追加の臨床データを発表できることを楽しみにしています」
最近の企業･臨床上の主な展開とマイルストーン
- 2017年11月6日に、デイビッド･レッカー医学博士 (David Recker、MD) を最高メディカル責任者に任命して臨床研究チームを強化した。レッカー博士はCNSや細胞療法を含めた複数の治療分野における20年以上にわたる医薬品開発の経験を持ち、製品登録、マーケティングサポート、臨床試験開発･実施、データ解析、主要オピニオンリーダー開発、サポートなどを含めた臨床戦略開発のすべての領域で実績を持つ。
- 2017年9月18日には、クリスティーナ･シマ薬学博士 (Cristina Csimma、Pharm.D、MHP) が取締役会メンバーに加わった。シマ博士はバイオ医薬品業界における医薬品開発、規制、商業プロセスなどにおけるノウハウを含め、シニアリーダーシップの豊かな経験をもたらす。
- 2017年7月25日に同社は、大うつ病性障害 (MDD) に対するNSI-189の1日1回 (QD) 40mgの投与及び1日2回 (BID) 40mgの投与の効能をプラセボと比較した第2相臨床試験のトップライン結果を発表した。2段階の順次並行比較デザイン (SPCD) を利用して行われた同試験では、モントゴメリー･アスベルグ鬱病評価尺度 (MADRS) で測定した鬱症状を統計的に有意義に軽減するという一次エンドポイントは達成できなかったが、トップライン結果で報告したとおり、40mg QDの投与量ではMADRSで良い方向を示し、数件の主要二次エンドポイントで統計的に有意義とみなすための条件をクリアした。
- 同社はMDDに対するNSI-189の第2相臨床試験の二次エンドポイントの分析結果を今年第4四半期に開催される学会で発表する予定である。
- 同社は、2018年上半期に米国食品医薬品局 (FDA) と面談し、NSI-189の臨床開発経路について話し合う予定である。
- 同社は幹細胞療法の製品候補であるNSI-566についてのデータをFDAに提出し、再生医療先進技術 (RMAT) の指定を受ける意図である。RMATの指定は、安全かつ効果的な細胞療法の承認をスピードアップすることを目的として、最近制定された21世紀の治療法 (21st Century Cures Act) の一環として米国議会が設定したものである。ニューラルステムは脳卒中、慢性脊髄傷害 (cSCI)、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の3つの適応症についてNSI-566を評価中である。
- 2017年9月5日に同社は米国特許商標局 (USPTO) によってさらに2件の特許を付与された。これらの特許は、同社のプラットフォームの中心的部分を成す、神経幹細胞を使用して神経変性疾患を治療する方法を広範囲に保護するものである。第1の新しい特許は米国特許番号9,744,194であり、神経幹細胞移植により神経変性疾患を治療する方法を対象にしている。第2の新しい特許は米国特許番号9,750,769であり、神経変性疾患の治療で多様な効果を発揮する可能性のある神経栄養作用のある分子IGF-1を発現するように組み替えた神経幹細胞を対象にしている。
2017年9月30日までの第3四半期の財務成績
キャッシュポジションと流動性: 2017年9月30日現在、キャッシュと投資は1,410万ドル (約16億1,000万円) であった (2017年6月30日現在では1,140万ドル (約13億円))。260万ドル (約3億円) の増加は、普通株とワラントの公募による540万ドル (約6億1,000万円) の売上げから得たものである。2017年8月1日に、同社は300万本の普通株と225万本の普通株購入ワラントを1株及び付属ワラント1本当たり2.00ドル (約228円) の公募価格での公募をクローズした。総収入は600万ドル (約6億8,000万円)、手取額は約540万ドル (約6億1,000万円) であった。
営業損失: 2017年9月30日末日までの四半期の営業損失は260万ドル (約3億円) であった (2016年同期は490万ドル (約5億6,000万円))。2017年第3四半期の営業損失の縮小は、主にMDDのNSI-189の第2相臨床試験の完了に関連する試験費用の減少及び、継続した企業再編成とコスト削減の取り組みによるものであった。
2017年9月30日末日までの9ヶ月の営業損失は1,100万ドル (約12億5,000万円) であった (2016年同期は1,500万ドル (約17億1,000万円))。この9ヶ月間における営業損失の縮小は、主に継続した企業再編成とコスト削減の取り組みによるものであるが、NSI-189の第2相臨床試験の最終時期に試験費用が上がったために一部相殺された。
純損失: 2017年9月30日までの四半期における純損失は10万ドル (約1,100万円) 又は1株当たり0.01ドル (約1円) (基本) であった。2016年同期の損失は分割調整済みベーシスで520万ドル (約5億9,000万円) 又は1株当たり0.59ドル (約67円) であった。純損失の縮小は主に運営費の削減及び残存する負債として種別されていた株式購入ワラントの公正価値調整から生じたノンキャッシュの270万ドル (約3億1,000万円) のゲインに起因していた。
2017年9月30日までの9ヶ月における純損失は1,240万ドル (約14億1,000万円) 又は1株当たり1.00ドル (約114円) (基本) であった。2016年同期の損失は分割調整済みベーシスで1,570万ドル (約17億9,000万円) 又は1株当たり1.96ドル (約223円) であった。純損失の縮小は主に運営費の削減及び長期負債が2017年4月に満期になったことによる利息費用の減少に起因していた。
研究開発費用: 2017年9月30日までの四半期の研究開発費は2016年同期比で220万ドル (約2億5,000万円)、即ち61%縮小した。これは主にNS-189第2相臨床試験が完了したために試験費用が170万ドル (約1億9,000万円) 削減されたこと、継続中の企業再編成及びコスト削減の取り組みに関連した人件費、設備費、及びその他の費用の30万ドル (約3,400万円) の削減、ノンキャッシュの株式ベース報酬費用の20万ドル (約2,300万円) の削減に起因していた。
2017年9月30日までの9ヶ月間に研究開発費は2016年同期と比較して230万ドル (約2億6,000万円) (25%相当) 縮小した。これは主に企業再編成とコスト削減の取り組みによる人件費、設備費、及びその他の費用の削減、ノンキャッシュの株式ベース報酬費用の40万ドル (約4,600万円) の削減に起因するものであるが、NSI-189の第2相臨床試験の完了に関連する試験費用の30万ドル (約3,400万円) の増加で一部が相殺された。
