－ NSI-189のMDD臨床試験における患者による評価の結果と認知力改善を示す全データセットを発表
－ 「ネイチャー･メディシン(Nature Medicine)」誌掲載の論文で、NSI-566にヒト以外の霊長類における麻痺に対する効果があることを発表
メリーランド州ジャーマンタウン発, April 04, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 神経幹細胞テクノロジーを基盤とする神経系治療の開発を専門にしているバイオ医薬品会社、ニューラルステム (Neuralstem, Inc.、Nasdaq:CUR) は、2017年12月末日までの通年の財務成績を発表した。
ニューラルステム(Neuralstem)の社長兼CEO、リッチ･デイリー (Rich Daly) は次のように述べている。「当社では、幹細胞療法のリード候補であるNSI-566、そして現在の治療では効果が得られていない大うつ病性障害 (MDD) の患者さんに新しい治療モダリティを提供すると考えられる小分子NSI-189に引き続き注力しています。中国で慢性期脳梗塞のためのNSI-566の臨床試験を開始する準備を進めており、2018年中旬に投与を開始する予定です。「ネイチャー･メディシン (Nature Medicine) 」誌で発表されたNSI-566についての研究結果は極めて有望で、負傷動物の前腕機能にて測定可能な改善が見られました。脊髄損傷に関連する麻痺の治療のための有効性を引き続き調査していくことを楽しみにしています。
2018年下半期に計画されている米国食品医薬品局との会合後に、MDD治療のためのNSI-189の臨床開発経路を準備していく予定です。NSI-189は、抗うつ効果のみではなく認知力の改善効果も持つ可能性があり、その点で他の承認取得済みの治療との差別化が可能です。」
リード臨床プログラムの臨床的要点
NSI-566は、脳梗塞、筋萎縮性側索硬化症 (ALS)、慢性脊髄損傷 (cSCI) に起因する麻痺の治療に向け試験中の脊髄由来の神経幹細胞ラインである。
- ネイチャー･メディシン(Nature Medicine)誌に掲載された論文では、NSI-566が、急性脊髄損傷のあるヒト以外の霊長類モデルにおいて、前腕の機能に有意義な改善をもたらしたことを示している。この試験は、カリフォルニア州立大学デービス校 (University of California, Davis) のカリフォルニア国立霊長類研究センター (California National Primate Research Center) において、神経科学教授、神経修復センター (Center for Neural Repair) 理事長、カリフォルニア大学サンディエゴ校 (University of California, San Diego: UCSD) の担当神経科専門医であるマーク･H･トゥツィンスキ医師･博士 (Mark H. Tuszynski, MD, PhD) が実施した。報告書の全文は、こちらに掲載されている。
- 3月には、「ジャーナル･オブ･ニューロトラウマ (Journal of Neurotrauma) 」誌で「移植されたヒト神経幹細胞の神経細胞分化後に、貫通性弾道様の脳損傷に起因する認知機能障害が改善 (Amelioration of penetrating ballistic-like brain injury induced cognitive deficits after neuronal differentiation of transplanted human neural stem cells.) 」という題で、骨髄由来神経幹細胞NSI-566についてのデータが発表された。これらのデータは、貫通性弾道様の脳損傷のあるラットモデルに移植されたNSI-566の強力な生着および長期生存を示した。これらは、米国国防総省から出資を受けた、NSI-566の外傷性脳損傷に対する効果についての4年間にわたる概念実証研究プログラムの最初のデータである。この試験は、マイアミ大学医学部 (University of Miami School of Medicine) のマイアミ麻痺治療プロジェクトのロス･ブロック医師･博士 (Ross Bullock, M.D., Ph.D.) がリードした。
「NSI-189」はベンジルピペラジン-アミノピリジンであり、大うつ病性障害 (MDD) の治療用の臨床開発段階、およびアンジェルマン症候群、放射線に起因する認知障害、1型･2型糖尿病、脳梗塞の治療用の前臨床開発段階にある。
- 昨年12月に開催された第56回米国神経精神薬理学会 (American College of Neuropsychopharmacology) の年次学会において、「神経増殖誘導化合物NSI-189リン酸塩の、大うつ病性障害の外来患者を対象にした第2相プラセボ対照二重盲験 (A Phase 2, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of NSI-189 Phosphate, a Neurogenic Compound, Among Out-Patients with Major Depressive Disorder) 」という題目のポスタープレゼンテーションで、大うつ病性障害 (MDD) に対するNSI-189の1日1回 (QD) 40mgの投与および1日2回 (BID) 40mgの投与の効能をプラセボと比較した調査的第2相臨床試験の追加の安全性、有効性、忍容性データを公表した。これらの追加の結果は、NSI-189に客観的尺度および主観的尺度の両方で認知力改善の効果と抗うつ効果があることを示唆している。
