Herantis Pharman CDNF:lle USA:ssa harvinaislääkestatus ALS:n hoitoon
Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 11.7.2016 kello 9:00
Yhdysvaltain lääkeviranomainen FDA on myöntänyt Herantis Pharma Oyj:n ("Herantis") CDNF-lääkeaihiolle harvinaislääkestatuksen amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon. Aiemmin tänä vuonna myös Euroopan lääkevirasto EMA teki vastaavan positiivisen päätöksen.
"Olemme erittäin tyytyväisiä siihen, että maailman tärkeimmät lääkeviranomaiset ovat toisistaan riippumatta päätyneet samaan arvioon prekliinisten tulosten vahvuudesta", toteaa Herantiksen tieteellinen johtaja, tohtori Henri Huttunen.
"FDA:n päätös on meille arvokas kannustus suunnitellessamme kliinistä tutkimusohjelmaa CDNF:lle ALS:n hoitoon Parkinsonin taudin rinnalle", lisää Herantiksen toimitusjohtaja Pekka Simula.
FDA voi myöntää harvinaislääkestatuksen sellaiseen sairauteen kehitettävälle lääkeaihiolle, jota sairastaa Yhdysvalloissa enintään 200.000 potilasta. Lisäksi edellytetään tieteellisiä tuloksia, joiden perusteella on uskottavaa että lääkeaihio voi auttaa potilaita. Harvinaislääkestatus ei vapauta yhtiötä kliinisistä lääketutkimuksista, joissa lääkeaihion tehokkuus ja turvallisuus tulee osoittaa. Se takaa kuitenkin erilaisia etuja ja helpotuksia.
Lisätietoja:
Herantis Pharma Oyj, Pekka Simula, toimitusjohtaja, puh. +358 40 7300 445
Yhtiön verkkosivusto: www.herantis.com
Hyväksytty neuvonantaja: UB Securities Oy, puh. +358 9 25 380 246
ALS (Amyotrofinen lateraaliskleroosi)
ALS on kuolemaan johtava lihashermosairaus, jonka ensimmäisiä oireita on tyypillisesti lihasheikkous raajoissa. Taudin edetessä potilas menettää kykynsä kontrolloida lihaksiaan, mikä vaikeuttaa liikkumista, puhumista, nielemistä ja hengittämistä. Keskimääräinen eliniän ennuste diagnoosin jälkeen on kahden ja viiden vuoden välissä. ALS:iin ei ole parantavaa hoitoa, ja tunnetut hoidot auttavat lähinnä taudin oireisiin. Arviolta 140.000 uutta tapausta diagnosoidaan vuosittain.
CDNF
CDNF (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor) on hermosoluja suojaava kasvutekijä, jonka Herantis on patentoinut kansainvälisesti. Prekliinisessä tutkimusohjelmassa CDNF on osoittautunut tehokkaaksi useissa Parkinsonin taudin malleissa. Herantis valmistelee ensimmäistä kliinistä tutkimusta CDNF:llä Parkinsonin taudin hoitoon ja tekee prekliinistä työtä ALS-lääkkeen kehittämiseksi.
Prekliinisissä tutkimuksissa, mukaan lukien pitkäkestoinen toksikologiatutkimus, CDNF on ollut turvallinen ja kyennyt sekä suojaamaan dopamiini-välittäjäainetta tuottavia hermosoluja että palauttamaan toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi. Lisäksi on havaittu positiivisia vaikutuksia Parkinsonin taudin ei-motorisiin oireisiin. ALS-tautimallissa CDNF on pidentänyt merkittävästi elinaikaa ja helpottanut oireita. Tämän perusteella CDNF saattaa auttaa useisiin sairauksiin tai niiden oireisiin, joihin ei tunneta hoitoja tai tunnetut hoidot eivät ole riittävän hyviä. CDNF pohjautuu professori Mart Saarman johtamaan tutkimustyöhön Helsingin yliopiston Biotekniikan instituutissa.
Lääkekehitys yleisesti
Lääkekehitys on pitkäjänteistä toimintaa, joka jakautuu prekliiniseen vaiheeseen ja ihmisillä tehtäviin kliinisiin tutkimuksiin. Kliiniset tutkimukset tehdään normaalisti kolmessa vaiheessa. Lääkeaihion turvallisuutta selvitetään vaiheen 1 tutkimuksissa. Vaiheen 2 tutkimuksissa selvitetään lääkeaihion optimaalista annostelua ja tehoa tietyn sairauden hoidossa. Lopulta vaiheen 3 tutkimuksissa pyritään osoittamaan lääkeaihion toimivuus tyypillisesti sadoissa tai tuhansissa potilaissa, jotta lääkkeelle voidaan hakea myyntilupaa. Lääkekehityshanke kaikkine vaiheineen kestää tyypillisesti 10-15 vuotta tutkimusten aloittamisesta myyntiluvan myöntämiseen.
Herantis Pharma Oyj
Herantis Pharma Oyj on lääkekehitysyhtiö, joka keskittyy innovatiivisten lääkeaihioiden varhaiseen kliiniseen kehitykseen sairauksiin, joihin ei tunneta hoitoja tai tunnetut hoidot eivät ole riittävän hyviä. Kehitystyön painopisteenä on regeneratiivinen eli uudistava lääketiede, jossa yhtiöllä on kaksi vaikutusmekanismiltaan uutta lääkeaihiota: CDNF hermorappeumasairauksiin kuten Parkinsonin taudin ja ALS:n hoitoon, sekä Lymfactin rintasyöpähoidon aiheuttaman lymfaturvotuksen hoitoon ja mahdollisesti myös primäärisen lymfaturvotuksen hoitoon. Herantiksen osakkeet ovat listattuna Nasdaq Helsinki Oy:n First North -listalla.
Jakelu:
Nasdaq Helsinki
Keskeiset tiedotusvälineet
www.herantis.com