- À la suite de l’autorisation de la FDA, NEXICART-2 va poursuivre les essais sur le NXC-201 dans le traitement de l’amylose AL en rechute ou réfractaire sur les sites américains
- 72 patients ont déjà reçu une dose de NXC-201 en dehors des États-Unis
- Premier programme CAR-T pour l’amylose à chaîne légère (AL)
- Un profil de tolérance favorable permet d’étendre le traitement aux maladies auto-immunes
LOS ANGELES, 22 nov. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Immix Biopharma, Inc. (Nasdaq : IMMX), ci-après « ImmixBio », la « Société », « Nous » ou « Notre », une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des thérapies d’oncologie et d’immunologie personnalisées, annonce ce jour que l’administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments, la Food and Drug Administration (ou FDA) a autorisé sa demande d’essai clinique pour BCMA CAR-T NXC-201, anciennement HBI0101. À l’appui de cette validation, NEXICART-2 (essai clinique NCT06097832) va poursuivre sur le sol américain les essais sur le NXC-201 dans le traitement de l’amylose AL en rechute ou réfractaire aux États-Unis. Un profil de tolérance favorable permettrait d’étendre le traitement aux maladies auto-immunes.
« En nous appuyant sur les encourageantes données cliniques du NXC-201 à ce jour, nous nous réjouissons du fait que plusieurs sites américains de premier plan envisagent actuellement de recruter des patients dans les prochains mois » a déclaré Ilya Rachman, MD PhD, PDG d’Immix Biopharma, avant de préciser : « Il n’existe à ce jour aucun traitement approuvé pour les indications d’amylose AL en rechute ou réfractaire ».
Hors des frontières américaines, 72 patients ont reçu une dose de NXC-201, dont 9 atteints d’amylose AL, et 63 de myélome multiple. Les niveaux d’augmentation de la dose pour l’amylose AL en rechute ou réfractaire inclus s’établissaient comme suit au 20 septembre 2023, date limite des données sur l’amylose AL : 150 x 106 (n=1), 450 x 106 (n=2), et 800 x 106 (n=6), les cellules CAR+T démontrant un taux de réponse global de 100 %, soit 9/9 (médiane de 6 lignes de traitement antérieures). Les niveaux d’augmentation de la dose pour le myélome multiple en rechute ou réfractaire s’établissaient comme suit au 17 juillet, date limite des données sur le myélome multiple : 150 x 106 (n=6), 450 x 106 (n=7), et 800 x 106 (n=50), les cellules CAR+T démontrant un taux de réponse global de 95 %, avec une durée médiane de suivi de 11,9 mois. Les publications, présentations et affiches relatives à NXC-201 ont été présentées dans le cadre de la 65e assemblée et exposition de l’American Society of Hematology (une organisation professionnelle représentant les hématologues), au 27e congrès annuel de l’American Society for Gene and Cell Therapy (une organisation médicale et scientifique professionnelle axée sur les thérapies géniques et cellulaires), au 20econgrès annuel de l’International Myeloma Society (la fondation internationale du myélome), à Clinical Cancer Research (publication médicale de recherche en oncologie), ainsi qu’à la 49e réunion annuelle de la European Society for Blood and Marrow Transplantation (une organisation médicale et scientifique européenne) et à Haematologica (une revue médicale d’hématologie expérimentale et clinique).
« Nous remercions notre extraordinaire équipe d’experts en thérapie cellulaire pour avoir obtenu cette autorisation d’essai clinique dans le respect du calendrier prescrit » a salué Gabriel Morris de la direction financière d’Immix Biopharma. Et de conclure « Le profil de tolérance favorable du NXC-201, y compris la neutralisation de sa neurotoxicité, nous conduit à envisager son application au-delà de l’amylose AL pour répondre à des indications auto-immunes ».
À propos de NXC-201
NXC-201, anciennement HBI0101, est une thérapie cellulaire à récepteur d’antigène chimérique (CAR-T) expérimentale ciblant le BCMA, actuellement étudiée dans le cadre d’un programme de développement clinique complet pour le traitement des patients atteints d’amylose AL en rechute ou réfractaire, de myélome multiple en rechute ou réfractaire, et qui peut potentiellement s’appliquer également à des indications auto-immunes telles que le lupus érythémateux systémique (ou LES), la myasthénie grave (ou MG) et la sclérose en plaques (ou SEP).
