－Neuralstem发布NSI-189治疗重度抑郁症试验的完整数据集，显示患者评级结果和认知益处
－ 《自然医学》（Nature Medicine）论文表明NSI-566有助于治疗非人灵长类的瘫痪
马里兰州日耳曼敦, April 04, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 专注于根据其神经干细胞技术开发神经系统疾病疗法的生物制药公司Neuralstem, Inc.（纳斯达克：CUR）公布其截至2017年12月31日止年度的财务业绩。
总裁兼首席执行官Rich Daly表示，“我们仍然致力开发我们领先的干细胞疗法候选药物NSI-566以及用于治疗重度抑郁症（MDD）的NSI-189，我们认为，NSI-189向现行疗法无法有效治疗的患者提供新型疗法。我们准备在中国发起NSI-566治疗慢性中风的临床试验，目标是在2018年中开始给药。《自然医学》发表了NSI-566最近的研究发现，这非常令人鼓舞，表明NSI-566令受伤动物的前肢功能取得了可量度的改善。我们期待继续探索其作为脊髓损伤瘫痪潜在疗法的功效。”
Daly先生继续表示，“我们计划在2018年下半年与美国食品药品监督管理局会面之后制定我们的临床开发路线。除了抗抑郁效果外，NSI-189也可能提供认知益处，使它从其它获批准疗法中脱颖而出。”
领先临床计划的临床概要
NSI-566是一种干细胞疗法，目前正在测试其治疗中风瘫痪、肌萎缩侧索硬化（ALS）和慢性脊髓损伤（cSCI）的疗效。
- 在《自然医学》发表的医学论文显示NSI-566在治疗非人类灵长类动物急性脊髓损伤模型的前肢功能上取得重大改进。这项研究由Mark H. Tuszynski在加州大学戴维斯分校的加州国家灵长类动物研究中心完成，Mark H. Tuszynski是哲学博士、医学博士、神经科学教授、神经修复中心主任、University of California, San Diego（UCSD/圣地亚哥加利福尼亚大学）的主治神经病学家。整份医学论文可在此处浏览。
- 《神经创伤杂志》（Journal of Neurotrauma）在3月发表了NSI-566脊髓神经干细胞在一项研究中的临床前数据，该研究的名称为“移植人类神经干细胞的神经元分化之后对穿透性脑部中弹损伤诱发之认知缺陷的改善”。这些数据显示，在穿透性脑部中弹损伤的大鼠模型中移植NSI-566之后，移植的活组织和长期存活率均非常理想。这些数据是为期4年的概念性验证研究计划的首批数据，由美国国防部资助，以研究NSI-566治疗脑部创伤的疗效。该研究由迈阿密大学医学院迈阿密治愈瘫痪研究所的医学博士和哲学博士Ross Bullock领导。
苄氨基吡啶NSI-189是一种小分子产品，在治疗重度抑郁症方面处于临床开发阶段，在治疗Angelman综合征、照射诱发的认知障碍、1型和2型糖尿病和中风方面处于临床前开发阶段。
- 在American College of Neuropsychopharmacology （ACNP / 美国神经药理学学会）去年12月份举行的第56届年会上，在一张海报中发表NSI-189治疗重度抑郁症（MDD）之药效的探索性第二期临床试验（每天服用一次（QD）40毫克及每天服用两次（BID）40毫克，安慰剂对照）的额外安全性、药效和耐受性数据，海报的标题为“对重度抑郁症门诊患者的NSI-189磷酸盐（一种神经性化合物）第二期双盲安慰剂对照研究”。 这些额外结果表明，NSI-189在客观和主观指标上均有抗抑郁效果及认知益处。
- 去年8月，Neuralstem获得National Institutes of Health（NIH/美国国家卫生研究院）拨付约100万美元的2期小型企业创新研究经费，以开展NSI-189预防和治疗糖尿病性神经病变的临床前研究。
- 诚如之前于2017年7月所公布的数据，NSI-189的探索性第二期临床试验探讨每天服用一次40毫克和每天服用两次40毫克NSI-189在治疗重度抑郁症（MDD）方面与安慰剂比照的药效，在医生计量的主要终点上未能达到统计显著性。该研究采用两期顺序平行比较设计（SPCD），并没有达到Montgomery-Asberg Depression Rating Scale（MADRS/ Montgomery-Asberg抑郁量表）抑郁症状在统计学上显著下降的主要疗效终点。但是，正如我们在顶线结果中所报告，40毫克QD剂量在MADRS呈方向性阳性，并且在几个关键的次要疗效终点上达到统计显著性。
- Neuralstem计划在2018年下半年与美国食品药品监督管理局（FDA）举行会议，以探讨NSI-189的临床开发路线。
企业概要
- 公司在11月委任医学博士David Recker为首席医疗官。Recker博士在药物开发的多个治疗领域积累了20多年的丰富经验，包括中枢神经系统疾病和细胞治疗，并且曾经参与临床策略开发的多个领域，包括产品注册和营销支持、临床试验开发和执行、数据诠释、关键意见领袖开发和支持。
- 药学博士、心理健康专家（MHP）Cristina Csimma在9月加入董事会。Csimma女士带来了生物制药行业的丰富领导经验，包括在药物开发和监管及商业流程领域的专业知识。12月份，Neuralstem的大股东Tianjin委任Xi Chen博士加入公司董事会。Chen博士替任在发行A轮可转换优先股时委任的董事Zhang Zhuo。
- 另外，在9月，公司获美国专利及商标局颁发的另外两项专利。这些专利广泛保护使用神经干细胞治疗神经退行性疾病的方法，这是公司平台的关键组成部分。首个新专利（美国专利编号9,744,194）涵盖通过移植神经干细胞治疗神经退行性疾病的方法。第二项新专利（美国专利编号9,750,769）涵盖经过改造以表达IGF-1的神经干细胞，IGF-1是一种神经营养分子，在治疗神经退行性疾病方面拥有广泛的潜力。
- 在FTSE对其美国系列指数进行年度重构的过程中，Neuralstem在6月获纳入Russell Microcap® Index。
