メリーランド州ジャーマンタウン発 , May 16, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 神経幹細胞テクノロジーを基盤とする神経系治療の開発を専門にしているバイオ医薬品会社、ニューラルステム (Neuralstem, Inc.、Nasdaq:CUR) は、2018年3月末日までの第1四半期の財務成績を発表し、また事業についての更新情報を提供した。
ニューラルステムの社長兼CEO、リッチ･デイリー (Rich Daly) は次のように述べている。「リード幹細胞療法候補であるNSI-566の開発を引き続き重視し、慢性脊髄損傷のある患者において実施中の第1相試験の第2コホートで初回の手術が完了したことを嬉しく思っています。中国で慢性期脳梗塞におけるNSI-566の臨床試験を開始する予定であり、2018年中旬に投与を開始する目標です。当社では、大うつ病性障害 (MDD) の治療向けに、小分子開発候補リーダーであるNSI-189の開発を続け、この臨床開発経路について、2018年下半期に米国食品医薬品局と話し合いを行うことを楽しみにしています。NSI-189は、抗うつ効果のみではなく認知力の改善効果も持つ可能性があります。その点で、MDDの他の承認取得済みの治療との差別化が可能であると確信しています。」
リード臨床プログラムの臨床的要点
「NSI-566」は、脳梗塞、筋萎縮性側索硬化症 (ALS)、慢性脊髄損傷 (cSCI) に起因する麻痺の治療のために試験中の、脊髄由来の神経幹細胞ラインである。NSI-566は、ニューラルステムの幹細胞療法のリード候補である。
- ニューラルステムは、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者の機能を安定化させるために、移植されたヒト脊髄由来神経幹細胞 (HSSC) 移植が有効である可能性をサポートする臨床試験の結果を、「アナルズ･オブ･クリニカル･アンド･トランスレーショナル･ニューロロジー (Annals of Clinical and Translational Neurology) 」誌掲載の「筋萎縮性側索硬化症 (ALS) における長期第1/2相髄腔内幹細胞移植成果 (Long-term Phase 1/2 Intraspinal Stem Cell Transplantation Outcomes in Amyotrophic Lateral Sclerosis) 」と題された記事で発表した。同試験では、ALSFRS-Rスケールを用いて測定された機能的アウトカムおよび、機能的および生存のアウトカムを組み合わせた複合統計により、HSSC移植の効果を評価した。2つの過去のデータセットに由来する適合対照群と比較評価した結果、HSSCの投与を受けた被験者は、24ヶ月時点で有意に優れたALSFRS-Rスコアおよび機能 / 生存複合スコアを示した。改訂版ALS機能評価スケール (ALSFRS-R) は、日常生活活動 (ADL) の実施における身体機能を測定する検証済みの質問票である。報告書は2018年5月3日に発表された。
- ニューラルステムは、3月28日に慢性脊髄損傷 (cSCI) を有する患者における第1相試験の第2コホートである頸髄コホートにおいて、NSI-566脊髄由来神経幹細胞を用いる初回の手術を完了した。この患者群には、損傷部位よりも下の部分に運動機能や感覚機能を持たない、完全型損傷の患者が含まれている。臨床試験は、カリフォルニア大学サンディエゴ校 (University of California San Diego) の神経外科部 (Division of Neurosurgery) で実施されている。第1コホートで有望な結果が観察された後、脊髄のC5～C7に関連するAIS-A完全型四肢麻痺性の頸髄損傷のある、4人の適格患者で構成される新しいコホートにも試験が拡大された。この臨床試験では、NSI-566脊髄由来神経幹細胞を用いてcSCIを修復する安全性と実行可能性を評価している。
「NSI-189」はベンジルピペラジン-アミノピリジンであり、大うつ病性障害 (MDD) の治療用の臨床開発段階、およびアンジェルマン症候群、放射線に起因する認知障害、1型･2型糖尿病、脳梗塞の治療用の前臨床開発段階にある。
- ニューラルステムは、2018年下半期にNSI-189の大うつ病性障害の治療用の臨床開発経路について米国食品医薬品局と協議する予定である。
2018年3月末日までの四半期の財務成績
キャッシュポジションと流動性: 2018年3月31日現在、キャッシュと投資は970万ドル (約10億6,500万円) であった (2017年12月31日現在では1,170万ドル (約12億8,500万円))。200万ドル (約2憶2,000万円) の減少は、株式ベースの報酬24万ドル (約2,600万円) を含めた一部の非キャッシュアイテムについて調整後の同期の210万ドル (約2億3,000万円) の損失、負債分類ワラントの公正価値の変化に関連する19万ドル (約2,100万円) の取得、営業資産および営業負債の変化に関連する18万ドル (約2,000万円) の純キャッシュ流入に関連したものである。
営業損失: 2018年3月末日までの四半期の営業損失は230万ドル (約2億5,000万円) であった (2017年同期は420万ドル (約4億6,000万円) であった)。同期の営業損失の縮小は、主に同社のNSI-189の第2相試験の完了に関連する試験費用および関連費用の減少および、継続した企業再編成とコスト削減の取り組みによる人件費、設備費、および関連費用の減少によるものであった。
