- 韓国とオーストラリアの保健当局からも承認取得、台湾は2024年第4四半期に承認取得予定
- 米国で初の患者無作為化
コネチカット州ダンバリ, Sept. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- 内分泌疾患および希少肺疾患患者を対象とした革新的な吸入治療薬および機器の開発・商業化に取り組んでいる マンカインド・コーポレーション (MannKind Corporation) (NASDAQ: MNKD)は、本日、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）より、NTM肺疾患の治療を目的としたクロファジミン吸入懸濁液の第3相試験（ICoN-1）の開始許可を取得したと発表した。 この国際的試験は、現在4ヵ国 (米国、日本、韓国、オーストラリア) で保健当局の承認を受けており、5ヵ国目 (台湾) は2024年第4四半期に実施される予定である。
ICoN-1の治験責任医師であり、複十字病院呼吸器センター医長、日本結核予防会主任研究員である森本耕三医師は次のように述べている。「重篤な肺NTM症の患者に対する治療法を開発するため、ICoN-1試験を日本で開始できることを嬉しく思います」 「NTM症の患者には、日本のみならず世界的に増加傾向にあるこの深刻な呼吸器疾患を治療するための、安全で忍容性が高く、便利で効果的な選択肢が必要です」
ICoN-1試験は2024年6月に米国で開始され、9月に最初の患者の無作為化が行われた。 少なくとも180人の参加者が有効性を評価できるように、米国内および世界各地の100以上の治験実施施設で、合計約230人の対象となる参加者が登録され、無作為化される。 ICoN-1試験の詳細と治験実施施設については以下を参照のこと： ClinicalTrials.gov (NCT06418711)
ICoN-1臨床試験について
現在進行中のICoN-1臨床試験は、マイコバクテリウム・アビウム・コンプレックス（MAC）による難治性NTM肺疾患の成人を対象に、ガイドラインに基づく治療にクロファジミン吸入懸濁液を追加した場合の有効性と安全性を評価する国際的無作為化二重盲検プラセボ対照第3相登録試験であり、その後非盲検延長試験が行われる。 米国における共同主要評価項目は、ベースラインから6ヵ月目終了時までの喀痰培養転換（NTM陰性）と、同時期におけるQOL（生活の質）の変化である。 米国以外では、主要評価項目は喀痰培養変換である。
2024年5月、米国食品医薬品局 (FDA) はクロファジミン吸入懸濁液 (MNKD-101) をNTM肺疾患の治療薬としてファストトラック指定した。 FDAはまた、クロファジミン吸入懸濁液を肺NTM症の治療薬としてオーファンドラッグ (希少疾病用医薬品) および適格感染症治療製品 (QIDP) に指定した。 オーファンドラッグの指定を受けた医薬品は7年間の独占権を獲得し、QIDPの指定を受けた医薬品はさらに5年間の市場独占権を獲得することができる。
クロファジミン吸入懸濁液は、米国特許商標庁 (United States Patent and Trademark Office) からクロファジミン組成物および肺感染症治療法を対象とする特許 (第11,793,808号) を取得済みである。 同特許の期限は2039年6月8日までとなっている。 対応するクロファジミン特許は日本でも認可されており (第7377259号)、他の主要市場でも特許出願中である。
世界的な健康問題 - NTMについて
肺NTM症は、世界的に有病率が上昇し、寿命の短縮、高い罹患率、患者のQOLに大きな影響を及ぼすことから、世界的な健康影響を及ぼす希少疾患である。 NTMは、水や土壌を含む私たちの環境に自然に存在する細菌群で、咳、疲労、肺機能の低下、生活の質の低下などの衰弱症状を引き起こす可能性がある。 ほとんどの人が毎日NTMにさらされているが、一般的にNTMが害を及ぼすことはない。 COPD、喘息、気管支拡張症などの基礎疾患を持つ患者は、NTMが肺に定着して感染を起こし、肺機能が徐々に悪化するリスクが高い。
NTMは200種近く存在するが、最も一般的なのはMACで、米国における肺NTM症の約80％を占めている。 すべての人がMACからNTMに感染する危険性があるわけではないが、感染した場合は深刻な肺障害を引き起こす可能性がある。 肺NTM症は65歳以上の女性に多くみられる。 2022年のNTM罹患者数は、米国で10万人以上、日本で15万人以上と推定されている。 NTM患者の約15〜20％は難治性である。 NTMの罹患率は世界的に増加しており、米国内だけでも請求ベースの調査で年間7.5％の増加が示唆されている。 NTMについて詳しくは、LearnAboutNTM.comを参照されたい。
マンカインドについて
マンカインド (MannKind Corporation、NASDAQ: MNKD) は、内分泌疾患や希少肺疾患患者の未充足の深刻な医療ニーズに対応するため、革新的な吸入治療薬および機器の開発・商業化に取り組んでいる。
当社は、製剤能力とデバイス工学の能力を駆使して、糖尿病、非結核性抗酸菌症（NTM）肺疾患、肺線維症、肺高血圧症などの疾病の負担を軽減することに全力を尽くしている。 当社の主力技術であるドライパウダー製剤と吸入デバイスは、標的適応症に応じて、局所的に効果を発揮したり全身循環に入ることができる肺深部への迅速かつ簡便な医薬品の送達 を可能にする。
情熱的な「マンニタリアン (Mannitarian)」チームが全国で協力し合いながら、人々に健康を管理し、人生を生きる自由を与えることをミッションとして取り組んでいる。
詳しくはmannkindcorp.comを参照するか、LinkedIn、Facebook、X、またはInstagramで弊社をフォローされたい。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースには、リスクと不確実性を伴う臨床試験を進めるための規制当局の許可に関する将来の見通しに関する記述が含まれている。 「信じる」、「予測する」、「計画する」、「期待する」、「意図する」、「予定する」、「目標」、「可能性がある」、またその他の同様の表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としている。 これらの将来の見通しに関する記述は、マンカインドの現在の予想に基づくものである。 実際の結果や事象の発生時期は、様々なリスクや不確実性の結果、そのような将来の見通しに関する記述で予想されたものとは大きく異なる可能性があり、これには、治験薬の試験を継続しても、成功する結果や以前の試験と一致する結果が得られないリスク、および2023年12月31日終了年度の年次報告書 (Form 10-K)、その後の定期報告書 (Form 10-Q) および最新報告書 (Form 8-K) など、マンカインドが証券取引委員会に提出した書類に詳述されているその他のリスクが含まれるが、これらに限定されるものではない。 これらの将来の見通しに関する記述は、本プレスリリース日時点の事項を述べているに過ぎないため、過度の信頼を置かないように注意されたい。 将来の見通しに関する記述はすべて注意事項に記された範囲内のものであり、マンカインドはリリース日以降の事象や状況を反映して本プレスリリースの内容を改定または更新する義務を負わない。
MNKD-101は治験薬であり、未だ承認国はない。
MANNKINDはMannKind Corporationの登録商標である。
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