Centessa Pharmaceuticals объявляет о положительных данных по результатам проверочного исследования SerpinPC у пациентов с тяжелой формой гемофилии A и B, не получающих профилактического лечения

~ 88% снижение средней годовой скорости кровотечения (ABR) для всех кровотечений и 94% снижение медианы ABR для спонтанных суставных кровотечений в самой высокой испытанной дозе ~

~ SerpinPC хорошо переносится ~

~ Компания приступила к планированию глобальной программы регистрации ~

~ Конференц-звонок и веб-трансляция запланированы на сегодня в 8:30 утра по восточному времени США ~

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, и ЛОНДОН, Sept. 13, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Centessa Pharmaceuticals plc («Компания») (Nasdaq: CNTA) вместе с дочерней компанией ApcinteX Limited («ApcinteX») объявила сегодня о положительных результатах исследования на этапе фазы 2a, часть AP-0101, представляющую собой шестимесячную повторную дозу в рамках продолжающегося первого экспериментального исследования на людях, и посвященного оценке SerpinPC у пациентов с тяжелой гемофилией A и B.

AP-0101 - это испытание фазы 1/2a, подтверждающее концепцию, в котором оценивается SerpinPC, ингибитор активированного протеина C (APC), на 23 субъектах мужского пола с тяжелой формой гемофилии A или B, которые не получали профилактику1. Фаза 2а исследования оценивала безопасность, переносимость и фармакокинетику в трех группах доз (0,3 мг / кг, 0,6 мг / кг и 1,2 мг / кг) SerpinPC, вводимого в виде подкожной (SC) инъекции каждые 4 недели в течение 24 недель, (всего 6 доз). Снижение показателей кровотечений в годовом исчислении (ABR) было исследовательским результатом. Хоть и имея на это право, ни один из пациентов в исследовании не имел ингибиторов.

SerpinPC хорошо переносился. Как описано ранее, пациент с историей кожного заболевания прекратил лечение на SerpinPC из-за реакции в месте инъекции. Никаких других нежелательных явлений, связанных с SerpinPC, зарегистрировано не было. Также не было зарегистрировано устойчивого повышения уровня D-димера, чувствительной меры избыточного образования тромбина, в течение 24-недельного исследования. У двух субъектов были антитела к лекарствам, и они продолжали лечение без видимого воздействия на показатели ABR.

В когорте с самой высокой дозой SerpinPC снизил ABR всех кровотечений на 88% в течение последних 12 недель лечения (предварительно заданный период первичной оценки) по сравнению со всеми ABR кровотечениями, проспективно измеренными в течение предэкспозиционного периода наблюдения. В когорте с самой высокой дозой у пяти из восьми субъектов не было ни одного кровотечения либо было одно кровотечение в течении 12-недельного предварительно определенного периода первичной оценки. Самопроизвольные кровоизлияния в суставы, о которых сообщали сами пациенты, снизились на 94% в когорте с самой высокой дозой. Снижение ABR было одинаковым как у пациентов с гемофилией A, так и с гемофилией B.

Среднее количество целевых суставов (суставов с менее чем 3 кровотечениями за любой 6-месячный период) было уменьшено до нуля в конце исследования по сравнению с исходным уровнем до воздействия в 2,5. У всех субъектов были целевые суставы в начале исследования, а у 15 субъектов не было целевых суставов в конце исследования.

Все 22 пациента, которые завершили часть исследования фазы 2а, выбрали участие в 48-недельной открытой расширенной части исследования («OLE»), в которой однократная плоская подкожная доза 60 мг SerpinPC будет вводиться каждые 4 недели в течение 48 недель (всего 13 доз). Centessa планирует сообщить о результатах OLE-части этого исследования во второй половине 2022 года.

«Неоспоримое сокращение кровотечений и постоянная переносимость, которые мы наблюдали у пациентов с гемофилией A и гемофилией B в этом испытательном исследовании, очень обнадеживают, и мы стремимся включить SerpinPC в глобальный план развития, направленный на выполнение одной или нескольких регистраций. Мы видим широкую применимость SerpinPC в сфере лечения гемофилии и будем искать наиболее быстрый путь для предоставления этой потенциальной подкожной терапии пациентам с гемофилией», - сказал Antoine Yver, доктор медицинских наук, главный врач Centessa Pharmaceuticals.

