Santhera zielt mit Leitsubstanz SNT-MC17/idebenone auf dritte Indikation

 

Liestal, Schweiz, 26. September 2006 - Santhera Pharmaceuticals, ein auf neuromuskuläre Erkrankungen spezialisiertes Schweizer Pharma-Unternehmen, gibt heute die Entwicklung ihrer Leitsubstanz SNT-MC17/idebenone für eine dritte Indikation, Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON), bekannt. LHON ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu einer Degeneration der Nervenzellen in der Retina führt, was innerhalb weniger Monate einen rapiden Verlust des zentralen Blickfeldes und schliesslich eine vollständige Erblindung zur Folge hat. Gegenwärtig existiert weder ein Heilverfahren noch eine effektive Therapie zur Behandlung von LHON, einer Erkrankung, die überwiegend bei jungen Männern auftritt. Neben LHON entwickelt Santhera SNT-MC17/idebenone momentan für zwei lebensbedrohliche neuromuskuläre Erkrankungen, für Friedreich-Ataxie (FRDA) und für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), wo momentan klinische Phase-III- resp. Phase-IIa-Studien laufen.

 

SNT-MC17/idebenone kann möglicherweise den Sehverlust bei LHON-Patienten verzögern, vermindern oder sogar davor schützen. Der Wirkstoff unterstützt den Elektronenfluss und die Energieproduktion in den Mitochondrien, den "Energiekraftwerken" der Zellen. Die antioxidativen Eigenschaften von SNT-MC17/idebenone könnten zudem die Retinazellen vor Schädigungen aufgrund plötzlicher Veränderungen in den Mitochondrien schützen.

 

Santhera hat die Bewilligung der Behörden in Deutschland und Grossbritannien zur Durchführung der Studie erhalten. Mit der Rekrutierung von neu diagnostizierten LHON-Patienten soll in den nächsten Wochen begonnen werden. Die doppelblinde, randomisierte und plazebokontrollierte klinische Phase-IIa-Studie soll die Wirksamkeit von SNT-MC17/idebenone auf den Sehverlust bei LHON-Patienten untersuchen. Für die neunmonatige Studie werden bis zu sechzig LHON-Patienten rekrutiert werden. Studienleiter sind Prof. Patrick Chinnery (University of Newcastle upon Tyne in Grossbritannien) und PD Dr. Thomas Klopstock (Universität München in Deutschland), beides anerkannte Fachärzte auf dem Gebiet neurologischer und mitochondrialer Erkrankungen.

 

"Im Zentrum unserer Strategie steht das Erkennen und Nutzen des gesamten medizinischen und kommerziellen Potenzials von SNT-MC17/idebenone", erklärt Dr. Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer von Santhera. "LHON ist die dritte Indikation für unsere Leitsubstanz und ergänzt unser aktuelles klinisches Entwicklungsprogramm mit SNT-MC17/idebenone durch eine weitere seltene Erkrankung mit hohem medizinischen Bedarf."

 

"LHON ist eine mitochondriale Erkrankung, die vorwiegend sonst gesunde junge Männer trifft", kommentiert Dr. Thomas Meier, Chief Scientific Officer von Santhera. "Bestärkt durch erste klinische Befunde und unser Verständnis der Wirkungsweise von SNT-MC17/idebenone haben wir nun diese klinische Proof-of-Concept-Studie gestartet. Wir freuen uns, mit anerkannten Spezialisten aus Newcastle und München zusammenarbeiten zu können."

 

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LHON ist eine genetische Erkrankung, die in einer Degeneration von Nervenzellen in der Retina und im Sehnerv resultiert, was zu einem rapiden Verlust des zentralen Blickfeldes und schliesslich zur vollständigen Blindheit führt. Die Symptome der Erkrankung betreffen vorwiegend junge Männer. LHON wird durch Mutationen im genetischen Code innerhalb der Mitochondrien verursacht, den Energieproduzenten" unserer Zellen. Diese Mutationen beeinträchtigen die biochemischen Prozesse, welche die zelluläre Energieproduktion aus Nährstoffen sicherstellen. Dies kann letztlich zu Zellschädigung und zum Zelltod führen. Die Auswirkungen von LHON sind gravierend und treten schnell ein. Die Schädigung der Retina- und Sehnervenzellen führt innerhalb weniger Monate nach Auftreten der Symptome zur Erblindung. Die symptomatische Phase der Erkrankung beginnt mit Verschwimmen des zentralen Blickfeldes. Bei mehr als 97 % der Patienten tritt innerhalb von 12 Monaten der Verlust des Sehvermögens auch im zweiten Auge auf, was. In einer kürzlich durchgeführten Studie wurde eine Prävalenz von LHON von etwa ~3 auf 100'000 festgestellt.

 

Santhera Pharmaceuticals ist ein auf neuromuskuläre Erkrankungen spezialisiertes Schweizer Pharma-Unternehmen, das sich auf die Erforschung, die Entwicklung und die Vermarktung von kleinmolekularen Medikamenten spezialisiert hat. Die Vision von Santhera ist, ein führendes spezialisiertes Pharma-Unternehmen für eine Reihe von seltenen Erkrankungen zu werden. Für viele dieser Indikationen sind derzeit keine Medikamente verfügbar, weshalb ein grosser medizinischer Bedarf besteht. Das Unternehmen kann bei der Erforschung und der Entwicklung von Medikamentenkandidaten für ernste neuromuskuläre Störungen, die bei seltenen oder sehr seltenen Krankheiten auftreten, mit einer beeindruckenden Erfolgsgeschichte aufwarten.

 

Santhera hat zur Zeit vier klinische Entwicklungsprogramme: SNT-MC17/idebenone zur Behandlung von Friedreich-Ataxie (FRDA), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Lebersche hereditäre Optikusatrophie (LHON) sowie JP-1730/fipamezole zur Behandlung von Dyskinesie bei Parkinsonpatienten (DPD). Das am weitesten fortgeschrittene Programm, SNT-MC17/idebenone in FRDA, befindet sich zurzeit in Europa in der klinischen Phase-III-Studie. Die anderen drei Programme sind in der klinischen Phase II. Für die Behandlung dieser seltenen Erkrankungen sind momentan keine (FRDA, LHON) resp. unbefriedigende (DMD und DPD) Therapien verfügbar. Drei weitere Programme zur Behandlung von Krebs-Cachexie, DMD sowie Diabetes (an Biovitrum auslizensiert) befinden sich noch in der präklinischen Pipeline von Santhera.

 

Santhera entstand im Jahr 2004 durch den Zusammenschluss der MyoContract AG und der Graffinity Pharmaceuticals AG. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Liestal, Schweiz. Santhera hat sich die Unterstützung von führenden internationalen Investoren gesichert, dazu zählen NGN Capital, Merlin Biosciences Limited, 3i Group plc, Varuma AG, Oxford Bioscience Partners, Novartis Venture Fund, Heidelberg Innovation, GIMV, Carnegie Asset Management, TechnoStart, Clariden Biotechnology Fund, die Schweizerische Stiftung für die Erforschung der Muskelkrankheiten, Dow Chemical Company, der Altana Innovationsfonds und tbg sowie private Anleger.

 

Weiteres über Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

 

 

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer

Telefon: +41 (0) 61 906 89 52

 

Thomas Meier, Chief Scientific Officer

Telefon: +41 (0) 61 906 89 87

 

Thomas Staffelbach, VP Public & Investor Relations

Telefon: +41 (0) 61 906 89 47