Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 16-12 / København, Danmark
21. september 2012
Topotarget A/S har i dag meddelt, at det primære effektmål er opfyldt i det pivotale studie med belinostat til behandling af patienter med perifert T-celle lymfekræft (PTCL).
Det primære effektmål er opfyldt i det pivotale BELIEF-studie (PXD101-CLN-19), hvor belinostats effekt og sikkerhed evalueres i behandlingen af patienter med recidiverende/resistent PTCL. I henhold til en såkaldt Special Protocol Assessment (SPA) hos de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) kræves det, at der i BELIEF-studiet opnås en objektiv responsrate (ORR) på mindst 20 %, og dette mål blev nået. Data fra studiet analyseres nu yderligere og forventes at blive offentliggjort i løbet af 4. kvartal 2012.
I henhold til en licens- og samarbejdsaftale fra 2010 udvikles belinostat af Spectrum Pharmaceuticals og Topotarget i fællesskab. Spectrum har de kommercielle rettigheder til at markedsføre belinostat i Nordamerika og Indien. Det forventes, at Spectrum i 1. halvår 2013 vil indsende en registreringsansøgning til FDA for belinostat til behandling af patienter med PTCL.
Hvis FDA accepterer registreringsansøgningen for belinostat, er Topotarget berettiget til at modtage en million aktier i Spectrum samt et tocifret kontant millionbeløb i amerikanske dollars. Hvis belinostat opnår markedsføringstilladelse fra FDA, vil Topotarget yderligere modtage et tocifret kontant millionbeløb i amerikanske dollars.
BELIEF-studiet er et pivotalt, ikke-blindet, multicenter, enkelt-armsstudie til evaluering af effekt og sikkerhed af intravenøst indgivet belinostat til behandling af patienter med recidiverende eller resistent PTCL. FDA har tildelt belinostat Orphan Drug og Fast Track status til behandling af PTCL. Studiet blev indledt i december 2008, og rekrutteringen blev afsluttet med 129 patienter i september 2011. Undersøgelsen omfattede i alt ca. 100 klinikker verden over.
PTCL er en blodkræftsygdom og omfatter en heterogen gruppe af kræftsygdomme med T-celle oprindelse, som udgør omkring 10-15 % af alle tilfælde af non-Hodgkins lymfom. PTCL er en aggressiv og alvorlig kræftform med en dårlig prognose og en forventet gennemsnitlig overlevelse uden behandling på ca. to år fra diagnosetidspunktet. Estimater over årlige kræftforekomster peger på 15.500 nye tilfælde af PTCL i USA, Japan og de fem største lande i EU.
Belinostat er en ny pan-HDAC-hæmmer i den sene fase af den kliniske udvikling, og mere end 1.000 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Belinostat har en lovende sikkerhedsprofil, som giver mulighed for at kombinere stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har påvist, at belinostat har effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Belinostat er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier indikerer, at belinostat viser antitumor-effekt, herunder som enkeltstofbehandling af PTCL og kutant T-celle lymfekræft (CTCL), leverkræft og thymom.
Topotarget A/S
For yderligere information, kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39 17 83 45; mobil: +45 28 98 90 55
Axel Mescheder, CMDO: Direkte: +45 39 17 83 14; mobil: +45 51 55 71 66
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et internationalt biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Fremadrettede udsagn — Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for at et eller flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici; usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.
© Topotarget A/S. Alle rettigheder forbeholdt.
