Stockholm, 24 december 2018. PledPharma AB (publ) meddelar att bolaget har lämnat in en ansökan till amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA om särläkemedelsstatus (ODD, Orphan Drug Designation) för läkemedelskandidaten Aladote® som utvecklas för att minska leverskador till följd av paracetamolöverdosering.
Dagens behandling vid överdosering av paracetamol, N-acetylcystein (NAC), är som effektivast om den ges inom åtta timmar efter överdoseringen. För patienter som anländer till sjukhus senare än så, och för de patienterna med höga överdoseringar, finns behov av ett mer effektivt behandlingsalternativ. Aladote® är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att minska leverskador till följd av paracetamolförgiftning.
PledPharma bedömer att FDA:s krav för särläkemedelsstatus i USA kan uppfyllas, dvs att färre än 200 000 personer per år drabbas av paracetamolöverdosering och att den vetenskapliga rationalen såväl som de kliniska resultaten från den genomförda proof-of-principle studien indikerar att Aladote® har potential för att minska leverskadorna för dessa patienter. Ett svar på ansökan från FDA bedöms inkomma under första halvåret 2019.
”Anledningen till vår ansökan beror på särläkemedelsstatusens fördelar. Vid ett beviljande får vi sannolikt totalt lägre utvecklingskostnader och kortare utvecklingstid. Vidare får vi ytterligare dedikerat stöd från FDA under läkemedelsutvecklingen och sju års marknadsexklusivitet efter ett marknadsgodkännande” säger Nicklas Westerholm, vd, PledPharma AB.
För ytterligare information, kontakta:
Nicklas Westerholm, Verkställande direktör
Tel. 073 354 20 62
nicklas.westerholm@pledpharma.se
Yilmaz Mahshid, Finansdirektör
Tel. 072 231 68 00
yilmaz.mahshid@pledpharma.se
Om Aladote®
Aladote® är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att minska leverskador till följd av paracetamolförgiftning. Aladote® har i relevanta prekliniska studier visat god effekt även i det tidsfönster där behandling med N-acetylcystein (NAC) inte längre fungerar tillfredsställande (>8 timmar). En proof of principle studie i patienter med paracetamolförgiftning för att förebygga akut leversvikt har framgångsrikt slutförts.Paracetamol är ett av det mest använda läkemedlet i världen vid behandling av feber och smärttillstånd, men samtidigt ett av de läkemedel som oftast överdoseras – avsiktligt eller oavsiktligt. Avsiktlig överdosering av paracetamol är en av de vanligaste metoderna vid självmordsförsök. När alltför stora mängder paracetamol bryts ner i levern, bildas den skadliga metaboliten NAPQI, som kan orsaka akut leversvikt. Den befintliga behandlingen vid överdosering (NAC) är som effektivast om den ges inom åtta timmar efter intag av paracetamol. För patienter som anländer till sjukhus senare än så finns idag inget väl fungerande behandlingsalternativ.
Om Aladotes proof of principle-studie
Det primära syftet med studien var att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Aladote® i kombination med dagens standardbehandling N-acetylcystein (NAC). Dessutom studerades ett flertal biomarkörer för leverskada. Totalt 24 patienter fördelades mellan tre olika dosgrupper om åtta patienter vardera. I varje dosgrupp behandlades sex patienter med en kombination av Aladote® och NAC, och två patienter behandlades med enbart NAC. Studieresultaten visade att Aladote® är säkert och tolerabelt när det ges tillsammans med NAC. Resultaten indikerar också att Aladote® kan minska leverskador i den aktuella patientpopulationen. Detta baseras på analyser av de fördefinierade explorativa biomarkörerna Keratin-18 (K18) och microRNA-122 (miR-122) vilka utgjorde sekundära mål i studien i en jämförelse mellan patienter behandlade med Aladote® i kombination med NAC och en kontrollgrupp som endast erhöll NAC. Det uppmättes ingen skillnad på alanintransaminas (ALT) aktivitet mellan behandlingsgrupperna.
PledPharma i korthet
PledPharma utvecklar nya läkemedel som syftar till att skydda kroppen mot oxidativ stress – ett potentiellt handikappande och ibland livshotande tillstånd som kan orsakas av bland annat cellgiftsbehandling och paracetamolförgiftning. Bolagets längst framskridna projekt PledOx® utvecklas för att minska nervskador i samband med cellgiftsbehandling. En fas II-studie har genomförts och utgör grunden för det initierade globala fas III-programmet. Aladote® utvecklas för att minska risken för akut leversvikt i samband med paracetamolförgiftning. En proof-of-principle studie i patienter med paracetamolförgiftning har framgångsrikt genomförts och utgör nu grunden för den fortsatta utvecklingen. PledPharma (STO:PLED) är listat på Nasdaq First North. Erik Penser Bank är Certified Adviser (tfn 08-463 80 00). För mer information, se www.pledpharma.se