Die erste zur direkten Infusion in das Gehirn zugelassene Gentherapie wird mit der SmartFlow® Neurokanüle von ClearPoint verabreicht
SOLANA BEACH, Kalifornien, July 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- ClearPoint Neuro, Inc. (Nasdaq: CLPT) (das „Unternehmen“), ein weltweit tätiges Unternehmen, das Neuronavigationssysteme für die Durchführung von Eingriffen am Gehirn entwickelt, beglückwünscht seinen Partner PTC Therapeutics für den Erhalt der Marktzulassung für Upstaza™ (Eladocagen exuparvovec) durch die Europäische Kommission. Upstaza ist die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung für den aromatischen L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel, eine seltene und lebensbedrohliche Krankheit, die bei Kindern auftritt, und die erste vermarktete Gentherapie, die zur direkten Infusion in das Gehirn zugelassen ist. Die Verwendung der von ClearPoint Neuro entwickelten SmartFlow® Neurokanüle mit CE-Kennzeichnung zur minimalinvasiven Infusion der Gentherapie ist in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) für Upstaza enthalten. Die Marktzulassung, die für Patienten ab 18 Monaten erteilt wurde, gilt für alle 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie für Island, Norwegen und Liechtenstein.
„Die Zulassung von Upstaza durch die Europäische Kommission wird einen immensen Einfluss auf die Patienten, ihre Familien und die weltweite Gentherapie-Forschungsgemeinschaft haben. Upstaza ist die erste weltweit zugelassene Gentherapie, die mit der SmartFlow Kanüle von ClearPoint während eines minimalinvasiven neurochirurgischen Eingriffs durch direkte Infusion ins Gehirn verabreicht wird“, so Joe Burnett, President und CEO von ClearPoint Neuro. „Wir glauben, dass der Präzedenzfall, der durch diese behördliche Zulassung geschaffen wurde, einen Weg für unsere 45 derzeitigen und unsere zukünftigen pharmazeutischen, akademischen und biotechnologischen Partner eröffnet. Wir sind unglaublich stolz auf unsere Partnerschaft mit PTC und freuen uns darauf, dass unser Team Patienten und Anbieter während dieser Verfahren in neurochirurgischen Zentren auf der ganzen Welt weiterhin persönlich unterstützen wird.“
Über den aromatischen L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel
AADC-Mangel ist eine seltene, tödlich verlaufende genetische Störung, die in der Regel bereits in den ersten Lebensmonaten zu einer schweren Behinderung und Leid führt und alle Aspekte des Lebens - körperliche, geistige und Verhaltensweisen - beeinträchtigt. Das Leid von Kindern mit AADC-Mangel kann sich verschlimmern durch Episoden peinigender anfallsartiger okulogyrer Krisen, bei denen sich die Augen unkontrollierbar nach oben bewegen, häufiges Erbrechen, Verhaltensstörungen und Schlafprobleme.
Das Leben der betroffenen Kinder ist stark beeinträchtigt und verkürzt. Fortlaufende Physio-, Ergo- und Sprachtherapie sowie Eingriffe, einschließlich Operationen, sind häufig erforderlich, um potenziell lebensbedrohliche Komplikationen wie Infektionen, schwere Ernährungs- und Atemprobleme zu behandeln.
Über die SmartFlow® Kanüle
Mit bisher über 5.000 verkauften Kanülen ist SmartFlow das einzige Produkt mit Zusatz-Label, das von einer Aufsichtsbehörde für die Verabreichung einer zugelassenen Gentherapie in das Gehirn zugelassen wurde. Die branchenführende Kanüle wird von vielen der 45 pharmazeutischen, akademischen und biotechnologischen Partner von ClearPoint Neuro zur Umgehung der Blut-Hirn-Schranke und Verabreichung von Therapeutika in die gewünschten Regionen mittels Convection Enhanced Delivery (CED) unter direkter Bildführung verwendet. Die SmartFlow Kanüle hat von der FDA die 510(k)-Zulassung für die Verwendung in den USA zum Absaugen von Liquor cerebrospinalis oder zur Injektion des Chemotherapeutikums Cytarabin in die Herzkammern erhalten. Sie besitzt zudem die CE-Kennzeichnung für die Verabreichung von zugelassenen Flüssigkeiten in das Gehirn und für das Absaugen von Liquor cerebrospinalis. SmartFlow wird in genehmigten klinischen und präklinischen Studien für verschiedene Forschungs- und Arzneimittelversuche eingesetzt.
Über ClearPoint Neuro
ClearPoint Neuro hat es sich zur Aufgabe gemacht, durch die Bereitstellung von punktgenauen Therapien für komplexeste neurologische Erkrankungen die Lebensqualität von Patienten und deren Familien wiederherzustellen und zu verbessern. Zu den Anwendungen im aktuellen Produktportfolio des Unternehmens gehören Tiefe Hirnstimulation, Laserablation, Biopsie und Neuroaspiration sowie die Verabreichung von Medikamenten, Biologika und Gentherapie im Gehirn. Das ClearPoint® Neuro-Navigationssystem ist von der FDA zugelassen, CE-zertifiziert und wird an über 60 aktiven Standorten in den USA, Kanada und Europa verwendet. ClearPoint Neuro hat Partnerschaften mit ungefähr 45 Biologika-/Pharmaunternehmen und Wissenschaftszentren und bietet im Rahmen weltweiter präklinischer Studien und klinischer Studien Lösungen für die direkte Therapeutika-Abgabe im ZNS an. Bis heute wurden mehr als 5.000 Eingriffe durchgeführt und durch das klinische Expertenteam des Unternehmens, das unseren weltweiten Kunden und Partnern Unterstützung und Services anbietet, vor Ort unterstützt. Weitere Informationen finden Sie unter www.clearpointneuro.com
Zukunftsgerichtete Aussagen
Bestimmte Aussagen in dieser Mitteilung in Bezug auf die Pläne, das Wachstum und die Strategien des Unternehmens können zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der US-Wertpapiergesetze enthalten. Aussagen über zukünftige Ereignisse, Entwicklungen und die zukünftige Performance des Unternehmens sowie die Erwartungen, Ansichten, Pläne, Schätzungen oder Prognosen des Managements in Bezug auf die Zukunft sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne dieser Gesetze. Risiken und Unsicherheiten könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu den besonderen Unsicherheiten und Risiken zählen: die Auswirkungen der COVID-19-Pandemie und der getroffenen Maßnahmen zu ihrer Eindämmung; zukünftige Umsätze aus Verkäufen der ClearPoint Neuro-Navigationssystem-Produkte; die Fähigkeit des Unternehmens, die ClearPoint Neuro-Navigationssystem-Produkte zu vermarkten, zu kommerzialisieren und eine höhere Marktakzeptanz zu erreichen; und Risiken, die mit der Forschung und Entwicklung neuer Produkte verbunden sind. Ausführlichere Informationen zu diesen und weiteren Faktoren, die die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens beeinflussen können, finden Sie im Abschnitt „Risikofaktoren“ des Geschäftsberichts des Unternehmens auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2021 und im eingereichten jüngsten Quartalsbericht des Unternehmens auf Formular 10-Q für die drei Monate bis zum 31. März 2022, die beide bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden.
