Se approvato, daratumumab diventerà la prima opzione terapeutica per i pazienti con mieloma multiplo smouldering che hanno un alto rischio di sviluppare il mieloma multiplo, offrendo un approccio innovativo per il trattamento prima dell’insorgenza della malattia attiva e della comparsa di danni agli organi bersaglio1
BEERSE, BELGIO, Nov. 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Janssen-Cilag International NV, una società di Johnson & Johnson, ha annunciato oggi la presentazione delle domande di autorizzazione alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e all’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per l’approvazione di una nuova indicazione per DARZALEX FASPRO® (daratumumab e ialuronidasi-fihj) negli Stati Uniti e per DARZALEX® (daratumumab) in formulazione sottocutanea (SC) nell'Unione europea. Le richieste sono supportate dai dati dello studio di Fase 3 AQUILA (NCT03301220), attualmente in corso, su daratumumab SC come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo smouldering ad alto rischio.2
Il mieloma multiplo smouldering è un precursore precoce del mieloma multiplo attivo, in cui le cellule anomale possono essere rilevate nel midollo osseo; tuttavia, i pazienti sono in genere asintomatici.1 Il quindici per cento di tutti i casi di mieloma multiplo di nuova diagnosi sono classificati come mieloma multiplo smouldering e la metà di quelli diagnosticati con malattia ad alto rischio progredisce a mieloma multiplo attivo entro due anni.3 Attualmente, il mieloma multiplo smouldering non viene generalmente trattato fino a quando non si sviluppa un mieloma multiplo attivo. Al contrario, quando si inizia il trattamento, l’approccio standard è quello di seguire la malattia fino ai segni di progressione biochimica e/o di danno agli organi bersaglio.1 Dati recenti suggeriscono che i soggetti ad alto rischio di progressione verso il mieloma multiplo attivo potrebbero beneficiare di un intervento terapeutico più precoce.4
“Nelle persone affette da mieloma multiplo smouldering ad alto rischio di progressione verso il mieloma multiplo attivo rimane un’esigenza insoddisfatta di interventi e trattamenti precoci che siano efficaci e ben tollerati,” ha dichiarato Yusri Elsayed, M.D., M.H.Sc., Ph.D. Responsabile per l’Area Terapeutica Globale, Oncologia, Innovative Medicine, Johnson & Johnson. “Daratumumab ha cambiato lo standard di cura nel mieloma multiplo e con la presentazione all'FDA e all'EMA di questa terapia potrebbe diventare il primo trattamento approvato per i pazienti con mieloma multiplo smouldering ad alto rischio, cambiando potenzialmente il paradigma terapeutico.”
I primi dati dello studio AQUILA, il quale valuta la sicurezza e l’efficacia di daratumumab SC a durata fissa per 3 anni rispetto al monitoraggio attivo in partecipanti con mieloma multiplo smouldering ad alto rischio, saranno presentati al meeting annuale del 2024 della American Society of Hematology (ASH), che si terrà a San Diego dal 7 al 10 dicembre.4
Informazioni sullo studio AQUILA
AQUILA (NCT03301220) è uno studio multicentrico e randomizzato di Fase 3 che analizza daratumumab SC rispetto al monitoraggio attivo in pazienti (n=390) con mieloma multiplo smouldering ad alto rischio.2 L’endpoint primario è la sopravvivenza libera da progressione e gli endpoint secondari includono il tempo alla progressione, il tasso di risposta globale e la sopravvivenza globale.2 I pazienti dello studio hanno ricevuto una diagnosi di mieloma multiplo smouldering negli ultimi cinque anni e sono stati esclusi se hanno avuto una precedente esposizione a trattamenti approvati o in fase di sperimentazione per il mieloma multiplo smouldering o per il mieloma multiplo.2
Informazioni su daratumumab e daratumumab SC
Johnson & Johnson è impegnata ad esplorare il potenziale di daratumumab per i pazienti affetti da mieloma multiplo in tutto lo spettro della malattia.
Nell’agosto 2012, Janssen Biotech, Inc., una società di Johnson & Johnson, e Genmab A/S hanno stipulato un accordo globale che ha concesso a Johnson & Johnson una licenza esclusiva per sviluppare, produrre e commercializzare daratumumab. A partire dal momento della commercializzazione, daratumumab è diventato una terapia fondamentale nel trattamento del mieloma multiplo, essendo stato utilizzato nel trattamento di oltre 548.000 pazienti in tutto il mondo.5 Daratumumab è l’unico anticorpo diretto contro CD38 approvato per la somministrazione per via sottocutanea per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo.6 Daratumumab SC è co-formulato con la ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), la tecnologia di somministrazione di farmaci ENHANZE® di Halozyme.7
La CD38 è una proteina di superficie presente in numero elevato sulle cellule del mieloma multiplo, a prescindere dallo stadio della malattia.8 Daratumumab si lega alla proteina CD38 e inibisce la crescita delle cellule tumorali causando la morte delle cellule del mieloma.8 Daratumumab può avere effetti anche sulle cellule normali.8 I dati di dieci studi clinici di Fase 3, sia in prima linea che nel contesto recidivato, hanno dimostrato che i regimi basati su daratumumab hanno portato a un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione e/o della sopravvivenza globale.9,10,11,12,13,14,15,16,17,18
Per ulteriori informazioni su daratumumab, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto all’indirizzo: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/darzalex-epar-product-information_en.pdf.
