MONTRÉAL, 07 mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- La Société canadienne de l’hémophilie (SCH) en appelle aux provinces et aux territoires pour qu’ils cessent de bloquer la voie à Hemlibramd (émicizumab) et le mettent immédiatement à la disposition de tous les Canadiens atteints d’hémophilie A porteurs d’inhibiteurs dirigés contre le facteur VIII. Le cas du jeune Callum Guthrie de la Nouvelle-Écosse illustre l’urgence de la situation.
Les patients comme Callum, affectés par cette complication rare et dangereuse que sont les inhibiteurs dirigés contre le facteur VIII, sont exposés à un risque constant de saignement pouvant mettre en péril un membre ou même leur vie. Les traitements actuels ne sont pas très efficaces et sont extrêmement fastidieux.
« Hemlibra représente une rare occasion où toutes les parties prenantes y gagnent », affirme Paul Wilton, président de la SCH. « Bienfaits considérables au plan de la santé par rapport aux traitements existants, améliorations qui changent la vie en termes de qualité de vie pour les patients et leurs proches et économies significatives pour le système de santé. Les provinces et les territoires doivent cesser de retarder l’arrivée d’Hemlibra et l’adopter dès aujourd’hui. »
Santé Canada a approuvé Hemlibra pour les patients atteints d’hémophilie A porteurs d’inhibiteurs le 2 août 2018; il est désormais le traitement standard aux États-Unis et dans plusieurs pays d’Europe. Par ailleurs, il a reçu toutes les autorisations nécessaires au Québec et devrait être disponible ce mois-ci. Mais le Canada tire lamentablement de l’arrière.
La Société canadienne du sang (SCS) est responsable de fournir le sang, les produits sanguins et leurs substituts aux provinces et aux territoires (sauf au Québec). Elle a la responsabilité de faire l’évaluation médicale d’Hemlibra. Elle a conclu en août dernier : « Sur la base des résultats de son examen médical et scientifique unanimement favorable, l'équipe chargée de l’examen interne recommande l’ajout d’HEMLIBRAMD (émicizumab) aux produits de protéines du plasma que la Société canadienne du sang envisage de distribuer et a recommandé l’ajout de cet agent à sa liste de produits destinés aux Canadiens. »
En décembre, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), responsable de la révision économique d’Hemlibra, a conclu que « l’ACMTS a estimé comme suit l'impact budgétaire associé au traitement de l'hémophilie A chez les porteurs d’inhibiteurs au moyen de l'émicizumab : économies de 32 920 731 $ pour l’an 1; de 34 750 021 $ pour l’an 2; et de 36 545 226 $ pour l’an 3. » Cela signifie que les provinces et les territoires ont renoncé à 20 000 000 $ d’économies depuis août 2018.
Un très petit nombre de patients canadiens ont eu accès à Hemlibra par le biais d’essais cliniques ou de programmes d’accès compassionnel. Les résultats ont été impressionnants. Les patients ont constaté des réductions considérables du nombre d’épisodes de saignement. Les enfants et les jeunes ont ainsi pu retourner en classe et poursuivre leur scolarisation.
L’incapacité de rendre rapidement Hemlibra accessible à tous les Canadiens est le plus récent et peut-être le plus flagrant exemple d’un processus d’évaluation des produits novateurs pour les troubles rares de la coagulation qui semble conçu pour nier aux Canadiens l’accès à des traitements indispensables.
À propos de l’hémophilie A, des inhibiteurs et de Hemlibra
L’hémophilie A est un trouble héréditaire de la coagulation qui affecte un Canadien sur 10 000. Elle se caractérise par des saignements fréquents et douloureux dans les articulations et les muscles. Si elle n’est pas traitée, elle peut être fatale. Les traitements actuels, qui consistent en l’administration de perfusions intraveineuses de facteur VIII, la protéine sanguine défectueuse, sont fastidieux mais efficaces. Par contre, en présence d’un inhibiteur, le facteur VIII perfusé est rapidement éliminé par le système immunitaire de l’organisme et il devient inefficace à maîtriser les saignements. Les solutions de rechange sont extrêmement coûteuses et moins efficaces. Hemlibra est un nouvel anticorps monoclonal qui agit comme le facteur VIII. On l’injecte par voie sous-cutanée une fois par semaine. Des essais cliniques regroupant des centaines de patients ont démontré son innocuité et son efficacité à prévenir les saignements chez les personnes atteintes d’hémophilie A porteuses d’inhibiteurs.
À propos de la Société canadienne de l’hémophilie
Fondée en 1953, la SCH est un organisme bénévole national de bienfaisance œuvrant dans le domaine de la santé. Sa mission consiste à améliorer l’état de santé et la qualité de vie de toutes les personnes atteintes de troubles héréditaires de la coagulation au Canada et à trouver des remèdes. Sa vision consiste à éradiquer la souffrance et la douleur causées par les troubles héréditaires de la coagulation.
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