截至2017年12月31日止年度的财务业绩
现金状况和流动性：于2017年12月31日，现金和投资为1,170万美元，低于2016年12月31日的2,020万美元。减少850万美元的原因是业务经营的现金使用以及偿还380万美元的长期债务；另一方面，2017年8月公开发售普通股和权证的所得款项540万美元及行使已发行权证的所得款项320万美元抵销了部分减幅。
营运亏损：截至2017年12月31日止年度的营运亏损为1,330万美元，低于2016年同期的亏损2,060万美元。 该年度营运亏损减少的主要原因是持续的企业重组和成本削减举措；另一方面，随着公司完成NSI-189的第2期临床试验，临床试验开支增加抵销了部分减幅。
净亏损：截至2017年12月31日的净亏损为1,570万美元或每股1.20美元（基本），低于2016年同期的2,110万美元或根据拆股调整的每股2.53美元（基本）。净亏损减少的主要原因是长期债务于2017年4月到期导致营运开支和利息开支减少；另一方面，与我们的权证债务公允价值变动相关的非现金开支抵销了部分减幅。
研发开支：2017年的研发开支为810万美元，比2016年开支减少510万美元或38%。研发开支减少的主要原因是持续企业重组和成本削减举措导致人事、设施和其他开支减少230万美元，与我们已完成的NS-189第2期临床试验相关的成本减少210万美元，以及非现金股票薪酬开支减少70万美元。
一般和行政开支：2017年的一般和行政开支为550万美元，比2016年的开支减少200万美元或27%。一般和行政开支减少的主要原因是我们的持续企业重组和成本削减举措导致工资和相关开支减少120万美元，以及非现金股票薪酬开支减少100万美元。
流动性：根据我们的现行经营计划，本公司预计其现有现金、现金等价物和短期投资能够资助其业务经营直至2019年第2季度。
| Neuralstem, Inc. | |||||||
| Consolidated Balance Sheets | |||||||
| December 31, | |||||||
| 2017 | 2016 | ||||||
| ASSETS | |||||||
| CURRENT ASSETS | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 6,674,940 | $ | 15,194,949 | |||
| Short-term investments | 5,000,000 | 5,000,000 | |||||
| Trade and other receivables | 312,802 | 10,491 | |||||
| Current portion of related party receivable, net of discount | 58,784 | 53,081 | |||||
| Prepaid expenses | 402,273 | 646,195 | |||||
| Total current assets | 12,448,799 | 20,904,716 | |||||
| Property and equipment, net | 172,886 | 269,557 | |||||
| Patents, net | 883,462 | 990,153 | |||||
| Related party receivable, net of discount and current portion | 365,456 | 424,240 | |||||
| Other assets | 13,853 | 15,662 | |||||
| Total assets | $ | 13,884,456 | $ | 22,604,328 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| CURRENT LIABILITIES | |||||||
| Accounts payable and accrued expenses | $ | 875,065 | $ | 2,343,936 | |||
| Accrued bonuses | 418,625 | 852,963 | |||||
| Current portion of long-term debt, net of fees and discount | - | 3,705,787 | |||||
| Other current liabilities | 220,879 | 430,738 | |||||
| Total current liabilities | 1,514,569 | 7,333,424 | |||||
| Warrant liabilities | 3,852,882 | 3,921,917 | |||||
| Other long term liabilities | 1,876 | 18,209 | |||||
| Total liabilities | 5,369,327 | 11,273,550 | |||||
| STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Preferred stock, 7,000,000 shares authorized, $0.01 par value; 1,000,000 shares issued and outstanding in both 2017 and 2016 | 10,000 | 10,000 | |||||
| Common stock, $0.01 par value; 300 million shares authorized, 15,160,014 and 11,032,858 shares issued and outstanding in 2017 and 2016, respectively | 151,600 | 110,329 | |||||
