Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 15-12 / København, 17. september 2012
København, Danmark – 17. september 2012 – Topotarget A/S (NASDAQ OMX: TOPO) har i dag meddelt, at kliniske data (videnskabeligt resumé af poster) vil blive offentliggjort på ESMO’s (European Society for Medical Oncology) hjemmeside, www.esmo.org, i dag den 17. september, 2012.
Nedenfor ses det videnskablige resumé af poster omhandlende kliniske data fra det kliniske fase I/II forsøg af belinostat (PXD101) i kombination med idarubicin til behandling af patienter med akut myeloid leukemi (AML) (PXD101-CLN-15), der i dag blev offentliggjort på ESMO-konferencens hjemmeside. Posteren omhandler undersøgelser af, hvilke patientundergrupper, der potentielt kan have gavn af behandling med belinostat.
- Favorable impact on mainly intermediate cytogenetic risk AML can be predicted by gene expression profiling - Results of a phase I/II trial of belinostat in combination with idarubicin in AML.
Belinostat (Bel), a histone deacetylase inhibitor (HDACi), has demonstrated effective cell killing in leukemic cells and shows a synergistic effect in combination with anthracyclines in vitro. A favorable impact on the dismal clinical course of acute myeloid leukemia (AML) was suggested (Schlenk et al. ASH 2008). Recently, the phase I/II trial assessing the efficacy and safety of two schedules of Bel in patients unfit for intensive induction therapy confirmed anti-leukemic effect both of Bel alone and in combination with idarubicin (ClinicalTrials.gov ID: NCT00878722).
Among the results, we evaluated the role of cytogenetic aberrations on response to Bel therapy in 41 patients (pts.), of whom cases with intermediate risk cytogenetics in trend responded better to Bel than patients with high risk cytogenetics (p=0.14). In the dose-escalation trial, five complete remissions (CR) and two partial remissions (PR) were observed in 25 AML pts. (28%) with low/intermediate risk cytogenetic aberrations, whereas no CR and two PR were seen in 16 high-risk AML pts. (13%).
Gene expression profiling based on 13 pts. (four CR+PR and nine PD) revealed a strong gene expression pattern associated with the response to Bel. MLL, a gene well-known to be involved in epigenetic deregulation, was among the top 20 strongest correlations. Furthermore, differential expression of TP53 was also of special interest as histone deacetylases have been shown to modulate p53 transcriptional activity. In accordance, gene ontology class comparison analysis showed a significant enrichment of categories associated with epigenetic regulation such as “histone methyltransferase activity” and “histone deacetylase activity”. In addition, the respective gene expression pattern harbored predictive information as based on an in vitro cell line derived predictor a blinded Bel response prediction was feasible.
A trend indicating the potential association of Bel response and intermediate risk cytogenetics AML has been found. High-risk AML cases might also benefit from an epigenetic treatment approach with an HDACi. Further randomized studies are warranted to explore the benefit of Bel in pts. with AML.
Axel Mescheder, Chief Medical & Development Officer, udtaler: “Dette kliniske fase I/II forsøg undersøger den kliniske effekt af belinostat i kombination med stigende doser af idarubicin hos patienter med AML. Belinostat blev indgivet i standardregime (30 min. IV infusion of 1000 mg/m2 belinostat dag 1-5 hver 3. uge) eller som kontinuert IV infusion (CIV) af 25-1000 mg/m2/dagligt dag 1-2 hver 2. uge. Studiet viser anti-leukemisk effekt af både standardregimet (objektiv responsrate 17 %) og CIV regimet (objektiv responsrate 31 %). Resultaterne, der præsenteres på ESMO, indikerer, at patienter med AML som kunne have gavnlig effekt af belinostat måske kan identificeres på baggrund genekspressionsprofil og kromosombilledet. Dette er vigtig viden for den fortsatte kliniske udvikling af belinostat”.
Topotarget A/S
For yderligere information kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO – Direkte: +45 39 17 83 45; Mobil: +45 28 98 90 55
Axel Mescheder, CMDO – Direkt: +45 39 17 83 14; Mobil: +45 51 55 71 66
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et internationalt biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc., på udviklingen i de pivotale studier af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater som enkeltstofbehandling af blodkræftsygdomme samt positive resultater i solide kræftsvulster. Belinostat kan anvendes i kombination med fulde doser kemoterapi og er i registreringsfase i PTCL (perifert T-celle lymfekræft). For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for at et eller flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici; usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.