純損失: 2018年3月末日までの四半期における純損失は210万ドル (約2億3,000万円)、即ち1株当たり0.14ドル (約15円) であった。2017年同期の損失は760万ドル (約8億3,500万円)、即ち1株当たり0.68ドル (約75円) であった。純損失の削減は主に、営業経費の削減、2017年に同社の負債分類ワラントの公正価値の変化に関連する非キャッシュチャージの削減、ワラントの誘因の費用の減額、および2017年4月に長期負債が満期になったことに起因する金利費用の減額によるものであった。
研究開発費: 2018年3月末日までの四半期の研究開発費は120万ドル (約1億3,000万円) であり、2017年同期比で170万ドル (約1億8,500万円)、即ち60%減少した。これは主にNS-189の第2相試験が完了したために試験費用が110万ドル (約1億2,000万円) 削減されたこと、継続中の企業再編成およびコスト削減の取り組みに関連した人件費、設備費およびその他の費用の20万ドル (約2,200万円) の削減、ノンキャッシュの株式ベース報酬費用の31万ドル (約3,400万円) の削減に起因していた。
一般管理費: 2018年3月末日までの四半期の一般管理費は120万ドル (約1億3,000万円) であり、2017年同期比で15万ドル (約1,600万円)、即ち11%減少した。この減少は主に人件費および関連費用の14万ドル (約1,500万円) の削減および、企業再編によるコンサルティングおよびプロフェッショナルサービス費用の5万ドル (約550万円) の削減に起因し、その一部はノンキャッシュの株式ベース報酬費用の2万ドル (約220万円) の増額で相殺されている。
流動性: 同社は、現在の事業計画に基づき、既存のキャッシュ、キャッシュ同等物、短期投資から2019年第1四半期まで運営資金を出資すると予測している。
| ニューラルステム (Neuralstem, Inc.) | ||||||||
| Unaudited Condensed Consolidated Balance Sheets | ||||||||
| March 31, | December 31, | |||||||
| 2018 | 2017 | |||||||
| ASSETS | ||||||||
| CURRENT ASSETS | ||||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 9,724,248 | $ | 6,674,940 | ||||
| Short-term investments | - | 5,000,000 | ||||||
| Trade and other receivables | 137,372 | 312,802 | ||||||
| Current portion of related party receivable, net of discount | - | 58,784 | ||||||
| Prepaid expenses | 346,995 | 402,273 | ||||||
| Total current assets | 10,208,615 | 12,448,799 | ||||||
| Property and equipment, net | 149,668 | 172,886 | ||||||
| Patents, net | 839,314 | 883,462 | ||||||
| Related party receivable, net of discount and current portion | 334,303 | 365,456 | ||||||
| Other assets | 18,048 | 13,853 | ||||||
| Total assets | $ | 11,549,948 | $ | 13,884,456 | ||||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | ||||||||
| CURRENT LIABILITIES | ||||||||
| Accounts payable and accrued expenses | $ | 1,169,736 | $ | 875,065 | ||||
| Accrued bonuses | - | 418,625 | ||||||
| Other current liabilities | 109,266 | 220,879 | ||||||
| Total current liabilities | 1,279,002 | 1,514,569 | ||||||
| Warrant liabilities | 3,662,663 | 3,852,882 | ||||||
| Other long term liabilities | 1,172 | 1,876 | ||||||
| Total liabilities | 4,942,837 | 5,369,327 | ||||||
| STOCKHOLDERS' EQUITY | ||||||||
| Preferred stock, 7,000,000 shares authorized, $0.01 par value; 1,000,000 shares issued and outstanding at both March 31, 2018 and December 31, 2017 | 10,000 | 10,000 | ||||||
| Common stock, $0.01 par value; 300 million shares authorized, 15,160,014 shares issued and outstanding at both March 31, 2018 and December 31, 2017 | 151,600 | 151,600 | ||||||