«Результаты фазы 2a данного исследования SerpinPC продолжают демонстрировать превосходный профиль переносимости этой молекулы, и результаты исследования эффективности, полученные в этом исследовании пациентов с тяжелой гемофилией A и B, также очень многообещающие. Безопасный подкожный вариант профилактики для пациентов с гемофилией A и B был бы важным дополнением к нашему выбору лечения», - сказал David Lillicrap, доктор медицины, профессор патологии и молекулярной медицины в Королевском университете, Кингстон, Онтарио, Канада, бывший член Консультативного совета Всемирной федерации гемофилии.

^{¹ Clinicaltrials.gov identifier: NCT04073498 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04073498}

Конференц-связь и Интернет-трансляция
Centessa Pharmaceuticals проведет онлайн-трансляцию и конференц-звонок сегодня, 9 сентября 2021 года, в 8:30 утра по восточному времени США, чтобы обсудить основные данные испытательного исследования. Чтобы получить доступ к аудио-веб-трансляции со слайдами, посетите страницу «События и публикации» в разделе «Инвесторы и СМИ» веб-сайта Компании по адресу https://investors.centessa.com/events-presentations. Позвонить также можно по телефону (855) 493-3565 (местный) или (929) 517-9002 (международный) с идентификатором конференции 8459296. Архив сегодняшней интернет-трансляции будет доступен на веб-сайте компании.

О компании Centessa Pharmaceuticals
Centessa Pharmaceuticals plc стремится предлагать пациентам эффективные новые лекарства, сочетая сильные стороны модели, ориентированной на активы, с преимуществами масштаба и диверсификации, типичными для более крупных научно-исследовательских организаций. Модель, ориентированная на активы, подразумевает узкоспециализированную компанию с единой направленностью, возглавляемую командой хорошо известных экспертов в данной области. Программы компании Centessa, ориентированные на активы, варьируются от стадии открытия до последней стадии разработки и включают различные терапевтические области, такие как онкология, гематология, иммунология / воспаление, нейробиология, гепатология, пульмонология и нефрология. Для получения дополнительной информации посетите www.centessa.com.

О ApcinteX Limited
ApcinteX Limited специализируется на разработке SerpinPC для лечения гемофилии A и гемофилии B. Гемофилия - редкое нарушение свертываемости крови, которое вызывается недостаточностью образования тромбина при повреждении сосудов.

О SerpinPC
SerpinPC, биологический препарат, основанный на семействе белков серпина, разработан, чтобы позволить генерировать больше тромбина за счет ингибирования активированного протеина C (APC), таким образом восстанавливая баланс коагуляции у пациентов с гемофилией. SerpinPC может лечить все типы гемофилии независимо от тяжести или статуса ингибитора, а также может предотвращать кровотечение, связанное с другими нарушениями свертываемости крови.

О AP-0101
AP-0101 — это продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2a для изучения безопасности, переносимости и фармакокинетики внутривенных и подкожных доз SerpinPC у здоровых мужчин-добровольцев и лиц мужского пола с тяжелой гемофилией (https://clinicaltrials.gov/ct2 / показать / NCT04073498).

О гемофилии A (HA) и гемофилии B (HB)
HA и HB - это Х-сцепленные генетические нарушения, поражающие соответственно одного из 5000 и каждого 20000 живорожденных мальчиков, приводящие к спонтанному внутреннему кровотечению, которое может быть опасным для жизни. Более 70% кровотечений происходит в суставы (гемартроз), вызывая хроническое повреждение суставов (артропатия) с разрушением опорно-двигательного аппарата. Кровотечение, связанное с этими нарушениями, является результатом дефекта или дефицита фактора VIII (в случае HA) или фактора IX (в случае HB), двух компонентов внутреннего комплекса теназы.

