FDA tildeler Orphan Drug status til belinostat til behandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL)

Symbion
Fruebjergvej 3
DK 2100 København Ø
Danmark
Tlf: +45 39 17 83 92
Fax: +45 39 17 94 92
CVR-nr: 25695771
www.topotarget.com

København, Danmark - 9. september 2009 - TopoTarget A/S (OMX: TOPO) har i dag
meddelt, at FDA (de amerikanske sundhedsmyndigheder) har tildelt belinostat
Orphan Drug status til behandling af recidiverende eller resistent perifert
T-celle lymfekræft, som er en sygdom med et stort udækket behandlingsbehov,
hvor der ikke findes nogen godkendt specifik standardbehandling. FDA's Orphan
Drug status medfører fordele som f.eks. 7 års eneret på lægemiddelmarkedet,
efter der er givet markedstilladelse. TopoTarget har også indgået en aftale om
Special Protocol Assessment (SPA) vedrørende det afsluttende
registreringsstudie i PTCL, og har tillige en Fast Track aftale med FDA. I
TopoTargets afsluttende registreringsstudie (BELIEF-studiet) rekrutteres ca.
120 PTCL-patienter, og der forventes indsendt registreringsansøgning i december
2010. 

Formålet med Orphan Drug muligheden er at opfordre medicinalselskaberne til at
udvikle lægemidler til sygdomme som f.eks. PTCL: I henhold til amerikansk
lovgivning kan de selskaber, der udvikler et lægemiddel til behandling af en
sygdom, der rammer under 200.000 mennesker i USA, sælge produktet uden
konkurrence i syv år. Ud over at give syv års eneret på markedet efter
godkendelse fra FDA giver Orphan Drug status også en række finansielle og
regulatoriske fordele. 

“Vi er utroligt glade for den betydelige fortsatte støtte til vores strategi om
at udvikle belinostat til kræftpatienter,” udtaler TopoTargets administrerende
direktør Peter Buhl Jensen. 

“Der er et stort udækket behandlingsbehov med denne sygdom, og hvis vores
afsluttende registreringsstudie gengiver dataene fra vores indledende
undersøgelse med responsrater på 25% for PTCL og komplette remissioner, kan
enkeltstofbehandling med belinostat gå hen og blive en vigtig behandlingsform
enten alene eller som del af en effektiv kombinationsbehandling, da belinostats
milde sikkerhedsprofil medfører, at stoffet kan kombineres i fulde doser med
traditionelle behandlinger." Peter Buhl Jensen tilføjer: “PTCL-indikationen er
det første skridt i henhold til vores kliniske udviklingsplan om at føre
belinostat på markedet så hurtigt som muligt. Samtidig gør vi de tiltag, der er
nødvendige for at bringe belinostat på markedet i større indikationer som
f.eks. solide tumorer i kombinationsbehandling for at drage fordel af
belinostats kliniske og kommercielle potentiale. 

Kombinationsbehandling anvendes for at angribe kræftcellen fra forskellige
vinkler og derved øge responsraterne. Ud over den fordel, der er opnået med
lægemidlet som enkeltstof, har belinostat den store fordel, at stoffet ikke
viser nogen dosisbegrænsende knoglemarvstoksicitet, hvilket er den primære
årsag til dosisreduktion i de mest succesfulde kemoterapikombinationer. 

Dagens meddelelse ændrer ikke TopoTargets finansielle forventninger for helåret.

TopoTarget A/S


For yderligere information, venligst kontakt:

Peter Buhl Jensen 	   Telefon		+45 39 17 94 99
Administrerende direktør	Mobil		+45 21 60 89 22


