メリーランド州ロックビル, April 19, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- グローバル･バイオ製薬会社であるスキャンポ･ファーマシューティカルズ（Sucampo Pharmaceuticals, Inc.、以下「スキャンポ」、NASDAQ: SCMP）は本日、ニーマン･ピック病C1型（NPC-1）のための新しい治療として調査中の2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン（HPßCD）製品であるVTS-270の独特な構成を確認する試験が科学誌で公表されたことを発表した。
NPC-1は、進行性で最終的には死に至る遺伝性希少疾患であり、推定患者数は世界で2千～3千人である。結果は本日、世界初の多分野オープンアクセスジャーナル、プロスワン（PLOS ONE）誌に掲載された「Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the treatment of Niemann-Pick Disease type C1（ニーマン･ピック病C1型の治療で使用されるヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリンの特性判定）」と題された記事で発表され、以下から入手可能である。http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478
研究者はこの試験で、イオン移動度偽色表現（またはヒートマップ）で見たところVTS-270の一貫性特定ヒドロキシプロピル化（または置換度）が低いことおよび二重荷電ヘテロダイマーの量が少ないことを示すことができた。分析は、主要分子活動の評価方法として、質量分析法を使用したイオン分布および量的プロファイルに基づいて行われた。
スキャンポのチーフ･サイエンティフィック･オフィサー、ピーター･キーナー（Peter Kiener）博士は次のように述べている。「NPCの治療候補として、VTS-270の科学を引き続き追究しています。これらの試験結果は、VTS-270の特定的構成指紋と純度が他のHPßCD混合物とは異なっていることをさらに裏付けています。定義されて再現可能な特徴は、VTS-270の潜在的な特定的臨床的有効性と安全性に密接に結びついている可能性が高いと思われます。」
HPβCDは、様々な種の複雑な混合物であり、生産の差異によりシクロデキストリン･リングのヒドロキシプロピル化の度合い（置換度とも呼ばれる）の変化を含め、構成が変化する可能性がある。平均置換度は他の化合物に結合する能力に影響するため、HPβCD混合物の複雑性における極めて重要な特徴であり、水溶度に影響し、最終的にはそれら両方が生物学的活動に影響する可能性がある。
スキャンポ･ファーマシューティカルズについて
スキャンポ･ファーマシューティカルズ（Sucampo Pharmaceuticals, Inc.）は、世界中の患者の主要アンメット･ニーズに応える専門的医薬品の開発･販売に特化している。スキャンポの市販製品は、同社のリード製品であるAMITIZAおよびRESCULAである。また、臨床開発中の希少病用の後期製品候補も有している。VTS-270は、米国および欧州で希少薬指定を取得した特定の構成指紋を持つ2-ヒドロキシプロピルβ-シクロデキストリン混合物であり、ニーマン･ピック病C1型の治療のためにピボタル第2/3相治験を実施中である。スキャンポは家族性大腸ポリポーシスの治療のために第3相開発段階にあり、米国で希少薬指定を受けたCPP1-x/スリンダックの北米権利のオプション権を持っている。グローバル企業であるスキャンポはメリーランド州ロックビルに本社を構え、日本およびスイスでも業務を行っている。詳しくは、www.sucampo.comを参照のこと。
「Sucampo」ロゴおよびタグライン「The Science of Innovation」は、スキャンポAG（Sucampo AG）の登録商標である。AMITIZAは、スキャンポAGの登録商標である。
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