Le NXC-201 a reçu la désignation de médicament orphelin (ou MO) par la FDA pour le traitement de l’amylose AL et du myélome multiple.
À propos de NEXICART-1
NEXICART-1 (essai clinique NCT04720313) est une étude ouverte de phase 1b/2a actuellement en cours, évaluant l’innocuité et l’efficacité du NXC-201, anciennement HBI0101, chez des adultes atteints de myélome multiple ou d’amylose AL en rechute ou réfractaire.
L’objectif principal de la phase 1b de l’étude est de vérifier l’innocuité et de confirmer la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) et la dose de phase 2 de NXC-201. La phase 1b a permis de déterminer la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) à hauteur de 800 millions de cellules CAR+T. Le critère d’évaluation principal attendu pour la phase 2 dans le traitement du myélome multiple en rechute ou réfractaire est le taux de réponse global et la durée de la réponse. ImmixBio prévoit de déposer un dossier de données sur le myélome multiple en rechute ou réfractaire auprès de la FDA dès lors que NXC-201 aura été administré à une centaine de patients. Le critère d’évaluation principal attendu pour le NXC-201 dans le traitement de l’amylose AL en rechute ou réfractaire est le taux de réponse global. ImmixBio prévoit de remettre des données sur le myélome multiple en rechute ou réfractaire à la FDA dès lors que NXC-201 aura été administré à 30 à 40 patients.
À propos de l’amylose AL
L’amylose AL est une maladie systémique rare causée par une anomalie des plasmocytes dans la moelle osseuse. Les protéines amyloïdes mal repliées produites par ces cellules provoquent une accumulation de protéines d’immunoglobuline mal repliées à l’intérieur et autour des tissus, des nerfs et des organes, affectant progressivement leur fonction, ce qui peut entraîner des lésions organiques progressives et généralisées, mais aussi des taux de mortalité élevés. L’amylose AL touche de 30 000 à 45 000 patients aux États-Unis et en Europe. Aux États-Unis, environ 3 000 à 4 000 nouveaux cas annuel sont estimés. L’incidence annuelle mondiale estimée de l’amylose AL est mesurée à 15 000 patients environ. Le marché de l’amylose représentait 3,6 milliards de dollars en 2017 et devrait peser jusqu’à 6 milliards de dollars en 2025, selon Grand View Research.
À propos d’Immix Biopharma, Inc.
Immix Biopharma, Inc. (ImmixBio) (Nasdaq : IMMX) est une société biopharmaceutique au stade clinique qui innove dans le domaine des thérapies d’oncologie et d’immunologie personnalisées, et qui compte plus de 100 patients traités à ce jour. Notre principal actif de thérapie cellulaire est CAR-T NXC-201, destiné au traitement de l’amylose AL et du myélome multiple en rechute ou réfractaire, pour lesquels nous avons observé des taux de réponse globale respectifs de 100 % et 95 % respectivement au 17 juillet 2023, dans l’essai clinique NEXICART-1 de phase 1b/2a en cours (NCT04720313). NXC-201 a le potentiel de devenir le premier CAR-T à syndrome de libération de cytokines (ou SLC) « d’un seul jour » au monde, permettant un retour plus rapide des patients à domicile. Une extension aux indications auto-immunes est prévue, notamment le lupus érythémateux systémique (ou LES), la myasthénie grave (ou MG) et la sclérose en plaques (ou SEP). Le NXC-201 a reçu la désignation de médicament orphelin (ou MO) par la FDA pour le traitement de l’amylose AL et du myélome multiple. Notre principal actif thérapeutique tissulaire spécifique, IMX-110, actuellement en essai clinique de phase 1b/2a en monothérapie et en essai clinique IMMINENT-01 en association avec l’anticorps anti-PD-1 tislelizumab de BeiGene dans le traitement des tumeurs solides récidivantes ou réfractaires, a reçu la désignation par la FDA de médicament orphelin et celle de maladie pédiatrique rare. Pour en savoir plus, rendez-vous sur : www.immixbio.com.
À propos de Nexcella, Inc.
