Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 03-13 / København, 5. marts 2013
Endelige top-line data bekræfter, at det primære effektmål var opfyldt for det pivotale belinostat-studie for patienter med recidiverende eller resistent perifert T-celle lymfekræft (PTCL) med en positiv objektiv responsrate.
Top-line data viser en objektiv responsrate (ORR) i effektanalyse-gruppen, der er højere end protokollens kriterium for et positivt udfald af studiet. Belinostat har således en ORR, som er på niveau med lægemidlerne Folotyn™ og Istodax®, som har opnået fremskyndet godkendelse. I henhold til en såkaldt Special Protocol Assessment hos de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) krævedes det, at der i CLN-19 BELIEF-studiet blev opnået en ORR på mindst 20 %. FDA har tildelt belinostat Orphan Drug og Fast Track status til behandling af PTCL. Alle de patienter, som fik mindst én dosis belinostat og havde en bekræftet PTCL-diagnose ved en central patologisk gennemgang, var inkluderet i effektanalyse-gruppen. De opnåede responser er blevet bekræftet ved en central uafhængig radiologisk gennemgang. Endelige data er fremsendt til præsentation på ASCO 2013 årsmødet.
“Vi har aldrig vaklet i vores tro på belinostat, og de positive objektive responsrater understøtter sammen med den tidligere offentliggjorte favorable sikkerhedsprofil yderligere potentialet ved vores produkt. Vi arbejder for at forbedre livet for kræftpatienter, og dette er et stort skridt i den rigtige retning", udtaler Topotargets administrerende direktør Anders Vadsholt.
Favorabel sikkerhedsprofil
Den 24. januar 2013 meddelte Topotarget, at foreløbige sikkerhedsdata fra BELIEF-studiet vedrørende behandling af PTCL, som blev præsenteret på T-Cell Lymphoma Forum 2013 i San Francisco, USA, viste, at belinostat har en favorabel sikkerhedsprofil, samt at stoffet har potentialet til at blive et veltolereret alternativ i behandlingen af PTCL. Det favorable udfald af dette studies sikkerhedsprofil og erfaring fra tidligere studier med belinostat har vist, at fulde doser belinostat kan kombineres med andre cytotoksiske behandlinger, hvorved der åbnes op for kombinationsbehandling af kræftpatienter. Den lave forekomst af myelosuppression er især værd at bemærke, da det gør det muligt at kombinere belinostat med andre cytotoksiske stoffer i behandlingen af PTCL.
Registreringsansøgning
Belinostat udvikles i fællesskab af Topotarget og Spectrum Pharmaceuticals. Spectrum har de kommercielle rettigheder til at markedsføre belinostat i Nordamerika og Indien. Det forventes, at Spectrum i midten af 2013 vil indsende en registreringsansøgning (NDA) for belinostat til behandling af PTCL til FDA.
Telefonkonference
Der afholdes en telefonkonference i dag, 5. marts 2013, kl. 13.00 (CET).
Topotargets administrerende direktør Anders Vadsholt vil give en præsentation af BELIEF-studiet og besvare spørgsmål. Telefonkonferencen vil blive afholdt på engelsk. En præsentation vil være tilgængelig på Topotargets hjemmeside, www.topotarget.com, før påbegyndelsen af telekonferencen.
For deltagelse i telefonkonferencen, ring venligst på følgende nummer:
- Danmark: 32 72 80 18
- Internationalt: +44 (0) 1452 555131
- USA: 18666828490
ID-nummer til telefonkonferencen: 19438536
Det vil være muligt at streame telefonkonferencen via følgende link:
http://storm.zoomvisionmamato.com/player/topotarget/objects/bdf31qha/
Via samme link vil man bagefter også kunne afspille telefonkonferencen.
For yderligere oplysninger kontakt venligst:
Topotarget A/S
Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39178345; mobil +45 28989055
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et internationalt biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Om belinostat
Belinostat er en ny pan-HDAC-hæmmer i den sene fase af den kliniske udvikling, og mere end 1.000 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Belinostat har en lovende sikkerhedsprofil, som giver mulighed for at kombinere stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har påvist, at belinostat har effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Belinostat er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier har givet evidens for belinostats antitumor-effekt, herunder som enkeltstofbehandling af PTCL og kutant T-celle lymfekræft (CTCL), leverkræft og thymom.
Om PTCL
PTCL er en blodkræftsygdom og omfatter en heterogen gruppe af kræftsygdomme med T-celle oprindelse, som udgør omkring 10-15 % af alle tilfælde af non-Hodgkins lymfom. PTCL er en aggressiv og alvorlig kræftform med en dårlig prognose og en forventet gennemsnitlig overlevelse uden behandling på ca. to år fra diagnosetidspunktet. Estimater over årlige kræftforekomster peger på 15.500 nye tilfælde af PTCL i USA, Japan og i Europa.
Om BELIEF-studiet
BELIEF-studiet er et pivotalt, ikke-blindet, multicenter, enkelt-armsstudie til evaluering af effekt og sikkerhed af intravenøst indgivet belinostat til behandling af patienter med recidiverende eller resistent PTCL. FDA har tildelt belinostat Orphan Drug og Fast Track status til behandling af PTCL. Studiet blev indledt i december 2008, og rekrutteringen blev afsluttet med 129 patienter i september 2011. Undersøgelsen omfattede i alt ca. 100 klinikker verden over.
Om FOLOTYN™
FOLOTYN™ (pralatrexat), en folat analog stofskiftehæmmer, blev opdaget af Sloan-Kettering Institute for Cancer Research, SRI International og Southern Research Institute og udviklet af Allos Therapeutics. I september 2009 tildelte FDA fremskyndet godkendelse af FOLOTYN™ til brug som enkeltstofbehandling af patienter med recidiverende eller resistent PTCL. Indikationen er baseret på en overordnet responsrate på 27 %1. FOLOTYN™ har været tilgængeligt på det amerikanske marked siden oktober 2009. Allos Therapeutics blev opkøbt af Spectrum Pharmaceutical i september 2012.
Om ISTODAX®
ISTODAX® (romidepsin), en HDAC-hæmmer, blev udviklet af Gloucester Pharmaceuticals. I juni 2011 tildelte FDA fremskyndet godkendelse af en såkaldt “Supplemental New Drug Application” (sNDA) for en yderligere indikation for ISTODAX® til injektion til behandling af patienter med perifert T-celle lymfekræft (PTCL), som har modtaget mindst én tidligere behandling. ISTODAX® er også godkendt til behandling af patienter med kutant T-celle lymfekræft (CTCL), som har modtaget mindst én tidligere systemisk behandling. Disse indikationer er baseret på responsrater. Responsraten i PTCL var 25 %2. Gloucester Pharmaceuticals blev opkøbt af Celgene i januar 2010.
Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol, og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne. Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk lovgivning kræver det.
2. Coiffier et al, Journal of Clinical Oncology, 20. februar 2012