| Additional paid-in capital | 217,050,174 | 204,239,837 | |||||
| Accumulated other comprehensive income | 2,631 | 3,905 | |||||
| Accumulated deficit | (208,699,276 | ) | (193,033,293 | ) | |||
| Total stockholders' equity | 8,515,129 | 11,330,778 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 13,884,456 | $ | 22,604,328 | |||
| Neuralstem, Inc. | |||||||
| Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss | |||||||
| Year Ended December 31, | |||||||
| 2017 | 2016 | ||||||
| Revenues | $ | 260,000 | $ | 16,246 | |||
| Operating expenses: | |||||||
| Research and development costs | 8,096,095 | 13,155,887 | |||||
| General and administrative expenses | 5,471,010 | 7,497,202 | |||||
| Total operating expenses | 13,567,105 | 20,653,089 | |||||
| Operating loss | (13,307,105 | ) | (20,636,843 | ) | |||
| Other income (expense): | |||||||
| Interest income | 70,269 | 58,835 | |||||
| Interest expense | (159,066 | ) | (1,141,297 | ) | |||
| Gain on related party settlement | - | 458,608 | |||||
| Gain (loss) from change in fair value of liability classified warrants | (1,470,174 | ) | 660,253 | ||||
| Fees related to issuance of liability classified warrants and other expenses | (799,907 | ) | (474,167 | ) | |||
| Total other income (expense) | (2,358,878 | ) | (437,768 | ) | |||
| Net loss | $ | (15,665,983 | ) | $ | (21,074,611 | ) | |
| Net loss per common share - basic and diluted | $ | (1.20 | ) | $ | (2.53 | ) | |
| Weighted average common shares outstanding - basic and diluted | 13,064,422 | 8,345,992 | |||||
| Comprehensive loss: | |||||||
| Net loss | $ | (15,665,983 | ) | $ | (21,074,611 | ) | |
| Foreign currency translation adjustment | (1,274 | ) | 834 | ||||
| Comprehensive loss | $ | (15,667,257 | ) | $ | (21,073,777 | ) | |
关于Neuralstem
Neuralstem是一家临床阶段生物制药公司，专注于为医疗需求未获满足的神经系统疾病开发创新疗法。公司拥有两种领先的开发候选药物：
- NSI-189是一种小分子产品，在治疗重度抑郁症（MDD）方面处于临床开发阶段，在治疗Angelman综合症、照射诱发的认知障碍、1型和2型糖尿病和中风方面处于临床前开发阶段。
- NSI-566是一种干细胞疗法，目前正在测试其治疗中风瘫痪、肌萎缩侧索硬化（ALS）和慢性脊髓损伤（cSCI）的疗效。
Neuralstem的多元化候选药品组合基于其专有的神经干细胞技术。
有关前瞻性信息的警告说明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）的“安全港”条款作出的“前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述与未来而非与过去的事件有关，并可能常以“期望”、“预期”、“意图”、“计划”、“相信”、“寻求”或“将要”等词语加以识别。就其性质而言，前瞻性陈述所涉事宜的不确定程度各不相同。特定风险和不确定性可导致我们的实际结果与我们前瞻性陈述中所述内容存在重大差异，包括潜在产品的开发和商业化中固有的风险、临床试验结果或监管部门批准或放行的不确定性、未来资金的需求、对合作伙伴的依赖程度以及能否维持我们的知识产权。实际结果可能与这些前瞻性陈述中所预期的结果有重大差异。有关可能影响我们结果的潜在因素及其他风险和不确定性的更多信息在Neuralstem的定期报告中不时有详细说明，包括提交给证券交易委员会(SEC)的截至2017年12月31日止年度的10-K表格年报，以及提交给SEC的其他报告。我们不承担更新任何前瞻性陈述的任何义务。
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