一般管理費: 2017年9月30日までの四半期には、一般管理費が2016年同期と比較して10万ドル (約1,100万円、9%) 縮小した。これは主にキャッシュベースの取締役会報酬の削減に起因していた。
2017年9月30日までの9ヶ月間の一般管理費は2016年同期と比較して170万ドル (約1億9,000万円、29%) 縮小した。これは主にノンキャッシュの株式ベースの報酬費用の100万ドル (約1億1,000万円) の縮小と、従業員数削減の結果としての80万ドル (約9,100万円) の人件費削減に起因していた。
| Unaudited Condensed Consolidated Balance Sheets | |||||||
| September 30, 2017 | December 31, 2016 | ||||||
| ASSETS | |||||||
| CURRENT ASSETS | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 9,063,710 | $ | 15,194,949 | |||
| Short-term investments | 5,000,000 | 5,000,000 | |||||
| Trade and other receivables | 37,458 | 10,491 | |||||
| Current portion of related party receivable, net of discount | 57,291 | 53,081 | |||||
| Prepaid expenses | 548,766 | 646,195 | |||||
| Total current assets | 14,707,225 | 20,904,716 | |||||
| Property and equipment, net | 196,191 | 269,557 | |||||
| Patents, net | 915,457 | 990,153 | |||||
| Related party receivable, net of discount and current portion | 356,174 | 424,240 | |||||
| Other assets | 13,719 | 15,662 | |||||
| Total assets | $ | 16,188,766 | $ | 22,604,328 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| CURRENT LIABILITIES | |||||||
| Accounts payable and accrued expenses | $ | 1,476,683 | $ | 2,343,936 | |||
| Accrued bonuses | - | 852,963 | |||||
| Current portion of long-term debt, net of fees and discount | - | 3,705,787 | |||||
| Other current liabilities | 358,044 | 430,738 | |||||
| Total current liabilities | 1,834,727 | 7,333,424 | |||||
| Derivative liabilities | 2,785,863 | 3,921,917 | |||||
| Other long-term liabilities | 3,400 | 18,209 | |||||
| Total liabilities | 4,623,990 | 11,273,550 | |||||
| STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Convertible preferred stock, 7,000,000 shares authorized, $0.01 par value; 1,000,000 shares issued and outstanding at September 30, 2017 and December 31, 2016, respectively | 10,000 | 10,000 | |||||
| Common stock, $0.01 par value; 300 million shares authorized, 15,146,027 and 11,032,858 shares issued and outstanding at September 30, 2017 and December 31, 2016, respectively | 151,460 | 110,329 | |||||
| Additional paid-in capital | 216,784,493 | 204,239,837 | |||||
| Accumulated other comprehensive income | 2,345 | 3,905 | |||||
| Accumulated deficit | (205,383,522 | ) | (193,033,293 | ) | |||
| Total stockholders' equity | 11,564,776 | 11,330,778 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 16,188,766 | $ | 22,604,328 | |||
| Neuralstem, Inc. | ||||||||||||||||
| Unaudited Condensed Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss | ||||||||||||||||
| Three Months Ended September 30, | Nine Months Ended September 30, | |||||||||||||||
| 2017 | 2016 | 2017 | 2016 | |||||||||||||
| Revenues | $ | 2,500 | $ | 2,500 | $ | 7,500 | $ | 7,500 | ||||||||
| Operating expenses: | ||||||||||||||||
| Research and development expenses | 1,383,863 | 3,589,793 | 6,871,028 | 9,130,012 | ||||||||||||