Baggrundsinformation

Om belinostat
Belinostat er en lovende small molecule HDAC-hæmmer, som undersøges for sin
rolle i behandlingen af en lang række solide tumorer og blodkræftsygdomme,
enten alene eller i kombination med andre aktive anticancer-midler, herunder
carboplatin, paclitaxel, doxorubicin, idarubicin, cis-retinoidsyre, azacitidin
og Velcade® (bortezomib) til injektion. HDAC-hæmmere udgør en ny mekanistisk
klasse anticancer-midler, som er rettet mod HDAC-enzymerne, og de har vist sig
at: stoppe kræftcellernes vækst (herunder undertyper, der er resistente over
for lægemidler), inducere apoptose (programmeret celledød), fremme
differentiering, hæmme angiogenese (dannelse af blodkar), og sense
kræftcellerne til ikke længere at være resistente, når de anvendes i
kombination med andre anticancer-midler. Selskabsfinansierede undersøgelser af
intravenøst indgivet belinostat omfatter en afsluttende
registreringsundersøgelse vedrørende perifert T-celle lymfom (PTCL), et
randomiseret, kontrolleret fase II studie vedrørende kræft med ukendt
primærtumor (CUP) samt undersøgelser omkring ovariekræft, mave/tarmkræft og
bløddelssarkomer. De NCI-sponsorerede undersøgelser (enkeltstof og i
kombination med anticancer-midler) med intravenøst indgivet belinostat omfatter
studier til behandling af leverkræft, tymom, myelodysplastisk syndrom (MDS) og
andre solide tumorer og hæmatologiske kræftformer. Konstant intravenøs infusion
(CIV) evalueres i kliniske undersøgelser til behandling af både solide tumorer
og AML.  En oral formulering af belinostat evalueres endvidere i et klinisk
fase I studie med patienter med fremskredne solide tumorer og lymfomer.
TopoTarget har desuden indgået en fælles forsknings- og udviklingsaftale
(CRADA) med NCI om at udføre prækliniske og ikke-kliniske undersøgelser med
belinostat for bedre at kunne forstå stoffets antitumoraktivitet og for at
skaffe yderligere oplysninger til kliniske forsøg. 

Om perifert T-celle lymfekræft (PTCL)
PTCL udgør ca. 10% af alle tilfælde af non-Hodgkins lymfekræft (NHL) i den
vestlige befolkning og er forbundet med en dårlig prognose. De fleste patienter
med PTCL får recidiv efter den indledende behandling med cytotoksiske stoffer,
og 5-års overlevelsen er mindre end 30%. T-celle non-Hodgkins lymfekræft, som
PTCL tilhører, har en dårligere prognose og overlevelse end B-celle
lymfekræftformerne. Den primære responsrate for alle undertyper af PTCL er
stadigvæk under 60%, og næsten alle patienterne får recidiv. Medianoverlevelsen
for alle PTCL-patienter (ekskl. enkelte undertyper) er ca. 3-4 år, og 5-års
overlevelsen er under 30%. 
Der findes i dag ingen godkendte behandlinger af PTCL. Den primære behandling
af de fleste undertyper af PTCL er stadigvæk antracyklinbaseret terapi, primært
kombinationen af cyclofosfamid, doxorubicin, vinkristin og prednison (CHOP).
Med undtagelse af ALK-positive ALCL reagerer PTCL undertyperne dårligt på disse
behandlinger. Brugen af strålebehandling med eller uden kemoterapi foretrækkes
som førstelinjebehandling af ekstranodal NK/T-celle lymfekræft. Størstedelen af
patienter med PTCL får recidiv efter den primære behandling. Der anvendes en
række kemobehandlinger som “salvage” behandling. Der er imidlertid ingen
konsensus omkring det optimale behandlingsvalg ved “salvage” behandling af
PTCL. 

Om TopoTarget 
TopoTarget (OMX: TOPO) er en international biotekvirksomhed med hovedkontor i
Danmark dedikeret til at finde “Answers for Cancer” og udvikle bedre
behandlinger mod kræft. Virksomheden er etableret og ledes af kliniske
kræftspecialister og kombinerer bred erfaring fra kræftbehandling i praksis med
dyb forståelse for de molekylære mekanismer i kræft. 
TopoTarget har en bred klinisk portefølje, men fokuserer i øjeblikket på
udviklingen af belinostat, som har vist “proof of concept” som
enkeltstofbehandling af blodkræftsygdomme samt positive resultater i solide
kræftsvulster, hvor stoffet kan anvendes i kombination med fulde doser
kemoterapi og er i fase III i PTCL. TopoTargets ekspertise inden for
translationel forskning er baseret på selskabets yderst prædiktive in-vivo og
in-vitro kræftmodeller. TopoTarget koncentrerer indsatsen om vigtige
kræfttargets (bl.a. HDACi, NAD+, mTOR, FASLigand og topoisomerase II-hæmmere).
Selskabets første markedsførte produkt Savene®/Totect® blev godkendt af EMEA i
2006 og af FDA i 2007 og markedsføres af TopoTargets egen salgsstyrke i Europa
og USA. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com. 


TopoTarget Safe Harbour Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores
forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med
tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt
med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på
ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som
kan medføre, at TopoTargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de
resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. TopoTarget advarer sine
investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater
eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges
eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige
faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: risikoen for at et eller
flere af TopoTargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af
tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med
patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske
eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende
produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici;
usikkerhed omkring yderligere finansiering; TopoTargets historiske underskud og
usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; TopoTargets udviklingsstadie som
biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod
TopoTargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte
TopoTargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende
kommer¬cialise¬ringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har
ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre
fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger,
fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.