La première thérapie génique approuvée pour une perfusion directe dans le cerveau sera administrée avec la canule neurologique SmartFlow® de ClearPoint
SOLANA BEACH, Californie, 22 juill. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- ClearPoint Neuro, Inc. (Nasdaq : CLPT) (la « Société »), société mondiale de plateforme thérapeutique permettant la navigation et l'administration de traitements au cerveau, félicite son partenaire PTC Therapeutics pour avoir obtenu l'autorisation de mise sur le marché d'Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) par la Commission européenne. Upstaza est le premier traitement modificateur de la maladie approuvé pour le déficit en décarboxylase des acides aminés L aromatiques (AADC), maladie rare et potentiellement mortelle touchant les enfants. Ce traitement est la première thérapie génique commercialisée approuvée pour une perfusion directe dans le cerveau. L'utilisation de la canule neurologique SmartFlow® exclusive de ClearPoint Neuro, avec marquage CE, pour la perfusion mini-invasive de la thérapie génique est incluse dans le RCP (résumé des caractéristiques du produit) d'Upstaza. Approuvée pour les patients de 18 mois et plus, cette autorisation de mise sur le marché s'applique aux 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'à l'Islande, la Norvège et le Liechtenstein.
« L'approbation d'Upstaza par la Commission européenne aura un impact considérable sur les patients, leurs familles et la communauté mondiale de recherche en thérapie génique. Upstaza est la première thérapie génique approuvée à travers le monde entier à être dosée par perfusion directe dans le cerveau à l'aide de la canule SmartFlow de ClearPoint lors d'une intervention neurochirurgicale mini-invasive », a commenté Joe Burnett, président-directeur général de ClearPoint Neuro. « Nous sommes convaincus que ce qui a précédemment été établi par cette approbation réglementaire constitue une voie pour nos 45 partenaires pharmaceutiques, universitaires et biotechnologiques actuels et futurs. Nous sommes incroyablement fiers de notre partenariat avec PTC et sommes impatients de voir notre équipe continuer à soutenir en personne les patients et les fournisseurs au cours de ces procédures dans les centres de neurochirurgie du monde entier. »
À propos du déficit en L-aminoacide décarboxylase aromatique (AADC)
Le déficit en AADC est une maladie génétique mortelle et rare qui provoque généralement une invalidité grave et des souffrances dès les premiers mois de la vie, affectant tous les aspects de la vie - physique, mental et comportemental. La souffrance des enfants atteints de déficit en AADC peut être exacerbée par des épisodes de crises oculogyres pénibles de type convulsions provoquant un enroulement des yeux dans la tête, des vomissements fréquents, des problèmes de comportement et des troubles du sommeil.
La vie des enfants touchés est gravement affectée et écourtée. Une kinésithérapie, une ergothérapie et une orthophonie continues, ainsi que des interventions, y compris chirurgicales, sont également souvent nécessaires pour gérer des complications potentiellement mortelles telles que des infections ainsi que de graves problèmes d'alimentation et de respiration.
À propos de la canule SmartFlow®
Avec plus de 5 000 canules vendues à ce jour, SmartFlow est le seul dispositif co-marqué à obtenir l'approbation d'un organisme de réglementation pour l'administration d'une thérapie génique approuvée au cerveau. Cette canule à la pointe de l'industrie est utilisée par un grand nombre des 45 partenaires pharmaceutiques, universitaires et biotechnologiques de ClearPoint Neuro pour contourner la barrière hémato-encéphalique et administrer des traitements dans les régions d'intérêt à l'aide de l'administration améliorée par convection (CED) sous guidage direct par image. La canule SmartFlow a reçu l'autorisation 510(k) de la FDA pour une utilisation aux États-Unis pour l'aspiration de liquide céphalo-rachidien ou l'injection du médicament chimiothérapeutique Cytarabine dans les ventricules. Elle a également été marquée CE pour fournir des fluides approuvés dans le cerveau et pour l'aspiration du liquide céphalo-rachidien. SmartFlow est utilisé dans des études cliniques et précliniques approuvées pour divers essais de recherche et de médicaments.
À propos de ClearPoint Neuro
La mission de ClearPoint Neuro est d'améliorer et de restaurer la qualité de vie des patients et de leur famille en apportant des traitements pour les troubles neurologiques les plus complexes avec une précision extrême. Les applications du portefeuille de produits actuels de la société comprennent la stimulation cérébrale profonde, l'ablation laser, la biopsie, la neuro-aspiration et l'administration de médicaments, de produits biologiques ainsi que la thérapie génique au cerveau. Le système de neuro-navigation ClearPoint a l'autorisation de la FDA et le marquage CE, et il est installé dans plus de 60 sites actifs aux États-Unis, au Canada et en Europe. ClearPoint Neuro est associée à environ 30 sociétés biologiques/pharmaceutiques et centres universitaires, fournissant des solutions pour l'administration directe de traitements au SNC dans le cadre d'études précliniques et d'essais cliniques dans le monde entier. À ce jour, plus de 5 000 interventions ont été réalisées et secondées par l'équipe de spécialistes cliniques de la Société intervenant sur le terrain, qui apporte un soutien et des services à nos clients et partenaires dans le monde entier. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site www.clearpointneuro.com
Énoncés prospectifs
Les déclarations contenues dans la présente et concernant les plans, la croissance et les stratégies de la Société peuvent inclure des énoncés prospectifs dans le contexte des lois fédérales sur les valeurs mobilières. Les déclarations portant sur les événements, développements et performances futurs de la Société, ainsi que sur les attentes, convictions, plans, estimations ou projections de la direction concernant l'avenir, sont des énoncés prospectifs au sens de ces lois. Des risques et des incertitudes peuvent entraîner une différence significative entre les résultats réels et ceux exprimés ou implicitement contenus dans les déclarations prospectives. Les incertitudes et risques particuliers incluent ceux qui sont liés à : l'impact de la pandémie de COVID-19 et les mesures adoptées pour contenir sa propagation ; les revenus futurs des ventes des produits du système de neuro-navigation ClearPoint de la Société ; la capacité de la Société à mettre sur le marché, commercialiser et atteindre une plus large acceptation du marché pour les produits du système de neuro-navigation ClearPoint de la Société ; et les risques inhérents à la recherche et au développement de nouveaux produits. Des informations plus détaillées sur ces facteurs ainsi que sur d'autres facteurs qui pourraient affecter les résultats réels de la Société sont développées dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel de la Société sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2021, et dans le rapport trimestriel de la Société sur le formulaire 10-Q pour le trimestre clos au 31 mars 2022, ces deux documents ayant été déposés auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).