| General and administrative expenses | 1,206,510 | 1,329,712 | 4,174,583 | 5,862,374 | ||||||||||||
| Total operating expenses | 2,590,373 | 4,919,505 | 11,045,611 | 14,992,386 | ||||||||||||
| Operating loss | (2,587,873 | ) | (4,917,005 | ) | (11,038,111 | ) | (14,984,886 | ) | ||||||||
| Other income (expense): | ||||||||||||||||
| Interest income | 18,099 | 17,293 | 52,995 | 41,862 | ||||||||||||
| Interest expense | (1,383 | ) | (240,462 | ) | (155,843 | ) | (949,375 | ) | ||||||||
| Change in fair value of derivative instruments | 2,679,770 | (538,261 | ) | (403,155 | ) | 219,014 | ||||||||||
| Gain on related party settlement | - | 458,608 | - | 458,608 | ||||||||||||
| Fees related to issuance of derivative liabilities, warrant inducement and other expenses | (242,396 | ) | (456 | ) | (806,115 | ) | (463,798 | ) | ||||||||
| Total other income (expense) | 2,454,090 | (303,278 | ) | (1,312,118 | ) | (693,689 | ) | |||||||||
| Net loss | $ | (133,783 | ) | $ | (5,220,283 | ) | $ | (12,350,229 | ) | $ | (15,678,575 | ) | ||||
| Net loss per share - basic | $ | (0.01 | ) | $ | (0.59 | ) | $ | (1.00 | ) | $ | (1.96 | ) | ||||
| Net loss per share - diluted | $ | (0.18 | ) | $ | (0.59 | ) | $ | (1.00 | ) | $ | (1.96 | ) | ||||
| Weighted average common shares outstanding - basic | 14,060,844 | 8,835,045 | 12,380,054 | 8,019,153 | ||||||||||||
| Weighted average common shares outstanding - diluted | 14,163,072 | 8,835,045 | 12,380,054 | 8,019,153 | ||||||||||||
| Comprehensive loss: | ||||||||||||||||
| Net loss | $ | (133,783 | ) | $ | (5,220,283 | ) | $ | (12,350,229 | ) | $ | (15,678,575 | ) | ||||
| Foreign currency translation adjustment | (1,005 | ) | 21 | (1,560 | ) | 1,516 | ||||||||||
| Comprehensive loss | $ | (134,788 | ) | $ | (5,220,262 | ) | $ | (12,351,789 | ) | $ | (15,677,059 | ) | ||||
ニューラルステムについて
ニューラルステム (Neuralstem, Inc.) は、医療上のアンメットニーズが大きい神経疾患のための新規治療を開発している臨床段階向けバイオ医薬品会社である。「NSI-189」は、大うつ病性障害 (MDD) の治療用の臨床開発段階、アンジェルマン症候群、放射線に起因する認知障害、1型･2型糖尿病、及び脳梗塞の治療用の前臨床開発段階の小分子である。
「NSI-566」は脳梗塞、慢性脊髄損傷 (cSCI)、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) に起因する麻痺の治療のために試験中の幹細胞療法である。ニューラルステムの多岐にわたる製品候補ポートフォリオは、同社独自の神経系幹細胞テクノロジーに基づくものである。
将来の見通しについての情報についての注意
本ニュースリリースには、1995年米国民事訴訟改革法 (Private Securities Litigation Reform Act of 1995) の「セーフハーバー」規定に定義する「将来の見通しに関する記述」に該当する情報が記載されている。このような将来の見通しに関する記述は、過去ではなく将来の出来事に関するものであり、多くの場合は、「予想」、「見込み」、「意図」、「計画」、「確信」、「追求」、「将来行う」などの言葉で識別可能である。将来の見通しに関する記述には、本質的にある程度不確実性が存在する。実際の結果において、将来の見通しに関する記述に記載されている内容とは重大な差異が生じる特定のリスクや不確実性には、製品候補の開発及び商業化に伴われるリスク、臨床試験の結果や規制当局による承認や許可、将来的な資本の必要性、協力者に対する依存性、知的財産権の維持などの不確実性が含まれている。実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予測されている結果と大きく異なる場合がある。ニューラルステムの結果に影響する可能性のある要因やその他のリスクや不確実性についての詳細情報は、米国証券取引委員会 (SEC) に提出された2016年12月末日までの1年間についてのフォーム10-K年次報告書、2017年9月末日までの3ヶ月間及び9ヶ月間についてのフォーム10-Q、及びSECに提出されたその他の報告書など、随時ニューラルステムの定期的報告書に記載されている。同社は将来の見通しについての記述を更新する一切の義務を持たない。
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