北卡罗来纳州罗利市, June 19, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- 2007-2017年间，美国食品药品管理局批准了78种新型成人癌症药物，1 但其中没有任何一种药物完成了旨在确定其针对儿科癌症功效的研究。
这种情况将在8月18日《RACE法案》（《加快儿童治疗和平等法案》）生效后发生变化。2017年通过的《RACE法案》修正了现有《PREA》，即：《儿科研究平等法案》，并取消了癌症用途孤儿药的PREA要求豁免。这部新法要求对用于治疗成人癌症且其分子靶点与儿科肿瘤生长或发展密切相关的新药物和生物制品进行儿科评估。
临床研究企业及其儿科研究专家（包括PRA Health Sciences）将被要求为主办所需儿科肿瘤指标研究的制药和生物技术公司提供支持。
PRA Health Sciences儿科临床开发中心的Mark Sorrentino博士表示：“现在距《RACE法案》生效仅有60天的时间，因此各方都在争相制定肿瘤学研究的儿科研究方案。” “在PRA，我们自2017年《RACE法案》通过以后就一直在做准备，从而可以快速有效地支持我们的客户和主办方进行这项研究。我们组建了一支具备极高资质的内部团队，作为开发和执行儿科研究方案的实践顾问。”
PRA儿科临床开发中心和《RACE法案》执行团队成员包括Sorrentino博士、Martine Dehlinger-Kremer博士（科学事务副总裁，儿科主题专家）、高级儿科战略联系人Jacqui Whiteway博士、Jo Dewhurst（LLB Dip）以及儿科战略联系人Missy Hansen（MSN、APRN、CNP-儿科）。加上新增的数十名其他PRA研究人员和儿科专家，这一专职的专家组已做好准备，利用在儿科临床开发方面的共同经验，支持以《RACE法案》为核心的各项计划。
Dehlinger-Kremer博士表示：“父母和儿科肿瘤学家需要获得信心，能够信任他们为孩子提供的疗法和药物对于儿科患者对抗癌症均安全且有效。” “《RACE法案》正在推动我们所有各方（药品开发机构、研究机构和医疗团队）为儿童及其家庭寻找最好的治疗方法，并开发专门针对儿童的治疗方法。”
《RACE法案》即将生效，表明法律针对要求药物开发机构关注儿科肿瘤的迫切需求已经做出了相关规定。
- 自1980年以来，只有四种肿瘤药物首先作为儿童用药获得批准2
- 只有4%的癌症研究资金被用于儿童癌症3
- 获得FDA批准的癌症药物从首次成人临床试验到首次儿童试验的周期中位值为6.5年4
- 儿童癌症虽然被认为罕见，但每天都有46名儿童被诊断患癌5 。这些患者、他们的家人及医疗团队需要更多适合儿科病征的治疗药物
“从研究的角度来看，我们可以做更多的工作来改善孩子们的生活，” Sorrentino博士表示。“在过去五年里，PRA进行了130多项儿科研究，我们对儿童及其家庭的承诺是专门针对他们的需求迅速、安全地开展工作，开发出对最低龄患者都有效的可选药物。这需要药物开发机构和研究机构共同协作，我们已准备好迎接这一挑战。”
有关《RACE法案》的更多信息，请访问https://prahs.com/centers/the-center-for-pediatric-clinical-development/race-act 。如需咨询PRA的儿科肿瘤专家，请联系我们：https://prahs.com/contact/capabilities。
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按营业收入计，PRA Health Sciences是世界最大的全球合同研究机构之一，为生物技术和制药行业提供外包临床研发和数据解决方案服务。PRA全球临床研发平台遍及北美、欧洲、亚洲、拉丁美洲、南非、澳大利亚和中东，办公机构达到75个以上，全球员工超过17500人。2000年以来，PRA已参与了世界各地约4000项临床试验。此外，PRA还参与了众多关键性或支持性试验，超过95种产品由此获得了美国食品药品管理局和国际监管机构批准。要了解有关PRA的更多信息，请访问www.prahs.com。
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参考资料
- Hwang T.J.、等。儿科癌症潜在相关靶向的癌症疗法儿科试验 《国家癌症研究所期刊》 (2020) 112(3): djz207
- 预防儿童癌症联盟 儿童癌症资料库 (2017) https://cac2.org/childhood-cancer-fact-library-2017/#:~:text=Since%201980%2C%20only%20four%20drugs,use%20in%20high%2Drisk%20neuroblastoma
- https://nationalpcf.org/facts-about-childhood-cancer/
- Dylan V. Neel, David S. Shulman, Steven G. DuBois FDA批准肿瘤药物进行首次儿童试验的时间《欧洲癌症期刊》，2019; 112: 49 DOI: 10.1016/j.ejca.2019.02.011
- www.childrenscause.org