Nexcella, Inc., une filiale d’Immix Biopharma, Inc. (Nasdaq : IMMX), est une société biopharmaceutique au stade clinique domiciliée à Los Angeles, en Californie, engagée dans la découverte et le développement de nouvelles thérapies cellulaires en oncologie et autres indications. Notre candidat principal, CAR-T NXC-201, ciblant le BCMA de nouvelle génération pour l’amylose AL de rechute ou réfractaire et le myélome multiple également de rechute ou réfractaire, a obtenu des taux de réponse respectifs de 100 % et 95 % dans chaque indication, au 17 juillet 2023, sur un échantillon total de 72 patients. Le NXC-201 a reçu la désignation de médicament orphelin (ou MO) par la FDA pour le traitement de l’amylose AL et du myélome multiple. Nous estimons que NXC-201 a le potentiel de devenir le premier CAR-T à syndrome de libération de cytokines (ou SLC) « d’un seul jour » au monde, permettant un retour plus rapide des patients à domicile. Une extension aux indications auto-immunes est prévue, notamment le lupus érythémateux systémique (ou LES), la myasthénie grave (ou MG) et la sclérose en plaques (ou SEP). Notre plateforme N-GENIUS nous permet de découvrir, développer et fabriquer des thérapies cellulaires de pointe pour les patients qui en ont besoin. Pour en savoir plus à propos de Nexcella, Inc., rendez-vous sur : www.nexcella.com
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives ». Ces déclarations prospectives reflètent nos attentes actuelles envers des événements à venir. Employées dans ce communiqué de presse, les expressions « anticiper », « croire », « estimer », « s’attendre à », « avenir », « avoir l’intention de », « planifier », ou leur forme négative en rapport avec la Société ou sa direction caractérisent des déclarations prospectives. Ces déclarations comprennent, sans s’y limiter, les déclarations contenues dans ce communiqué de presse à propos de notre stratégie commerciale, nos résultats d’exploitation futurs, le développement continu de nos candidats médicaments, y compris les calendriers de conception et de soumission à la FDA et les conclusions attendues, les visions et stratégies à long terme, les évaluations et jugements, ainsi que les croyances concernant l’efficacité potentielle et l’innocuité de nos candidats médicaments, leur développement clinique futur, y compris toute implication que les résultats ou observations dans les données initiales, les données observées à ce jour, ou les essais cliniques précédents seront représentatifs des résultats ou observations dans les données ultérieures ou les essais cliniques, le calendrier attendu de ces résultats et la taille de marché potentielle, ou encore les avantages pour nos candidats médicaments. Les déclarations prospectives reflètent nos attentes et hypothèses actuelles envers notre entreprise, l’économie et d’autres conditions futures. Étant donné que les déclarations prospectives se rapportent à l’avenir, elles sont soumises à des incertitudes, des risques et des changements de circonstances inhérents difficiles à prévoir. Nos résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés dans ces déclarations prospectives. Aucune déclaration prospective ne relève de faits historiques ni ne constitue de garantie d’assurance de performance future. Nous vous mettons donc en garde de ne pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Les facteurs importants qui pourraient entraîner des résultats réels différents de ceux exprimés dans les déclarations prospectives comprennent, sans s’y limiter, notre capacité à lever des fonds pour financer les opérations en cours ; notre capacité à protéger nos droits de propriété intellectuelle ; l’impact de toute action en contrefaçon ou autre action en justice intentée contre nous ; la concurrence d’autres fournisseurs et produits ; notre capacité à développer et commercialiser des produits et services ; les changements dans la réglementation gouvernementale ; notre capacité à finaliser des transactions de levée de capitaux ; le fait que nos candidats médicaments peuvent ne pas concrétiser les réponses anticipées exprimées dans ce communiqué ou que leur développement puisse subir des retards affectant de manière substantielle et défavorable leur viabilité commerciale future ; que le marché pour nos candidats médicaments ne puisse pas croître aux taux anticipés voire nullement ; et d’autres facteurs liés à notre industrie, à nos opérations et à nos résultats d’exploitation. Les résultats réels peuvent différer de manière considérable de ceux envisagés, crus, estimés, attendus, entendus ou planifiés, notamment en raison des incertitudes liées aux conditions du marché et d’autres facteurs décrits plus en détail dans la section intitulée « Facteurs de risque » du rapport annuel d’Immix Biopharma sous formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2022, et d’autres rapports périodiques ultérieurement déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ne sont valables qu’à leur date de publication, et nous déclinons expressément toute obligation de mettre à jour toute déclaration prospective à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou d’autres conditions. Certains facteurs ou événements pouvant entraîner des résultats réels différents peuvent émerger de temps à autre, et il nous est impossible de les prédire en intégralité. Nous ne pouvons garantir les résultats futurs, les niveaux d’activité, la performance ni les réalisations.
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