Informazioni sul mieloma multiplo
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue attualmente incurabile, il quale colpisce una tipologia di globuli bianchi, le plasmacellule, presenti nel midollo osseo.19,20 Nel mieloma multiplo, queste plasmacellule maligne continuano a proliferare, accumulandosi nell’organismo e sostituendo le normali cellule del sangue. Inoltre, spesso è causa di osteoporosi e altre complicanze.20 Nell’Unione europea, si stima che nel 2022 il mieloma multiplo sia stato diagnosticato a più di 35.000 persone e che più di 22.700 pazienti siano deceduti.21 Nonostante alcuni pazienti affetti da mieloma multiplo non manifestino sintomi in un primo momento, altri possono presentare segni e sintomi comuni della malattia, tra cui fratture o dolori ossei, basso numero di eritrociti, spossatezza, alti livelli di calcio, infezioni o danni renali.22
Informazioni su Johnson & Johnson
Noi di Johnson & Johnson crediamo che la salute sia tutto. La nostra forza nell’innovazione sanitaria ci permette di costruire un mondo in cui malattie complesse sono prevenute, sottoposte a terapia e curate, in cui i trattamenti sono più agili e meno invasivi, e le soluzioni sono personali. Grazie alle nostre competenze nell’ambito farmaceutico con J&J Innovative Medicine e nei dispositivi medici con J&J MedTech siamo in una posizione unica per trasformare l’intero spettro delle soluzioni sanitarie e per offrire le innovazioni del futuro, incidendo positivamente sulla salute delle persone.
Scoprite di più su https://innovativemedicine.jnj.com/emea/. Seguiteci su www.linkedin.com/company/jnj-innovative-medicine-emea. Janssen-Cilag International NV, Janssen Pharmaceutica NV, Janssen-Cilag Limited, Janssen Biotech, Inc., and Janssen Research & Development, LLC sono società Johnson & Johnson.
Avvertenze relative alle dichiarazioni previsionali
Il presente comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali”, secondo la definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, relative allo sviluppo del prodotto, ai potenziali benefici e all’impatto terapeutico di daratumumab. Il lettore è invitato a non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni si basano sulle attuali aspettative o su eventi futuri. Se le ipotesi sottostanti si rivelassero inesatte o si concretizzassero rischi o incertezze noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero variare in modo sostanziale rispetto alle aspettative e alle proiezioni di Janssen-Cilag International NV, Janssen Pharmaceutica NV, Janssen-Cilag Limited, Janssen Biotech, Inc., Janssen Research & Development, LLC e/o di Johnson & Johnson. I rischi e le incertezze includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: le sfide e le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo dei prodotti, compresa l’incertezza del successo clinico e dell’ottenimento delle approvazioni normative; l’incertezza del successo commerciale; la concorrenza, compresi i progressi tecnologici, i nuovi prodotti e i brevetti ottenuti dai concorrenti; le sfide ai brevetti; i cambiamenti nel comportamento e nei modelli di spesa degli acquirenti di prodotti e servizi sanitari; le modifiche alle leggi e ai regolamenti vigenti, comprese le riforme sanitarie globali; le tendenze al contenimento dei costi sanitari. Per un ulteriore elenco e una descrizione di questi rischi, incertezze e altri fattori si rimanda alla Relazione annuale di Johnson & Johnson sul Modulo 10-K per l’anno fiscale conclusosi il 31 dicembre 2023, comprese le sezioni intitolate “Nota precauzionale relativa alle dichiarazioni previsionali” e “Voce 1A. Fattori di rischio” e nelle successive relazioni trimestrali di Johnson & Johnson sul modulo 10-Q e in altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Copie di questi documenti sono disponibili online all’indirizzo http://www.sec.gov/, http://www.jnj.com/ o su richiesta a Johnson & Johnson. Nessuna delle aziende Janssen-Cilag International NV, Janssen Pharmaceutica NV, Janssen-Cilag Limited, Janssen Biotech, Inc., Janssen Research & Development, LLC né Johnson & Johnson si impegna ad aggiornare alcuna dichiarazione previsionale a seguito di nuove informazioni o di eventi o sviluppi futuri.
1 Myeloma UK. Smouldering myeloma. Ultimo accesso: ottobre 2024. Disponibile all’indirizzo: https://www.myeloma.org.uk/understanding-myeloma/related-conditions/smouldering-myeloma/#:~:text=In%20smouldering%20myeloma%20abnormal%20cells,generally%20do%20not%20require%20treatment.
2 ClinicalTrials.Gov. A Study of Subcutaneous Daratumumab Versus Active Monitoring in Participants With High-Risk Smoldering Multiple Myeloma. Ultimo accesso: ottobre 2024. Disponibile all'indirizzo: Study Details | A Study of Subcutaneous Daratumumab Versus Active Monitoring in Participants With High-Risk Smoldering Multiple Myeloma | ClinicalTrials.gov
3 Rajkumar SV, Kumar S, Lonial S, Mateos MV. Smoldering multiple myeloma current treatment algorithms. Blood Cancer J. 2022 Sep 5;12(9):129.
