LONDRA, July 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kaerus Bioscience Ltd. (www.kaerusbio.com), azienda biotecnologica in fase clinica specializzata nello sviluppo di terapie per sindromi genetiche rare del neurosviluppo, ha annunciato oggi di aver avviato uno studio clinico di fase 1 per lo sviluppo di KER-0193, il suo modulatore lead dei canali BK per la sindrome dell'X fragile. La sindrome dell'X fragile è la causa ereditaria più comune di autismo e disabilità intellettiva a livello globale, con oltre 1,5 milioni di persone colpite in tutto il mondo. Attualmente non ci sono trattamenti approvati per l'X fragile.
“Il programma del modulatore dei canali BK di Kaerus rappresenta una potenziale svolta nel campo dello sviluppo delle terapie per la sindrome dell'X fragile,” ha dichiarato Ring, aggiungendo che, “Il nostro modulatore lead dei canali BK KER-0193 è stato sviluppato per trattare in modo specifico un'alterazione della funzione cerebrale legata unicamente alla genetica della sindrome dell'X fragile.”
“L'inizio del nostro programma di fase 1 perr KER-0193 rappresenta uno straordinario traguardo per Kaerus, risultato di oltre 5 anni di investimenti in ricerca e sviluppo nella scoperta del modulatore dei canali BK, reso possibile dalla solida partnerships con collaboratori accademici, esperti clinici e fondazioni di ricerca quali FRAXA,” ha dichiarato Robert Ring, PhD, Chief Executive Officer, Kaerus Bioscience.
Michael Tranfaglia, MD, cofondatore di FRAXA Research Foundation commenta: “Siamo entusiasti della strategia terapeutica che punta sui canali BK e crediamo che possa fare una differenza significativa nelle vite delle persone con X fragile,” aggiungendo che “la molecola lead di Kaerus, KER-0193, è in una posizione ottimale per trattare questo convalidato target di trattamento nell'X fragile. Sono anche abbastanza convinto che questo approccio di trattamento potrebbe essere utile in molti altri disturbi del neurosviluppo. FRAXA ha finanziato per molti anni tantissime ricerche focalizzate sull'ipo funzionamento dei canali BK nell'X fragile e sul potenziale valore del modulatore dei canali BK nel trattamento di tale condizione.”
Lo studio clinico di fase 1, condotto in Belgio, esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del KER-0193 in volontari sani e terminerà prevedibilmente nel 2025.
Ring ha aggiunto che “Il programma del modulatore dei canali BK di Kaerus ha anche fornito all'azienda una piattaforma per l'ulteriore sviluppo di trattamenti per varie indicazioni aggiuntive, con evidenti opportunità in una serie di epilessie genetiche.”
Informazioni su KER-0193
KER-0193 è una piccola molecola innovativa, proprietaria e biodisponibile per via orale, modulatrice dei canali BK, scoperta da Kaerus. KER-0193 ha già dimostrato ampi effetti nel migliormaneto dei deficit comportamentali, sensoriali e cognitivi rilevanti per la sindrome, osservati in modelli animali genetici di X fragile.
