- Registreringsstudie i henhold til ”Special Protocol Assessment” fra FDA
- FDA har tildelt ”Fast Track-status” og ”Orphan Drug-status”
- Forventet indsendelse af registreringsansøgning i USA i 2012
Topotarget og Spectrum Pharmaceutical har nu afsluttet rekrutteringen af minimum 100 evaluérbare patienter med recidiverende eller resistent perifert T-celle lymfekræft (PTCL) i det pivotale BELIEF-studie. Belinostat, som er en ny HDAC-hæmmer, undersøges i øjeblikket under en såkaldt ”Special Protocol Assessment” (SPA) som enkeltstofbehandling af recidiverende eller resistent PTCL, som er en indikation, hvor belinostat har fået tildelt ”Orphan Drug” og ”Fast Track” status hos de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA). Der foretages i øjeblikket en central patologisk gennemgang for alle de inkluderede patienter.
“Det er af afgørende betydning for os , at vi har nået denne vigtige milepæle ved at afslutte rekrutteringen til det pivotale BELIEF-studie til behandling af recidiverende eller resistent PTCL,” udtaler Topotargets administrerende direktør Francois Martelet, MD. “Det glæder os, at vores primære projekt er godt på vej mod en registreringsansøgning i USA”.
“Det glæder os at kunne meddele, at det pivotale registreringsstudie med belinostat til behandling af recidiverende/resistent PTCL nu har rekrutteret det ønskede antal patienter,” udtaler Rajesh C. Shrotriya, MD, bestyrelsesformand og administrerende direktør for Spectrum Pharmaceuticals. “Belinostat er en ny HDAC-hæmmer, som har potentialet til at spille en væsentlig rolle i behandlingen af PTCL, som ofte er en dødelig sygdom med et stort udækket behandlingsbehov samt i en række andre indikationer. Det har vist sig at være aktivt som enkeltstof og i kombination med andre kemoterapeutiske stoffer i en række kliniske undersøgelser. Vi planlægger at indsende en registreringsansøgning i USA i 2012. Hvis belinostat godkendes, vurderer vi, at det vil øge værdien af vores eksisterende portefølje inden for hæmatologi og onkologi, medføre en stigning i vores nuværende salgsaktiviteter inden for hæmatologi/onkologi samt understrege vores fokus på at udvikle nye behandlinger for lymfekræft.”
Ifølge Lymphoma Research Foundation (www.lymphoma.org) er lymfekræft den mest udbredte form for blodkræft. De to primære former for lymfekræft er Hodgkins lymfom (HL) og non-Hodgkins lymfom (NHL). Lymfekræft opstår, når lymfocytterne, som er en form for hvide blodlegemer, vokser abnormalt, når de optræder i lymfekirtlerne. Kroppen har to hovedtyper lymfocytter, som kan udvikle sig til lymfekræft: B-lymfocytter (B-celler) og T-lymfocytter (T-celler). PTCL består af en gruppe sjældne og aggressive NHL-typer, som udvikles fra modne T-celler. PTCL udgør omkring 10-15% af alle tilfælde af NHL i USA.
Om det pivotale BELIEF-studie
Belinostat undersøges i øjeblikket i et pivotalt registreringsstudie under en SPA som enkeltstofbehandling af recidiverende og resistent PTCL, som er en indikation, hvor belinostat har fået tildelt ”Orphan Drug” og ”Fast Track”-status hos FDA. Registreringsundersøgelsen er et ikke-blindet, multicenter, enkelt-armsstudie til evaluering af effekt og bivirkninger hos patienter med recidiverende eller resistent PTCL, som ikke har haft effekt af mindst én tidligere systemisk behandling. Det primære endpoint er overordnet objektiv responsrate (ORR) vurderet ved central gennemgang.
Dagens meddelelse ændrer ikke Topotargets finansielle forventninger for 2011.
Topotarget A/S
For yderligere information kontakt venligst:
Francois Martelet, CEO: Direkte: +45 39 17 83 41; Mobil: +45 51 32 83 41
Axel Mescheder, CDMO: Direkte: +45 39 17 83 14; Mobil: +45 51 55 71 66
Annette Lykke, IR Direkte: +45 39 17 83 44; Mobil: +45 23 28 98 14
Baggrundsoplysninger
Om belinostat
Belinostat er en lovende molekyle HDAC-hæmmer, som undersøges for sin rolle i behandlingen af en lang række solide tumorer og blodkræftsygdomme, enten alene eller i kombination med andre aktive antikræft-midler, herunder carboplatin, paclitaxel, doxorubicin, idarubicin, cis-retinoidsyre, azacitidin, 5-FU, etoposid og bortezomib til injektion. HDAC-hæmmere udgør en ny mekanistisk klasse antikræftmidler, som er rettet mod HDAC-enzymerne, og de har vist sig at: stoppe kræftcellernes vækst (herunder undertyper, der er resistente over for lægemidler), inducere apoptose (programmeret celledød), fremme differentiering, hæmme angiogenese (dannelse af blodkar), og sensibilisere kræftcellerne til ikke længere at være resistente, når de anvendes i kombination med andre antikræftmidler.
Belinostat undersøges i øjeblikket i et pivotalstudie til behandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL) og undersøges i en række kliniske undersøgelser (herunder intravenøs samt oral administration) som en potentiel behandling af kræft med ukendt primærtumor (CUP), kræft i æggestokkene, småcellet lungekræft, tymom, leverkræft, bløddelssarkom, lymfekræft, AML samt myelodysplastisk syndrom (MDS), enten alene eller i kombination med andre antikræftbehandlinger. Kontinuerlig intravenøs infusion (CIV) evalueres i kliniske undersøgelser til behandling af både solide tumorer og AML. Topotarget har indgået en Clinical Trial Agreement (CTA) med NCI omkring kliniske studier med belinostat for bedre at kunne forstå stoffets antitumoraktivitet.
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO.CO) er en skandinavisk-baseret international biotekvirksomhed med hovedkontor i Danmark dedikeret til at forbedre behandlinger mod kræft. I samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. fokuserer Topotarget i øjeblikket på udviklingen i de pivotale studier af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist en tydelig antineoplastisk effekt i behandlingen af såvel blodkræftsygdomme som solide kræftsvulster. Belinostat kan anvendes i kombination med fulde doser kemoterapi og er i registreringsfase i PTCL (perifert T-celle lymfekræft) samt i fase II i kræft med ukendt primærtumor (CUP). Topotargets primære kræftbehandlings-target er HDAC. Totect® er et markedsført produkt, som er udviklet fra Topotargets forskningsteknologi. Totect® markedsføres af selskabets egne salgsspecialister i USA. De europæiske rettigheder til Savene® blev frasolgt i marts 2010 som resultat af selskabets fokus på at udvikle og kommercialisere belinostat. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Topotarget Safe Harbour Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for, at et eller flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici; usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.
