Les résultats montrent que l’implantation percutanée de cellules de formation osseuse est bien tolérée par les patients et entraine des améliorations cliniques et radiologiques prometteuses
Gosselies, Belgique, le 30 juin 2021, à 7h00 CEST – BONE THERAPEUTICS (Euronext Bruxelles et Paris : BOTHE), société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires innovantes répondant aux besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans d’autres pathologies, annonce aujourd’hui la publication des résultats de son essai clinique de Phase I/IIa qui évaluait ALLOB, sa thérapie cellulaire allogénique osseuse, chez des patients souffrant de fractures avec retard de consolidation. Les résultats ont été publiés au sein de Stem Cell Research & Therapy, la revue scientifique internationale évaluée par des pairs dédiée à la recherche translationnelle en thérapies basées sur des cellules souches.
« Environ 5 à 10% des fractures des os longs ne guérissent pas de manière adéquate et évoluent vers des fractures avec retard de consolidation ou non-consolidées. Les seules options de traitement viables existant à ce jour reviennent à subir une chirurgie corrective douloureuse et très lourde entrainant une longue convalescence. A date, plus d’1,7 million de ces procédures pour le traitement de fractures non consolidées ou présentant un retard de consolidation sont réalisées chaque année en Europe, aux Etats-Unis et au Japon (1). Ces conditions entrainent de graves conséquences physiques, mais aussi socio-économiques pour les patients, leurs proches et pour la société de manière plus générale, » commente Sven Kili, MD, Directeur Medical par intérim de Bone Therapeutics. « Ces résultats prometteurs de l’étude de Phase I/IIa de ALLOB constituent une démonstration supplémentaire du potentiel des thérapies cellulaires allogéniques osseuses en tant qu’alternative thérapeutique valable pour ces patients. »
L’étude de Phase I/IIa dont les résultats ont été publiés était un essai ouvert évaluant sur six mois la sécurité et l’efficacité d’ALLOB dans le traitement des fractures des os longs présentant un retard de consolidation. Au total, 21 patients avec une fracture dont la consolidation n’a pas été atteinte entre trois et sept mois, ont reçu une administration unique d’ALLOB par voie percutanée directement à l’emplacement de la fracture, avant de compléter une période de suivi de 6 mois. La guérison de la fracture, observée chez les patients traités avec ALLOB, a été évaluée via un examen radiologique (via CT-scan) et clinique (incluant l’état de santé général et la douleur).
Les résultats publiés confirment qu’ALLOB a été bien toléré de manière générale et que tous les patients ont atteint le critère principal d’évaluation, défini par l’amélioration d’au moins 2 points du score de consolidation radiologique (Tomographic Union Score - TUS) ou par l’amélioration d’au moins 25% du score d’évaluation clinique de l'état de santé général (Global Disease Evaluation score - GDE) par rapport à la valeur de départ, six mois après l’injection du produit.
ALLOB est actuellement évalué dans une étude de Phase IIb randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo dans les fractures à risque du tibia. L’objectif de l’étude est d’évaluer le potentiel d’ALLOB, couplé à une chirurgie de stabilisation, le traitement de référence, pour l’accélération de la guérison et la prévention des complications tardives chez les patients par rapport à un placebo, après une période de suivi de 6 mois. ALLOB sera appliqué via une injection unique percutanée 24 à 96 heures après la réalisation d’une chirurgie de réduction définitive chez des patients souffrant de fractures récentes du tibia qui présentent un risque de retard de consolidation ou de non-consolidation. L’étude a été approuvée dans sept pays européens et prévoit le recrutement de 178 patients dans plus de quarante sites cliniques. La finalisation du recrutement des patients est actuellement prévue pour le premier semestre 2022 et les résultats principaux de l’étude sont attendus au second semestre 2022. Ces dates sont sujettes à modification en fonction de l’évolution de la pandémie de COVID-19, des mesures de confinements, de la réduction du nombre d’accidents et de la disponibilité réduite des infrastructures de santé pouvant en découler et impacter de manière négative la vitesse de recrutement.