| Additional paid-in capital | 217,289,009 | 217,050,174 | ||||||
| Accumulated other comprehensive income | 2,746 | 2,631 | ||||||
| Accumulated deficit | (210,846,244 | ) | (208,699,276 | ) | ||||
| Total stockholders' equity | 6,607,111 | 8,515,129 | ||||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 11,549,948 | $ | 13,884,456 | ||||
| ニューラルステム (Neuralstem, Inc.) 未監査連結営業運営･総合的損失報告 (要約) | ||||||||
| Three Months Ended March 31, | ||||||||
| 2018 | 2017 | |||||||
| Revenues | $ | 2,500 | $ | 2,500 | ||||
| Operating expenses: | ||||||||
| Research and development expenses | 1,169,441 | 2,902,086 | ||||||
| General and administrative expenses | 1,182,054 | 1,332,421 | ||||||
| Total operating expenses | 2,351,495 | 4,234,507 | ||||||
| Operating loss | (2,348,995 | ) | (4,232,007 | ) | ||||
| Other income (expense): | ||||||||
| Interest income | 17,749 | 20,883 | ||||||
| Interest expense | (1,920 | ) | (138,732 | ) | ||||
| Change in fair value of derivative instruments | 190,219 | (2,741,314 | ) | |||||
| Warrant inducement and other expenses | (4,021 | ) | (476,084 | ) | ||||
| Total other income (expense) | 202,027 | (3,335,247 | ) | |||||
| Net loss | $ | (2,146,968 | ) | $ | (7,567,254 | ) | ||
| Net loss per share - basic and diluted | $ | (0.14 | ) | $ | (0.68 | ) | ||
| Weighted average common shares outstanding - basic and diluted | 15,116,937 | 11,140,898 | ||||||
| Comprehensive loss: | ||||||||
| Net loss | $ | (2,146,968 | ) | $ | (7,567,254 | ) | ||
| Foreign currency translation adjustment | 115 | (171 | ) | |||||
| Comprehensive loss | $ | (2,146,853 | ) | $ | (7,567,425 | ) | ||
将来の見通しに関する記述についての注意事項
本ニュースリリースには、1995年米国民事訴訟改革法 (Private Securities Litigation Reform Act of 1995) の「セーフハーバー」規定に定義する「将来の見通しに関する記述」に該当する情報が記載されている。このような将来の見通しに関する記述は、過去ではなく将来の出来事に関するものであり、「予想」、「見込み」、「意図」、「計画」、「確信」、「追求」、「将来行う」などの言葉で識別可能な場合がよくある。将来の見通しに関する記述には、本質的にある程度の不確実性が存在する。実際の結果において、将来の見通しに関する記述に記載されている内容とは重大な差異が生じる特定のリスクや不確実性には、製品候補の開発および商業化に伴われるリスク、臨床試験結果や規制当局による承認や許可、将来的な資本の必要性、協力者に対する依存性、知的財産権の維持などの不確実性が含まれている。実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予測されている結果と大きく異なる場合がある。ニューラルステムの結果に影響する可能性のある要因やその他のリスクや不確実性についての詳細情報は、米国証券取引委員会 (Securities and Exchange Commission) に提出された2017年12月末日までの1年間についてのフォーム10-K年次報告書、2018年3月末日までの3ヶ月間についてのフォーム10-Q四半期報告書およびSECに提出されたその他の報告書など、随時ニューラルステムの定期的報告書に記載されている。同社は将来の見通しについての記述を更新する一切の義務を持たない。
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キンバリー･ミナロビッチ (Kimberly Minarovich)
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