- 2017年8月、ニューラルステム(Neuralstem)は、糖尿病性神経障害の予防と治療のためのNSI-189の可能性についての前臨床研究を行うために、国立衛生研究所 (National Institutes of Health: NIH) の第2相中小企業革新研究助成金 (Small Business Innovation Research grant) 約100万ドル (約1億600万円) を授与された。
- 2017年7月に発表したとおり、NSI-189は、大うつ病性障害に対する1日1回 (QD) 40mgの投与および1日2回 (BID) 40mgの投与の効能をプラセボと比較した第2相探求的臨床試験では、医師による測定の一次エンドポイントで統計的優位性に達しなかった。2段階の順次並行比較デザインを利用して行われた同臨床試験では、モントゴメリー･アスベルグうつ病評価尺度 (MADRS) で測定したうつ症状を統計的に有意義に軽減するという一次エンドポイントは達成できなかったが、トップライン結果で報告したとおり、40mg QDの投与量ではMADRSで良い方向を示し、数件の主要二次エンドポイントで統計的に有意義とみなすための条件をクリアした。
- ニューラルステム(Neuralstem)は、2018年後期に米国食品医薬品局とNSI-189の臨床開発経路について話し合いを行う計画である。
企業ハイライト
- 11月に、デイビッド･レッカー医学博士 (David Recker, MD) を最高医療責任者に任命した。レッカー(Recker)博士は中枢神経系や細胞療法を含めた複数の治療分野における20年以上にわたる医薬品開発の経験を持ち、製品登録、マーケティングサポート、臨床試験開発･実施、データ解析、主要オピニオンリーダー開発、サポートなどを含めた臨床戦略開発のすべての面での実績を持つ。
- クリスティーナ･シマ (Cristina Csimma, Pharm.D, MHP) が取締役会メンバーに加わった。シマ(Csimma)氏はバイオ製薬業界における医薬品開発、規制、商業プロセスなどにおけるノウハウを含め、シニアリーダーシップの豊かな経験をもたらす。12月に、ニューラルステム(Neuralstem)の筆頭株主であるティエンジン (Tianjin) 社によって、シー･チェン博士 (Xi Chen, Ph.D.) が取締役会メンバーに任命された。チェン(Chen)博士は、シリーズA変換可能優先株の任命取締役として、ザン･ズオ (Zhang Zhuo) に代わり任命された。
- 9月に同社は、米国特許商標局によってさらに2件の特許を付与された。これらの特許は、同社のプラットフォームの中心的部分を成す、神経幹細胞を使用して神経変性疾患を治療する方法を広範囲に保護するものである。第1の新特許は米国特許番号9,744,194であり、神経幹細胞移植により神経変性疾患を治療する方法を対象にしている。第2の新特許は米国特許番号9,750,769であり、神経変性疾患の治療で多様な効果を発揮する可能性のある神経栄養作用のある分子IGF-1を発現するように組み替えた神経幹細胞を対象にしている。
- 6月に、ニューラルステム(Neuralstem)はFTSEの米国指数ファミリーの年次再構成の一環として、ラッセル･マイクロキャップ指数 (Russell Microcap® Index) に追加された。
2017年12月31日までの通年財務成績
キャッシュポジションと流動性: 2017年12月31日現在、キャッシュと投資は1,170万ドル (約12億4,000万円) であった (2016年12月31日現在では2,020万ドル (約21億4,000万円) であった)。850万ドル (約9億円) の減少は、運営のために使用したキャッシュおよび、長期負債の返済のための380万ドル (約4億円) の使用を、2017年8月の普通株およびワラントの公募からの540万ドル (約5億7,000万円) の収入および未処理のワラントの行使からの320万ドル (約3億4,000万円) の収入で相殺したものである。
営業損失: 2017年12月31日までの通年の営業損失は1,330万ドル (約14億1,000万円) であった (2016年同期は2,060万ドル (約21億9,000万円) であった)。同年における営業損失の縮小は、主に継続した企業再編成とコスト削減の取り組みによるものであるが、NSI-189の第2相臨床試験の最終時期に治験費用が上がったために一部相殺された。
純損失: 2017年12月31日までの通年の純損失は1,570万ドル (約16億7,000万円) または1株当たり1.20ドル (約127円) (基本) であった。2016年同期の損失は分割調整済みベーシスで2,110万ドル (約22億4,000万円) または1株当たり2.53ドル (約268円) であった。純損失の縮小は主に運営経費の削減および2017年4月に長期負債が満期になったことに起因する金利費用の減額によるものであり、その一部は同社の負債分類ワラントの公正価値の変化に関連する非キャッシュ費用に依って相殺された。
研究開発費: 2017年の810万ドル (約8億6,000万円) の研究開発費は、2016年の同費用と比較して510万ドル (約5億4,000万円、38%) 減少した。この減額は主に、実施中の企業再建およびコスト削減の取り組みによる人件費、設備費、その他の費用の230万ドル (約2億4,000万円) の減少、NS-189第2相臨床試験の完了に関連するコストの210万ドル (約2億2,000万円) の削減、非キャッシュ株式報酬費用の70万ドル (約7,400万円) の減少によるものであった。