Нормальная свертываемость крови (гемостаз) является важной частью физиологической реакции на повреждение тканей. Когда компоненты крови вступают в контакт с внесосудистыми клетками и белками, тромбоциты накапливаются и в конечном итоге приводят к образованию тромбина, эффекторного фермента свертывания крови. Активность протромбиназы необходима для быстрого локализованного производства тромбина, необходимого для адекватного свертывания крови. Протромбиназа постоянно разлагается APC, который присутствует в кровотоке в низких концентрациях. В условиях недостаточной внутренней активности теназы (гемофилия) естественная антикоагулянтная активность циркулирующих APC приводит к недостаточной активности протромбиназы для нормального свертывания крови.

Прогнозные заявления
Этот пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. Эти утверждения могут быть идентифицированы такими словами, как «верю», «предполагаю», «планирую», «ожидаю», «намереваюсь», «буду», «может», «цель», «проект», «оценка», потенциал », а также варианты этих слов или подобных выражений, которые предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Любые такие заявления в этом пресс-релизе, которые не являются историческими фактами, могут считаться заявлениями прогнозного характера. Эти заявления включают в себя обсуждение исследования расширения открытого лейбла SerpinPC, его дизайна и поведения; планы дальнейшего развития SerpinPC, включая наш глобальный план развития и путь регистрации для этого кандидата; наши ожидания в отношении парадигмы лечения гемофилии A и B; наша способность доставлять пациентам эффективные лекарства; способность наших ключевых руководителей стимулировать выполнение нашего портфеля программ; наша бизнес-модель, ориентированная на активы, и ее предполагаемые преимущества и выгоды; планы исследований и клинических разработок; объем, прогресс, результаты и затраты на разработку наших продуктов-кандидатов или любых других будущих продуктов-кандидатов; стратегия; нормативные вопросы, включая сроки и вероятность успешного получения разрешений на начало или продолжение клинических испытаний или сбыта любых продуктов; размер и возможности рынка; и наша способность выполнять определенные этапы.

Любые прогнозные заявления в этом пресс-релизе основаны на наших текущих ожиданиях, оценках и прогнозах только на дату этого релиза и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и неблагоприятно отличаться от заявленных или подразумеваемых в данных прогнозных заявлениях результатов. Эти риски и неопределенности включают, но не ограничиваются, профиль безопасности, переносимости и эффективности SerpinPC, наблюдаемый на сегодняшний день, но котоырй может отрицательно измениться в будущих клинических испытаниях, текущем анализе данных испытаний или после коммерциализации; иностранные регулирующие органы могут не соглашаться с нашими стратегиями утверждения регулирующими органами, компонентами наших документов, такими как дизайн клинических испытаний, поведение и методологии, или достаточность представленных данных; риски, присущие разработке продуктов и технологий; риски, связанные с нашей способностью защищать и поддерживать нашу позицию интеллектуальной собственности; деловые, регуляторные, экономические и конкурентные риски, неопределенности, непредвиденные обстоятельства и допущения в отношении Компании; наша способность получить адекватное финансирование для запланированных клинических испытаний и других расходов; тенденции в отрасли; нормативно-правовая база отрасли; риски будущих расходов, связанные с нашей корпоративной моделью, ориентированной на активы; риск того, что один или несколько наших продуктов-кандидатов не будут успешно разработаны и коммерциализированы; риск того, что результаты доклинических исследований или клинических исследований не будут предсказывать будущие результаты в связи с будущими исследованиями; и риски, связанные с пандемией COVID-19, включая эффекты варианта Дельта. Эти и другие риски, связанные с нашими программами и операциями, описаны более подробно в нашем последнем формуляре 10-Q, который находится в файле SEC и доступен на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov. Мы работаем в очень конкурентной среде, в которой время от времени возникают новые риски. Эти прогнозные заявления основаны на наших текущих ожиданиях и действительны только на дату настоящего документа. Мы категорически отказываемся от каких-либо обязательств по обновлению любых прогнозных заявлений, за исключением случаев, предусмотренных законом.

Contacts :