(1) Estimations de Bone Therapeutics
À propos d’ALLOB
ALLOB est la plateforme propriétaire de thérapie cellulaire allogénique de Bone Therapeutics. Elle consiste en l’utilisation de cellules allogénique humaines de formation osseuse, dérivées de cellules souches mésenchymateuses (CSM), elles-mêmes issues de cultures de moelle osseuse prélevée sur des donneurs adultes sains. Pour répondre aux enjeux décisifs du développement et de la commercialisation de produits de thérapie cellulaire, Bone Therapeutics s’est doté d’un processus de production propriétaire et optimisé améliorant ainsi l’homogénéité, le passage de la production à une plus grande échelle, le rapport coût-efficacité et la facilité d’utilisation de la plateforme ALLOB. Ce processus optimisé de fabrication augmente significativement le rendement de la production en permettant la génération de milliers de doses à partir d’un seul don de moelle osseuse. De plus, le produit final ALLOB sera cryo-préservé, facilitant ainsi son transport et sa conservation sur les sites de traitement. En conséquence, ce processus permettra d’améliorer significativement la qualité du produit final, de réduire les coûts de production globaux, de simplifier la logistique de la chaîne d’approvisionnement, d’améliorer l’accessibilité pour les patients et de faciliter la commercialisation à l’échelle mondiale. Bone Therapeutics utilise d’ores et déjà ce procédé optimisé de production pour la fabrication des lots cliniques nécessaires à l’essai clinique de Phase IIb actuellement en cours et mené sur des patients souffrant de fractures du tibia difficiles à guérir.
À propos de Bone Therapeutics
Bone Therapeutics est une société de biotechnologie de premier plan axée sur le développement de produits innovants répondant à des besoins importants non satisfaits en orthopédie et dans d’autres maladies. La Société dispose d'un portefeuille varié de thérapies cellulaires et biologiques à différents stades de développement, allant de programmes précliniques en immunomodulation, à des produits en phases intermédiaires et avancées de développement clinique pour le traitement de conditions orthopédiques, qui ciblent des marchés caractérisés par d’importants besoins médicaux non satisfaits et des innovations limitées.
Bone Therapeutics développe un viscosupplément amélioré de nouvelle génération prêt à l'emploi, le JTA-004, actuellement en Phase III de développement pour le traitement de la douleur dans l'arthrose du genou. Mélange unique de protéines plasmatiques, d’acide hyaluronique – un composant naturel du liquide synovial du genou, et d’un analgésique à action rapide, JTA-004 a pour objectif d’améliorer la lubrification et la protection du cartilage de l’articulation arthrosique tout en soulageant la douleur et l’inflammation associées. Les résultats d’efficacité positifs de l’essai de Phase IIb mené chez des patients souffrant d’arthrose du genou avaient montré une amélioration statistiquement significative du soulagement de la douleur comparé au viscosupplément de référence dans cette indication.
La technologie principale de Bone Therapeutics, qui présente l’avantage de pouvoir être stockée au point d’utilisation à l’hôpital, repose sur sa plateforme de thérapie cellulaire allogénique de pointe utilisant des Cellules Stromales Mésenchymateuses (CSM) différenciées issues de la moelle osseuse. Actuellement en développement préclinique, BT-20, le produit candidat le plus récent issu de cette technologie, vise le traitement de conditions inflammatoires. Le principal produit médical expérimental de Bone Therapeutics, ALLOB, représente une approche unique et brevetée de la régénération osseuse, qui transforme des cellules souches indifférenciées de donneurs sains en cellules de formation osseuse. Ces cellules sont produites via un procédé de fabrication exclusif de pointe adapté à une échelle industrielle. Suite à l’approbation de la demande d’essai clinique par les autorités règlementaires en Europe, la Société a initié le recrutement des patients d’un essai clinique de phase IIb évaluant ALLOB chez des patients souffrant de fractures difficiles du tibia et utilisant son procédé de production optimisé. ALLOB continue par ailleurs d’être évalué dans d’autres indications orthopédiques incluant notamment la fusion vertébrale, l’ostéotomie et les applications maxillo-faciales et dentaires.
Les produits de thérapie cellulaire de Bone Therapeutics sont fabriqués selon les normes de BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) les plus strictes et sont protégés par un vaste portefeuille de PI (Propriété Intellectuelle) couvrant dix familles de brevets et le savoir-faire à l’origine de l’innovation de la Société. Bone Therapeutics est basée au BioPark de Gosselies en Belgique. De plus amples informations sont disponibles sur le site de la société : http://www.bonetherapeutics.com/fr.
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