- Entwicklung der ersten Gentherapie zur Behandlung von Krankheiten, die durch eine Funktionsstörung der Zilien verursacht werden
- AXV101 zielt auf Netzhautdystrophie bei Patientinnen und Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) ab
- FDA-Ausweisung als Arzneimittel für seltene Krankheiten und seltene pädiatrische Erkrankungen erreicht
- Beginn der ersten Studie am Menschen für Ende 2024/Anfang 2025 geplant
- Sechs potenziell transformative Therapien für Ziliopathien sind in der Pipeline
LONDON, Sept. 20, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- ALSA Ventures, ein im Vereinigten Königreich ansässiger, auf Therapeutika fokussierter Risikokapitalfonds, gibt die Übernahme von Axovia Therapeutics Inc. und die Gründung eines neuen Portfoliounternehmens, Axovia Therapeutics Ltd, bekannt.
Axovia entwickelt die ersten Gentherapien für Ziliopathien und verfügt über eine Pipeline von Produkten für diese verheerenden Krankheiten, darunter das Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Das Investmentteam von ALSA Ventures hat einen Plan für eine beschleunigte Entwicklung entworfen, um das Hauptprogramm AXV101 in den nächsten 18-24 Monaten in die klinische Prüfung zu bringen und einen schnellen Weg zum klinischen Konzeptnachweis und zur Zulassung zu finden.
AXV101 ist eine AAV9-basierte Gentherapie zur Behandlung der mit BBS assoziierten Netzhautdystrophie bei Patientinnen und Patienten, die biallelische Mutationen im BBS1-Gen tragen. Es soll die Netzhautdegeneration aufhalten, die in der Kindheit beginnt und bis zum 20. Lebensjahr zur Erblindung führt.
Überarbeitete epidemiologische Analysen deuten darauf hin, dass 1 von 70.000 bis 1 von 100.000 Menschen in Europa und Nordamerika an BBS erkrankt ist, und es gibt keine Behandlung für die Netzhautdegeneration.
Alek Safarian, CEO von ALSA Ventures, sagte, man freue sich, AXV101 in die klinische Prüfung zu bringen, wo es Zugang zu gut charakterisierten und motivierten Patientinnen und Patienten haben wird. „Vor allem pädiatrische Patienten brauchen eine frühzeitige Behandlung, bevor bleibende Sehschäden auftreten“, kommentierte er.
„Unser Investmentteam hat Axovia Therapeutics als wertvolle Ergänzung für unser wachsendes Unternehmensportfolio ausgewählt, weil die präklinischen Ergebnisse beeindruckend sind, das Prüfpräparat von Axovia den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten hat und über einen bewährten AAV-Transportmechanismus verfügt“, sagte er.
Das Unternehmen ist gut positioniert, um einen Priority Review Voucher (PRV) der FDA zu erhalten, der an Sponsoren vergeben wird, die Medikamente für Krankheiten, einschließlich seltener pädiatrischer Krankheiten, entwickeln.
Axovia basiert auf jahrzehntelanger Arbeit der Mitbegründer Professor Phil Beales und Dr. Victor Hernandez am University College London auf dem Gebiet der Ziliopathien.
Der amtierende CEO von Axovia, Professor Phil Beales, sagte, dass die Gentherapie-Plattform von Axovia BBS-Patienten weltweit Hoffnung gibt.
„In präklinischen Studien hat unsere neuartige BBS1-Gentherapie die Grunderkrankung von BBS verändert und den Sehkraftverlust durch Aufhalten der Netzhautdegeneration aufgehalten“, erklärte Professor Beales.
Professor Beales ist ein renommierter Wissenschaftler und führender Diagnostiker auf dem Gebiet der Ziliopathien. Er hat am University College London (UCL) Institute of Child Health die Forschung und Patientenversorgung für eine der weltweit am stärksten beeinträchtigenden Ziliopathien – BBS – geleitet. Ressourcen für die Gemeinschaft finden Sie hier: https://axoviatherapeutics.com/get-support-for-bbs/
„Unsere neuartige Gentherapie nutzt ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV9), um eine funktionelle Kopie des fehlerhaften BBS-Gens in wichtige Gewebe einzubringen“, sagte er.
„Da AAV beim Menschen bekanntermaßen keine Krankheiten auslöst und streng kontrolliert werden kann (es vermehrt sich nicht wie krankheitsübertragende Viren), ist es die Methode der Wahl für den Gentransfer für zahlreiche Therapien, einschließlich Luxturna für Netzhauterkrankungen.“
Die verfügbaren klinischen Daten von mehr als 3.000 Menschen, die über einen Zeitraum von mehr als 20 Jahren behandelt wurden, zeigen, dass die AAV-Gentherapie gut verträglich und wirksam ist.
Wir danken Fieldfisher LLP für die Unterstützung bei dieser Transaktion.
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David James
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Über Axovia Therapeutics
Axovia Therapeutics, ein Portfoliounternehmen von ALSA Ventures, entwickelt die ersten Gentherapien für Ziliopathien und verfügt über eine Pipeline von Produkten für diese verheerenden Krankheiten, darunter das Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Ziliopathien sind eine Gruppe von mehr als 40 seltenen genetischen Erbkrankheiten, die mit mehr als 950 Genen zusammenhängen, die die Funktion der Zilien beeinflussen. Diese mikroskopisch kleinen, fingerartigen Organellen ragen aus den meisten Zellen des Körpers heraus.
Das Hauptprogramm AXV101 soll in den nächsten 18-24 Monaten in die klinische Prüfung gehen.
AXV101 ist eine AAV9-basierte Gentherapie zur Behandlung der mit BBS assoziierten Netzhautdystrophie bei Patientinnen und Patienten, die biallelische Mutationen im BBS1-Gen tragen. Es soll das Absterben der Photorezeptorzellen und die Degeneration der Netzhaut aufhalten.
BBS ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und Nordamerika zwischen 1 von 70.000 und 1 von 100.000 Menschen betroffen ist. Derzeit gibt es kein Heilmittel.
Weitere Informationen finden Sie unter https://axoviatherapeutics.com/.
Über ALSA Ventures
ALSA Ventures ist ein Frühphasen-Investor im Bereich Biowissenschaften. Das Unternehmen baut ein Unternehmensportfolio auf, das auf innovativen Erkenntnissen zur Behandlung von Krankheiten beruht, für die es derzeit nur begrenzte oder gar keine therapeutischen Optionen gibt. Wir arbeiten mit einem breiten globalen Netzwerk von präklinischen und klinischen Experten zusammen, um ein tiefes Verständnis der für die Umsetzung relevanten Krankheitsbiologie zu erlangen und dann das kollektive Wissen und die operative Erfahrung des Teams zum Identifizieren von Chancen für medikamentöse Interventionen zu nutzen.
Unser Fokus liegt darin, die Ergebnisse für die Patienten zu verbessern, indem wir das volle Potenzial von Wirkstoffen im klinischen Stadium ausschöpfen. Während wir unser Portfolio weiter ausbauen, bleibt unsere Mission klar: Wir wollen Patienten weltweit lebensverändernde Therapien zur Verfügung stellen.
Weitere Informationen finden Sie unter https://www.alsaventures.com/.
