Basilea (Suiza), 3 de noviembre de 2005 - Novartis ha anunciado hoy la primera autorización del mundo de Exjade® (deferasirox) -el primer y único quelante del hierro para administración oral una vez al día- por parte de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. Exjade se ha aprobado para el tratamiento de la sobrecarga crónica de hierro debida a transfusiones de sangre en adultos y en niños a partir de los dos años.
Exjade es el único quelante del hierro que se administra en forma bebible (los comprimidos se dispersan en un vaso de zumo de naranja, zumo de manzana o agua), frente al actual estándar de tratamiento que con frecuencia requiere la administración de infusión subcutánea durante ocho a 12 horas por noche, durante cinco a siete noches por semana mientras el paciente continúe recibiendo transfusiones de sangre o presente un exceso de hierro en el organismo. Por ello, muchos pacientes pueden haber suspendido o rechazado la terapia quelante del hierro, y con ello se exponen a los efectos tóxicos de la sobrecarga de hierro.
Se espera que la autorización de Exjade aumente en gran medida la aceptación de la terapia quelante del hierro, especialmente en los niños, y que ofrezca una nueva alternativa al incómodo tratamiento mediante infusión continua.
"La aprobación de Exjade es un progreso para personas como yo, que durante la mayor parte de nuestra vida hemos recibido transfusiones de sangre y terapia quelante del hierro," dijo Jasmine Willliams, que padece drepanocitosis y ha participado en un ensayo clínico de Exjade. "Con Exjade no tendré que preocuparme por el uso de una aguja y una bomba de administración. Sólo tengo que beber el medicamento y no volver a pensar en él hasta el día siguiente. Exjade realmente establece un cambio en mi vida.
La sobrecarga de hierro es una consecuencia potencialmente mortal e inevitable de las transfusiones de sangre frecuentes que se usan para tratar ciertos tipos de afecciones hematológicas crónicas poco frecuentes, como la talasemia y la drepanocitosis, así como otras anemias y síndromes mielodisplásicos raros. Los signos de la sobrecarga de hierro se pueden detectar después de la transfusión de unas 20 unidades de sangre. Si no se diagnostica o no se trata, el exceso de hierro en el organismo probablemente producirá lesión hepática, cardíaca y de las glándulas endocrinas. El organismo no dispone de un mecanismo inherente para eliminar el exceso de hierro, por lo que la terapia quelante del hierro se usa como tratamiento eficaz para la sobrecarga de hierro relacionada con las transfusiones.
"Creemos que Exjade es un progreso notable que llenará una brecha importante para proteger a los pacientes de la toxicidad acumulativa de la sobrecarga de hierro al hacer que la terapia quelante sea mucho más aceptable. Hasta ahora, hay pacientes que han rechazado los beneficios de la terapia quelante del hierro que podía salvarles la vida porque el tratamiento estándar puede ser difícil de usar," dijo David Epstein, Director general de la división 'Specialty Medicines' y Presidente de Novartis Oncology.
Exjade se ha autorizado tras haber recibido la consideración de revisión prioritaria por parte de la FDA y después de que el Comité asesor sobre hemoderivados de la FDA votara por unanimidad recomendar la aprobación de esta especialidad. Exjade está considerado "fármaco huérfano" en EE.UU., Suiza, Australia y la UE, y también se le ha concedido revisión prioritaria en Suiza, Canadá, Australia y Nueva Zelanda. Se han presentado otras solicitudes de registro en diferentes lugares del mundo.
Datos del expediente de registro
Las solicitudes de autorización de Exjade se han basado en los resultados de un programa de ensayos clínicos que incluye un ensayo de Fase III que demostró que, después de un año, Exjade produjo reducciones de la concentración hepática de hierro.
Los ensayos clínicos, en los que participaron más de 1.000 adultos y niños, formaron parte del mayor programa mundial de ensayos clínicos prospectivos realizado hasta ahora con un quelante del hierro en investigación. La concentración hepática de hierro es un indicador del contenido de hierro en el organismo en pacientes que reciben transfusiones de sangre; es una medida de la acumulación de hierro en el hígado. Los estudios demostraron que Exjade, en dosis de 20-30 mg/kg/día, contuvo o redujo la carga de hierro en pacientes que recibían transfusiones para tratar la talasemia y la drepanocitosis, así como otras anemias y síndromes mielodisplásicos poco frecuentes. En los estudios clínicos, Exjade fue por lo general bien tolerado; los acontecimientos adversos comunicados con mayor frecuencia fueron náuseas, vómitos, diarrea, dolor abdominal, exantema y aumento de la creatinina sérica. Al igual que sucede con la deferoxamina (Desferal®), se han comunicado casos de alteraciones oculares y auditivas.
En una tercera parte aproximadamente de los pacientes tratados con Exjade, se producen elevaciones ligeras y no progresivas de la creatinina sérica, en su mayoría dentro del intervalo normal. Se trata de reacciones que dependen de la dosis, a menudo se resuelven espontáneamente, y en ocasiones se alivian reduciendo la dosis. Se recomienda valorar dos veces la creatinina sérica antes de comenzar el tratamiento, y luego a intervalos mensuales para determinar si es necesario proceder a modificar la dosis o a suspender la administración del producto. La función hepática se determinará mensualmente y, si se detecta un aumento inexplicado, persistente o progresivo, de los niveles de transaminasas séricas, se interrumpirá o suspenderá la administración de Exjade.
Los quelantes del hierro se unen al hierro del organismo y tejidos y permiten su eliminación a través de la orina y/o de las heces. El objetivo del tratamiento quelante del hierro es eliminar la cantidad de hierro administrada en las transfusiones y, según se necesite, reducir la carga de hierro existente. En muchos pacientes, la necesidad de transfusiones puede durar toda la vida. Hasta ahora, sólo la deferoxamina está comercializada en todo el mundo para el tratamiento de primera línea de la sobrecarga de hierro relacionada con las transfusiones. Aunque la deferoxamina es eficaz, debido a su incómoda administración, muchos pacientes no siguen tratamiento quelante del hierro y se exponen con ello a los peligros de la sobrecarga de hierro. Novartis cree que la autorización de Exjade no sólo ayudará a los pacientes que actualmente están en tratamiento quelante del hierro, sino que también hará llegar los beneficios de este tipo de terapia a los pacientes que en la actualidad no reciben tratamiento.
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For prescribing information on deferoxamine (Desferal®) please contact your local Novartis affiliate.
More Information For Health-Care Providers:
Some clinical trials with Exjade are ongoing. To learn more about Exjade clinical trials, health-care providers can call +44 (0) 1506 814899 or +1-800-340-6843 in the US
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