4 M.A. Dimopoulos, et al. Phase 3 Randomized Study of Daratumumab Monotherapy Versus Active Monitoring in Patients With High-risk Smoldering Multiple Myeloma: Primary Results of the AQUILA Study. Presentato all'ASH Annual Meeting & Exposition di dicembre 2024. Abstract JJD-78127.
5 Johnson & Johnson [dati in archivio]. RF-430506. Number of patients treated with DARZALEX® worldwide as of 30 June 2024.
6 Sonneveld P, et al. Daratumumab, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone for Multiple Myeloma. N Engl J Med 2024; 390:301-313.
7Janssen EMEA. European Commission Grants Marketing Authorisation for DARZALEX® (Daratumumab) Subcutaneous Formulation for All Currently Approved Daratumumab Intravenous Formulation Indications. Disponibile all’indirizzo: www.businesswire.com/news/home/20200604005487/en/European-Commission-GrantsMarketingAuthorisation-for-DARZALEX%C2%AE%E2%96%BC-daratumumab-SubcutaneousFormulation-for-all-CurrentlyApproved-Daratumumab-Intravenous-Formulation-Indications. Ultimo accesso: ottobre 2024.
8 European Medicines Agency. DARZALEX (daratumumab) Summary of Product Characteristics. Ottobre 2024.
9 Moreau P, et al. Bortezomib, thalidomide, and dexamethasone with or without daratumumab before and after autologous stem-cell transplantation for newly diagnosed multiple myeloma (CASSIOPEIA): a randomised, openlabel, phase 3 study. Lancet 2019;394(10192):29-38.
10 Facon T, et al. MAIA Trial Investigators. Daratumumab plus Lenalidomide and Dexamethasone for Untreated Myeloma. N Engl J Med 2019;380(22):2104-2115.
11 Mateos MV, et al. Overall survival with daratumumab, bortezomib, melphalan, and prednisone in newly diagnosed multiple myeloma (ALCYONE): a randomised, open-label, phase 3 trial. The Lancet 2020;395:P132-141.
12 Dimopoulos MA, et al. APOLLO Trial Investigators. Daratumumab plus pomalidomide and dexamethasone versus pomalidomide and dexamethasone alone in previously treated multiple myeloma (APOLLO): an open-label, randomised, phase 3 trial. Lancet Oncol 2021;22(6):801-812.
13 Palladini G, et al. Daratumumab plus CyBorD for patients with newly diagnosed AL amyloidosis: safety run-in results of ANDROMEDA. Blood 2020;2;136(1):71-80.
14 Chari A, et al. Daratumumab plus pomalidomide and dexamethasone in relapsed and/or refractory multiple myeloma. Blood 2017;130(8):974-981.
15 Bahlis NJ, et al. Daratumumab plus lenalidomide and dexamethasone in relapsed/refractory multiple myeloma: extended follow-up of POLLUX, a randomized, open-label, phase 3 study. Leukemia 2020;34(7):1875-1884.
16 Mateos MV, et al. Daratumumab, Bortezomib, and Dexamethasone Versus Bortezomib and Dexamethasone in Patients With Previously Treated Multiple Myeloma: Three-year Follow-up of CASTOR. Clin Lymphoma Myeloma Leuk 2020;20(8):509-518.
17 Sonneveld, P. et al. Daratumumab, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone for Multiple Myeloma. N Engl J Med 2024;390(4):301-313. DOI: 10.1056/NEJMoa23120
18 Usmani, S Z. et al. Daratumumab + Bortezomib/Lenalidomide/Dexamethasone in Patients With Transplant-ineligible or Transplant-deferred Newly Diagnosed Multiple Myeloma: Results of the Phase 3 CEPHEUS Study. Presentazione orale. 21o Meeting Annuale della International Myeloma Society (IMS). 25-28 settembre, 2024.
19 Abdi J, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings on molecular mechanisms. Oncotarget 2013;4(12):2186-2207.
20 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponibile all’indirizzo: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Ultimo accesso: ottobre 2024.
21 ECIS - European Cancer Information System. Estimates of cancer incidence and mortality in 2022, by country. Multiple myeloma. Disponibile all’indirizzo:https://ecis.jrc.ec.europa.eu/explorer.php?$0-0$1-All$2-All$4-1,2$3-51$6-0,85$5-2022,2022$7-7$CEstByCountry$X0_8-3$X0_19-AE27$X0_20-No$CEstBySexByCountry$X1_8-3$X1_19-AE27$X1_-1-1$CEstByIndiByCountry$X2_8-3$X2_19-AE27$X2_20-No$CEstRelative$X3_8-3$X3_9-AE27$X3_19-AE27$CEstByCountryTable$X4_19-AE27. Ultimo accesso: ottobre 2024.
22 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Disponibile all’indirizzo: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Ultimo accesso: ottobre 2024.
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Novembre 2024
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