一般管理費: 2017年の550万ドル (約5億8,000万円) の研究開発費は、2016年の同費用と比較して200万ドル (約2億1,000万円、27%) 減少した。この減額は主に、実施中の企業再建およびコスト削減の取り組みによる人件費および関連費用の120万ドル (約1億3,000万円) の削減および、部分的に関連づけられた非キャッシュ報酬費用の100万ドル (約1億600万円) の削減によるものであった。
流動性: 同社は、現在の事業計画に基づき、既存のキャッシュ、キャッシュ同等物、短期投資から、2019年の第2四半期まで事業運営資金を出資すると予測している。
| Neuralstem, Inc. | |||||||
| Consolidated Balance Sheets | |||||||
| December 31, | |||||||
| 2017 | 2016 | ||||||
| ASSETS | |||||||
| CURRENT ASSETS | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 6,674,940 | $ | 15,194,949 | |||
| Short-term investments | 5,000,000 | 5,000,000 | |||||
| Trade and other receivables | 312,802 | 10,491 | |||||
| Current portion of related party receivable, net of discount | 58,784 | 53,081 | |||||
| Prepaid expenses | 402,273 | 646,195 | |||||
| Total current assets | 12,448,799 | 20,904,716 | |||||
| Property and equipment, net | 172,886 | 269,557 | |||||
| Patents, net | 883,462 | 990,153 | |||||
| Related party receivable, net of discount and current portion | 365,456 | 424,240 | |||||
| Other assets | 13,853 | 15,662 | |||||
| Total assets | $ | 13,884,456 | $ | 22,604,328 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| CURRENT LIABILITIES | |||||||
| Accounts payable and accrued expenses | $ | 875,065 | $ | 2,343,936 | |||
| Accrued bonuses | 418,625 | 852,963 | |||||
| Current portion of long-term debt, net of fees and discount | - | 3,705,787 | |||||
| Other current liabilities | 220,879 | 430,738 | |||||
| Total current liabilities | 1,514,569 | 7,333,424 | |||||
| Warrant liabilities | 3,852,882 | 3,921,917 | |||||
| Other long term liabilities | 1,876 | 18,209 | |||||
| Total liabilities | 5,369,327 | 11,273,550 | |||||
| STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Preferred stock, 7,000,000 shares authorized, $0.01 par value; 1,000,000 shares issued and outstanding in both 2017 and 2016 | 10,000 | 10,000 | |||||
| Common stock, $0.01 par value; 300 million shares authorized, 15,160,014 and 11,032,858 shares issued and outstanding in 2017 and 2016, respectively | 151,600 | 110,329 | |||||
| Additional paid-in capital | 217,050,174 | 204,239,837 | |||||
| Accumulated other comprehensive income | 2,631 | 3,905 | |||||
| Accumulated deficit | (208,699,276 | ) | (193,033,293 | ) | |||
| Total stockholders' equity | 8,515,129 | 11,330,778 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 13,884,456 | $ | 22,604,328 | |||
| Neuralstem, Inc. | |||||||
| Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss | |||||||
| Year Ended December 31, | |||||||
| 2017 | 2016 | ||||||
| Revenues | $ | 260,000 | $ | 16,246 | |||
| Operating expenses: | |||||||
| Research and development costs | 8,096,095 | 13,155,887 | |||||
| General and administrative expenses | 5,471,010 | 7,497,202 | |||||
| Total operating expenses | 13,567,105 | 20,653,089 | |||||
| Operating loss | (13,307,105 | ) | (20,636,843 | ) | |||
| Other income (expense): | |||||||
| Interest income | 70,269 | 58,835 | |||||
| Interest expense | (159,066 | ) | (1,141,297 | ) | |||
| Gain on related party settlement | - | 458,608 | |||||
| Gain (loss) from change in fair value of liability classified warrants | (1,470,174 | ) | 660,253 | ||||
| Fees related to issuance of liability classified warrants and other expenses | (799,907 | ) | (474,167 | ) | |||
| Total other income (expense) | (2,358,878 | ) | (437,768 | ) | |||
| Net loss | $ | (15,665,983 | ) | $ | (21,074,611 | ) | |
| Net loss per common share - basic and diluted | $ | (1.20 | ) | $ | (2.53 | ) | |
| Weighted average common shares outstanding - basic and diluted | 13,064,422 | 8,345,992 | |||||
| Comprehensive loss: | |||||||
| Net loss | $ | (15,665,983 | ) | $ | (21,074,611 | ) | |
| Foreign currency translation adjustment | (1,274 | ) | 834 | ||||
| Comprehensive loss | $ | (15,667,257 | ) | $ | (21,073,777 | ) | |
ニューラルステム(Neuralstem, Inc.)について
ニューラルステム(Neuralstem)は、医療上のアンメットニーズが大きい神経疾患のための新規治療を開発中している臨床段階向けバイオ医薬品会社である。同社には以下の2つのリード開発候補がある。
- 「NSI-189」は、大うつ病性障害の治療用の臨床開発段階、およびアンジェルマン症候群、放射線に起因する認知障害、1型･2型糖尿病、脳梗塞の治療用の前臨床開発段階にある小分子である。
- 「NSI-566」は、脳梗塞、筋萎縮性側索硬化症 (ALS)、慢性脊髄損傷 (cSCI) に起因する麻痺の治療のために試験中の幹細胞療法である。
ニューラルステム(Neuralstem)の多岐にわたる製品候補ポートフォリオは、同社独自の神経幹細胞テクノロジーに基づくものである。
将来の見通しについての情報についての注意
本ニュースリリースには、1995年米国民事訴訟改革法 (Private Securities Litigation Reform Act of 1995) の「セーフハーバー」規定に定義する「将来の見通しに関する記述」に該当する情報が記載されている。このような将来の見通しに関する記述は、過去ではなく将来の出来事に関するものであり、「予想」、「見込み」、「意図」、「計画」、「確信」、「追求」、「将来行う」などの言葉で識別可能な場合がよくある。将来の見通しに関する記述には、本質的にある程度の不確実性が存在する。実際の結果において、将来の見通しに関する記述に記載されている内容とは重大な差異が生じる特定のリスクや不確実性には、製品候補の開発および商業化に伴われるリスク、治験結果や規制当局による承認や許可、将来的な資本の必要性、協力者に対する依存性、知的財産権の維持などの不確実性が含まれている。実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予測されている結果と大きく異なる場合がある。ニューラルステム(Neuralstem)の結果に影響する可能性のある要因やその他のリスクや不確実性についての詳細情報は、米国証券取引委員会 (Securities and Exchange Commission) に提出された2017年12月末日までの1年間についてのフォーム10-K年次報告書およびSECに提出されたその他の報告書など、随時ニューラルステム(Neuralstem)の定期的報告書に記載されている。同社は将来の見通しについての記述を更新する一切の義務を持たない。
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